Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitbreidingsstudie van Protocol ENB-006-09 - Studie van Asfotase Alfa bij kinderen met hypofosfatasie (HPP)

11 maart 2019 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

Uitbreidingsstudie van protocol ENB-006-09 Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Asfotase Alfa (Human Recombinant Tissue Nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein) bij kinderen met hypofosfatasie (HPP)

Deze klinische studie bestudeert de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van asfotase alfa bij kinderen met HPP die studie ENB-006-09 (NCT00952484) hebben voltooid.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Asfotase alfa werd vroeger ENB-0040 genoemd

Hypofosfatasie (HPP) is een levensbedreigende, genetische en uiterst zeldzame stofwisselingsziekte die wordt gekenmerkt door gebrekkige botmineralisatie en verminderde fosfaat- en calciumregulatie die kan leiden tot progressieve schade aan meerdere vitale organen, waaronder vernietiging en misvorming van botten, ernstige spierzwakte , epileptische aanvallen, verminderde nierfunctie en ademhalingsinsufficiëntie. Er zijn beperkte gegevens beschikbaar over het natuurlijke beloop van deze ziekte in de loop van de tijd, met name bij patiënten met de juveniele vorm.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3A 1S1
        • Children's Hospital Health Sciences Centre
  • Verenigde Staten
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Shriners Hospital for Children

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Conforme en bevredigende voltooiing van de door Enobia gesponsorde klinische studie ENB-006-09
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouder of andere wettelijke voogd voorafgaand aan het uitvoeren van onderzoeksprocedures
  • Ouder of andere wettelijke voogd die bereid is te voldoen aan de studievereisten

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante ziekte die deelname aan het onderzoek in de weg staat, naar het oordeel van de onderzoeker
  • Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel dan asfotase alfa
  • Inschrijving in een onderzoek (anders dan ENB-006-09) met een geneesmiddel, apparaat of behandeling voor HPP in onderzoek
  • Voorafgaande behandeling met bisfosfonaten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: asfotase alfa
asfotase alfa startdosis 3 mg/kg/week SC injectie, verhoogd tot 6 mg/kg/week SC injectie
Biologisch: Asfotase Alfa
Andere namen:
  • menselijk recombinant weefsel niet-specifiek alkalisch fosfatase fusie-eiwit

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Skeletal-röntgenfoto-evaluatie met behulp van een kwalitatieve radiografische Global Impression of Change (RGI-C)-schaal vergeleken met baseline (voorbehandeling) in studie ENB-006-09.
Tijdsspanne: Minstens 72 maanden behandeling met asfotase alfa

Evaluatie van radiografische verandering in de ernst van rachitis (zoals beoordeeld door röntgenfoto's van het skelet van de handen/polsen en knieën) vanaf de basislijn van onderzoek ENB-006-09 (NCT00952484) tot het bezoek aan het einde van het onderzoek (EOS) in onderzoek ENB-008-10 met behulp van een ordinale RGI-C-schaalscore. De RGI-C is een 7-punts beoordelingsschaal die varieert van -3 (indicatief voor ernstige verslechtering van HPP-geassocieerde rachitis) tot +3 (indicatief voor volledige of bijna volledige genezing van HPP-geassocieerde rachitis).

De tijdstippen zijn van voorbehandeling (basislijn van onderzoek ENB-006-09) tot de laatste radiografische beoordeling in onderzoek ENB-008-10, wat neerkomt op ten minste 72 maanden behandeling.
Minstens 72 maanden behandeling met asfotase alfa

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 september 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 september 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

16 september 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 maart 2019

Laatst geverifieerd

1 maart 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ENB-008-10

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren