Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone protokołu ENB-006-09 — Badanie asfotazy alfa u dzieci z hipofosfatazją (HPP)

11 marca 2019 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Badanie rozszerzone protokołu ENB-006-09 oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność asfotazy alfa (białka fuzyjnego niespecyficznej fosfatazy alkalicznej rekombinowanej tkanki ludzkiej) u dzieci z hipofosfatazją (HPP)

To badanie kliniczne ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność asfotazy alfa u dzieci z HPP, które ukończyły badanie ENB-006-09 (NCT00952484).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Asfotaza alfa była wcześniej określana jako ENB-0040

Hipofosfatazja (HPP) jest zagrażającą życiu, genetyczną i niezwykle rzadką chorobą metaboliczną, charakteryzującą się wadliwą mineralizacją kości oraz zaburzeniami regulacji fosforanów i wapnia, co może prowadzić do postępującego uszkodzenia wielu ważnych narządów, w tym zniszczenia i deformacji kości, głębokiego osłabienia mięśni drgawki, zaburzenia czynności nerek i niewydolność oddechowa. Dostępne są ograniczone dane dotyczące naturalnego przebiegu tej choroby w czasie, zwłaszcza u pacjentów z postacią młodzieńczą.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A 1S1
        • Children's Hospital Health Sciences Centre
  • Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Shriners Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zgodne i zadowalające ukończenie badania klinicznego ENB-006-09 sponsorowanego przez firmę Enobia
  • Pisemna świadoma zgoda rodzica lub innego opiekuna prawnego przed wykonaniem jakichkolwiek procedur badania
  • Rodzic lub inny opiekun prawny chętny do przestrzegania wymagań dotyczących nauki

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotna choroba, która w opinii badacza wyklucza udział w badaniu
  • Leczenie badanym lekiem innym niż asfotaza alfa
  • Udział w jakimkolwiek badaniu (innym niż ENB-006-09) dotyczącym eksperymentalnego leku, urządzenia lub leczenia HPP
  • Wcześniejsze leczenie bisfosfonianami

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: asfotaza alfa
dawka początkowa asfotazy alfa 3 mg/kg mc./tydzień wstrzyknięcie podskórne, zwiększona do 6 mg/kg mc./tydzień wstrzyknięcie podskórne
Biologiczny: Asfotaza Alfa
Inne nazwy:
  • ludzkie rekombinowane tkankowo niespecyficzne białko fuzyjne fosfatazy alkalicznej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena radiogramu szkieletu za pomocą jakościowej skali radiograficznego ogólnego wrażenia zmian (RGI-C) w porównaniu z wartością wyjściową (przed leczeniem) w badaniu ENB-006-09.
Ramy czasowe: Co najmniej 72 miesiące leczenia asfotazą alfa

Ocena zmian radiograficznych w ciężkości krzywicy (ocenianej na podstawie radiogramów szkieletu dłoni/nadgarstków i kolan) od punktu początkowego badania ENB-006-09 (NCT00952484) do wizyty na koniec badania (EOS) w badaniu ENB-008-10 przy użyciu punktacji w skali porządkowej RGI-C. RGI-C to 7-punktowa skala oceny, która waha się od -3 (wskazuje na poważne pogorszenie krzywicy związanej z HPP) do +3 (wskazuje na całkowite lub prawie całkowite wyleczenie krzywicy związanej z HPP).

Punktami czasowymi będą okres przed leczeniem (poziom wyjściowy z badania ENB-006-09) do ostatniej oceny radiologicznej w badaniu ENB-008-10, co odpowiada co najmniej 72 miesiącom leczenia.
Co najmniej 72 miesiące leczenia asfotazą alfa

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 września 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 września 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 września 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ENB-008-10

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj