Étude d'extension du protocole ENB-006-09 - Étude de l'Asfotase Alfa chez les enfants atteints d'hypophosphatasie (HPP)
Étude d'extension du protocole ENB-006-09 évaluant l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'Asfotase Alfa (Human Recombinant Tissue Nonspecific Alkaline Phosphatase Fusion Protein) chez les enfants atteints d'hypophosphatasie (HPP)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'asfotase alfa était auparavant appelée ENB-0040
L'hypophosphatasie (HPP) est une maladie métabolique potentiellement mortelle, génétique et ultra-rare caractérisée par une minéralisation osseuse défectueuse et une altération de la régulation du phosphate et du calcium pouvant entraîner des lésions progressives de plusieurs organes vitaux, notamment la destruction et la déformation des os, une faiblesse musculaire profonde. , convulsions, insuffisance rénale et insuffisance respiratoire. Les données disponibles sur l'évolution naturelle de cette maladie dans le temps sont limitées, en particulier chez les patients atteints de la forme juvénile.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canada, R3A 1S1
- Children's Hospital Health Sciences Centre
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Shriners Hospital for Children
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Achèvement conforme et satisfaisant de l'essai clinique sponsorisé par Enobia ENB-006-09
- Consentement éclairé écrit du parent ou autre tuteur légal avant toute procédure d'étude en cours
- Parent ou autre tuteur légal disposé à se conformer aux exigences de l'étude
Critère d'exclusion:
- Maladie cliniquement significative qui empêche la participation à l'étude, de l'avis de l'investigateur
- Traitement avec un médicament expérimental autre que l'asfotase alfa
- Inscription à toute étude (autre que ENB-006-09) impliquant un médicament expérimental, un dispositif ou un traitement pour HPP
- Traitement antérieur par bisphosphonates
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: asfotase alfa
dose initiale d'asfotase alfa 3 mg/kg/semaine injection SC, augmentée à 6 mg/kg/semaine injection SC
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Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation radiographique du squelette à l'aide d'une échelle qualitative d'impression radiographique globale de changement (RGI-C) par rapport à la ligne de base (prétraitement) dans l'étude ENB-006-09.
Délai: Au moins 72 mois de traitement par asfotase alfa
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Évaluation du changement radiographique de la sévérité du rachitisme (tel qu'évalué par des radiographies squelettiques des mains/poignets et genoux) de la consultation de référence de l'étude ENB-006-09 (NCT00952484) à la visite de fin d'étude (EOS) de l'étude ENB-008-10 à l'aide d'un score ordinal RGI-C. Le RGI-C est une échelle d'évaluation en 7 points allant de -3 (indiquant une aggravation sévère du rachitisme associé à l'HPP) à +3 (indiquant une guérison complète ou presque complète du rachitisme associé à l'HPP). Les points temporels seront du pré-traitement (Base de référence de l'étude ENB-006-09) jusqu'à la dernière évaluation radiographique de l'étude ENB-008-10, ce qui représente au moins 72 mois de traitement. |
Au moins 72 mois de traitement par asfotase alfa
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Publications générales
- Simmons JH, Rush ET, Petryk A, Zhou S, Martos-Moreno GA. Dual X-ray absorptiometry has limited utility in detecting bone pathology in children with hypophosphatasia: A pooled post hoc analysis of asfotase alfa clinical trial data. Bone. 2020 Aug;137:115413. doi: 10.1016/j.bone.2020.115413. Epub 2020 May 14.
- Whyte MP, Madson KL, Phillips D, Reeves AL, McAlister WH, Yakimoski A, Mack KE, Hamilton K, Kagan K, Fujita KP, Thompson DD, Moseley S, Odrljin T, Rockman-Greenberg C. Asfotase alfa therapy for children with hypophosphatasia. JCI Insight. 2016 Jun 16;1(9):e85971. doi: 10.1172/jci.insight.85971.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ENB-008-10
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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