프로토콜 ENB-006-09의 확장 연구 - 저인산증(HPP) 소아의 아스포타제 알파 연구
프로토콜 ENB-006-09의 확장 연구 저인산증(HPP) 소아에서 아스포타제 알파(인간 재조합 조직 비특이적 알칼리 포스파타제 융합 단백질)의 장기 안전성 및 효능 평가
연구 개요
상세 설명
Asfotase alfa는 이전에 ENB-0040으로 불렸습니다.
저인산분해증(HPP)은 생명을 위협하는 유전적이며 극히 드문 대사 질환으로 뼈의 무기질화 결함과 인산염 및 칼슘 조절 장애를 특징으로 하며 뼈의 파괴 및 기형, 심각한 근육 약화를 포함하여 여러 중요한 장기에 점진적인 손상을 초래할 수 있습니다. , 발작, 신장 기능 장애, 호흡 부전. 시간 경과에 따른 이 질병의 자연 경과에 대한 데이터는 제한적이며, 특히 소아 발병 형태의 환자에서 그러합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- Enobia 후원 임상 시험 ENB-006-09 준수 및 만족스러운 완료
- 연구 절차를 수행하기 전에 부모 또는 기타 법적 보호자의 서면 동의서
- 학습 요구 사항을 준수하려는 부모 또는 기타 법적 보호자
제외 기준:
- 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 배제하는 임상적으로 중요한 질병
- 아스포타제 알파 이외의 시험약으로 치료
- HPP에 대한 연구 약물, 장치 또는 치료와 관련된 모든 연구(ENB-006-09 제외)에 등록
- 비스포스포네이트로 사전 치료
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아스포타제 알파
asfotase alfa 시작 용량 3 mg/kg/week SC 주사, 6 mg/kg/week SC 주사로 증가
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연구 ENB-006-09에서 기준선(전처리)과 비교한 정성적 방사선 사진 전체 변화 인상(RGI-C) 척도를 사용한 골격 방사선 사진 평가.
기간: 아스포타제 알파로 최소 72개월 치료
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연구 ENB-006-09(NCT00952484)의 기준선에서 연구 ENB-008-10의 연구 종료(EOS) 방문까지 구루병 중증도의 방사선학적 변화 평가(손/손목 및 무릎의 골격 방사선 사진으로 평가) 서수 RGI-C 척도 점수를 사용합니다. RGI-C는 -3(HPP 관련 구루병의 심각한 악화를 나타냄)에서 +3(HPP 관련 구루병의 완전한 또는 거의 완전한 치유를 나타냄)까지 범위의 7점 등급 척도입니다. 시점은 적어도 72개월의 치료를 나타내는 연구 ENB-008-10의 마지막 방사선학적 평가까지의 전처리(연구 ENB-006-09로부터의 기준선)일 것이다. |
아스포타제 알파로 최소 72개월 치료
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Simmons JH, Rush ET, Petryk A, Zhou S, Martos-Moreno GA. Dual X-ray absorptiometry has limited utility in detecting bone pathology in children with hypophosphatasia: A pooled post hoc analysis of asfotase alfa clinical trial data. Bone. 2020 Aug;137:115413. doi: 10.1016/j.bone.2020.115413. Epub 2020 May 14.
- Whyte MP, Madson KL, Phillips D, Reeves AL, McAlister WH, Yakimoski A, Mack KE, Hamilton K, Kagan K, Fujita KP, Thompson DD, Moseley S, Odrljin T, Rockman-Greenberg C. Asfotase alfa therapy for children with hypophosphatasia. JCI Insight. 2016 Jun 16;1(9):e85971. doi: 10.1172/jci.insight.85971.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ENB-008-10
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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