Estudio de Ampliación del Protocolo ENB-006-09 - Estudio de Asfotasa Alfa en Niños con Hipofosfatasia (HPP)
Estudio de extensión del protocolo ENB-006-09 para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de la asfotasa alfa (proteína de fusión de fosfatasa alcalina no específica de tejido recombinante humano) en niños con hipofosfatasia (HPP)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La asfotasa alfa se conocía anteriormente como ENB-0040
La hipofosfatasia (HPP) es una enfermedad metabólica extremadamente rara, genética y potencialmente mortal que se caracteriza por una mineralización ósea defectuosa y una alteración de la regulación del fosfato y el calcio que puede provocar daños progresivos en múltiples órganos vitales, incluida la destrucción y deformidad de los huesos, debilidad muscular profunda , convulsiones, deterioro de la función renal e insuficiencia respiratoria. Hay datos limitados disponibles sobre el curso natural de esta enfermedad a lo largo del tiempo, particularmente en pacientes con la forma de inicio juvenil.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3A 1S1
- Children's Hospital Health Sciences Centre
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Shriners Hospital for Children
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Cumplimiento y finalización satisfactoria del ensayo clínico patrocinado por Enobia ENB-006-09
- Consentimiento informado por escrito de los padres u otro tutor legal antes de realizar cualquier procedimiento del estudio
- Padre u otro tutor legal dispuesto a cumplir con los requisitos de estudio
Criterio de exclusión:
- Enfermedad clínicamente significativa que impide la participación en el estudio, en opinión del investigador
- Tratamiento con un fármaco en investigación que no sea asfotasa alfa
- Inscripción en cualquier estudio (que no sea ENB-006-09) que involucre un fármaco, dispositivo o tratamiento en investigación para HPP
- Tratamiento previo con bisfosfonatos
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: asfotasa alfa
dosis inicial de asfotasa alfa 3 mg/kg/semana inyección SC, aumentada a 6 mg/kg/semana inyección SC
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de radiografía esquelética utilizando una escala de impresión global radiográfica cualitativa de cambio (RGI-C) en comparación con el valor inicial (pretratamiento) en el estudio ENB-006-09.
Periodo de tiempo: Al menos 72 meses de tratamiento con asfotasa alfa
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Evaluación del cambio radiográfico en la gravedad del raquitismo (evaluado mediante radiografías esqueléticas de manos/muñecas y rodillas) desde el inicio del estudio ENB-006-09 (NCT00952484) hasta la visita de finalización del estudio (EOS) en el estudio ENB-008-10 utilizando una puntuación de escala ordinal RGI-C. El RGI-C es una escala de calificación de 7 puntos que va de -3 (indicativo de empeoramiento severo del raquitismo asociado con HPP) a +3 (indicativo de curación completa o casi completa del raquitismo asociado con HPP). Los puntos de tiempo serán antes del tratamiento (línea de base del estudio ENB-006-09) hasta la última evaluación radiográfica en el estudio ENB-008-10, que representa al menos 72 meses de tratamiento. |
Al menos 72 meses de tratamiento con asfotasa alfa
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Simmons JH, Rush ET, Petryk A, Zhou S, Martos-Moreno GA. Dual X-ray absorptiometry has limited utility in detecting bone pathology in children with hypophosphatasia: A pooled post hoc analysis of asfotase alfa clinical trial data. Bone. 2020 Aug;137:115413. doi: 10.1016/j.bone.2020.115413. Epub 2020 May 14.
- Whyte MP, Madson KL, Phillips D, Reeves AL, McAlister WH, Yakimoski A, Mack KE, Hamilton K, Kagan K, Fujita KP, Thompson DD, Moseley S, Odrljin T, Rockman-Greenberg C. Asfotase alfa therapy for children with hypophosphatasia. JCI Insight. 2016 Jun 16;1(9):e85971. doi: 10.1172/jci.insight.85971.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ENB-008-10
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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