Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie protokolu ENB-006-09 - Studie asfotázy Alfa u dětí s hypofosfatázií (HPP)

11. března 2019 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Rozšířená studie protokolu ENB-006-09 hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost asfotázy Alfa (lidský rekombinantní tkáňový nespecifický fúzní protein alkalické fosfatázy) u dětí s hypofosfatázií (HPP)

Tato klinická studie studuje dlouhodobou bezpečnost a účinnost asfotázy alfa u dětí s HPP, které dokončily studii ENB-006-09 (NCT00952484).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Asfotáza alfa byla dříve označována jako ENB-0040

Hypofosfatázie (HPP) je život ohrožující, genetické a velmi vzácné metabolické onemocnění charakterizované vadnou mineralizací kostí a narušenou regulací fosfátů a vápníku, které může vést k postupnému poškození mnoha životně důležitých orgánů, včetně destrukce a deformace kostí, hluboké svalové slabosti. záchvaty, zhoršená funkce ledvin a respirační selhání. K dispozici jsou omezené údaje o přirozeném průběhu tohoto onemocnění v čase, zejména u pacientů s juvenilní formou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A 1S1
        • Children's Hospital Health Sciences Centre
  • Spojené státy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Shriners Hospital for Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Vyhovující a uspokojivé dokončení klinické studie sponzorované společností Enobia ENB-006-09
  • Písemný informovaný souhlas rodiče nebo jiného zákonného zástupce před provedením jakýchkoli studijních postupů
  • Rodič nebo jiný zákonný zástupce ochotný splnit studijní požadavky

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významné onemocnění, které podle názoru výzkumníka vylučuje účast ve studii
  • Léčba jiným hodnoceným lékem než asfotázou alfa
  • Zápis do jakékoli studie (jiné než ENB-006-09) zahrnující zkoumaný lék, zařízení nebo léčbu HPP
  • Předchozí léčba bisfosfonáty

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: asfotáza alfa
asfotáza alfa počáteční dávka 3 mg/kg/týden SC injekce, zvýšená na 6 mg/kg/týden SC injekce
Biologický: Asfotase Alfa
Ostatní jména:
  • lidský rekombinantní tkáňový nespecifický fúzní protein alkalické fosfatázy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnocení rentgenového snímku skeletu pomocí kvalitativní radiografické stupnice globálního dojmu změny (RGI-C) ve srovnání s výchozí hodnotou (před léčbou) ve studii ENB-006-09.
Časové okno: Nejméně 72 měsíců léčby asfotázou alfa

Hodnocení radiografické změny závažnosti křivice (jak bylo hodnoceno rentgenovými snímky skeletu rukou/zápěstí a kolen) od základní linie studie ENB-006-09 (NCT00952484) do návštěvy na konci studie (EOS) ve studii ENB-008-10 pomocí ordinálního skóre na stupnici RGI-C. RGI-C je 7bodová hodnotící stupnice, která se pohybuje od -3 (indikující vážné zhoršení křivice související s HPP) do +3 (indikující úplné nebo téměř úplné vyléčení křivice související s HPP).

Časové body budou před léčbou (základní stav ze studie ENB-006-09) do posledního radiografického hodnocení ve studii ENB-008-10, což představuje alespoň 72 měsíců léčby.
Nejméně 72 měsíců léčby asfotázou alfa

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. září 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. září 2010

První zveřejněno (Odhad)

16. září 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. března 2019

Naposledy ověřeno

1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ENB-008-10

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit