Erweiterungsstudie des Protokolls ENB-006-09 – Studie zu Asfotase Alfa bei Kindern mit Hypophosphatasie (HPP)
Verlängerungsstudie des Protokolls ENB-006-09 zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Asfotase Alfa (Menschliches rekombinantes Gewebe-unspezifisches alkalisches Phosphatase-Fusionsprotein) bei Kindern mit Hypophosphatasie (HPP)
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Asfotase alfa wurde früher als ENB-0040 bezeichnet
Hypophosphatasie (HPP) ist eine lebensbedrohliche, genetisch bedingte und äußerst seltene Stoffwechselerkrankung, die durch eine mangelhafte Knochenmineralisierung und eine gestörte Phosphat- und Kalziumregulation gekennzeichnet ist und zu einer fortschreitenden Schädigung mehrerer lebenswichtiger Organe führen kann, einschließlich der Zerstörung und Deformierung von Knochen und einer ausgeprägten Muskelschwäche , Krampfanfälle, eingeschränkte Nierenfunktion und Atemversagen. Es liegen begrenzte Daten zum natürlichen Verlauf dieser Krankheit im Laufe der Zeit vor, insbesondere bei Patienten mit juveniler Form.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A 1S1
- Children's Hospital Health Sciences Centre
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Shriners Hospital for Children
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Konformer und zufriedenstellender Abschluss der von Enobia gesponserten klinischen Studie ENB-006-09
- Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder eines anderen Erziehungsberechtigten vor der Durchführung von Studienverfahren
- Elternteil oder anderer Erziehungsberechtigter, der bereit ist, die Studienanforderungen zu erfüllen
Ausschlusskriterien:
- Klinisch signifikante Erkrankung, die nach Meinung des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließt
- Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat als Asfotase alfa
- Aufnahme in eine Studie (außer ENB-006-09), die ein Prüfpräparat, ein Gerät oder eine Behandlung für HPP umfasst
- Vorbehandlung mit Bisphosphonaten
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Asfotase alfa
Asfotase alfa Anfangsdosis 3 mg/kg/Woche subkutane Injektion, erhöht auf 6 mg/kg/Woche subkutane Injektion
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Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Skelett-Röntgenbild-Auswertung unter Verwendung einer qualitativen radiografischen globalen Eindrucksänderungsskala (RGI-C) im Vergleich zum Ausgangswert (vor der Behandlung) in Studie ENB-006-09.
Zeitfenster: Mindestens 72 Monate Behandlung mit Asfotase alfa
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Bewertung der röntgenologischen Veränderung des Schweregrads der Rachitis (wie anhand von Skelett-Röntgenaufnahmen der Hände/Handgelenke und Knie beurteilt) von der Baseline der Studie ENB-006-09 (NCT00952484) bis zum Studienende (EOS)-Besuch in Studie ENB-008-10 unter Verwendung einer ordinalen RGI-C-Skala. Der RGI-C ist eine 7-Punkte-Bewertungsskala, die von -3 (zeigt eine schwere Verschlechterung der HPP-assoziierten Rachitis an) bis +3 (zeigt eine vollständige oder nahezu vollständige Heilung der HPP-assoziierten Rachitis an). Die Zeitpunkte sind vor der Behandlung (Baseline aus Studie ENB-006-09) bis zur letzten röntgenologischen Beurteilung in Studie ENB-008-10, was mindestens 72 Behandlungsmonate darstellt. |
Mindestens 72 Monate Behandlung mit Asfotase alfa
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Simmons JH, Rush ET, Petryk A, Zhou S, Martos-Moreno GA. Dual X-ray absorptiometry has limited utility in detecting bone pathology in children with hypophosphatasia: A pooled post hoc analysis of asfotase alfa clinical trial data. Bone. 2020 Aug;137:115413. doi: 10.1016/j.bone.2020.115413. Epub 2020 May 14.
- Whyte MP, Madson KL, Phillips D, Reeves AL, McAlister WH, Yakimoski A, Mack KE, Hamilton K, Kagan K, Fujita KP, Thompson DD, Moseley S, Odrljin T, Rockman-Greenberg C. Asfotase alfa therapy for children with hypophosphatasia. JCI Insight. 2016 Jun 16;1(9):e85971. doi: 10.1172/jci.insight.85971.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ENB-008-10
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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