Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie av protokoll ENB-006-09 – Studie av asfotase alfa hos barn med hypofosfatasi (HPP)

11. mars 2019 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals

Utvidelsesstudie av protokoll ENB-006-09 Evaluering av langsiktig sikkerhet og effekt av asfotase alfa (human rekombinant vev ikke-spesifikt alkalisk fosfatase fusjonsprotein) hos barn med hypofosfatasi (HPP)

Denne kliniske studien studerer langsiktig sikkerhet og effekt av asfotase alfa hos barn med HPP som fullførte studie ENB-006-09 (NCT00952484).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Asfotase alfa ble tidligere referert til som ENB-0040

Hypofosfatasi (HPP) er en livstruende, genetisk og ultrasjelden metabolsk sykdom karakterisert av defekt benmineralisering og nedsatt fosfat- og kalsiumregulering som kan føre til progressiv skade på flere vitale organer, inkludert ødeleggelse og deformitet av bein, dyp muskelsvakhet , anfall, nedsatt nyrefunksjon og respirasjonssvikt. Det er begrensede data tilgjengelig om det naturlige forløpet av denne sykdommen over tid, spesielt hos pasienter med ungdomsformen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3A 1S1
        • Children's Hospital Health Sciences Centre
  • Forente stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Shriners Hospital for Children

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Overensstemmende og tilfredsstillende fullføring av Enobia-sponset klinisk studie ENB-006-09
  • Skriftlig informert samtykke fra foreldre eller annen verge før noen studieprosedyrer utføres
  • Foreldre eller annen verge som er villig til å overholde studiekrav

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant sykdom som utelukker studiedeltakelse, etter etterforskerens mening
  • Behandling med et annet undersøkelsesmiddel enn asfotase alfa
  • Påmelding til en hvilken som helst studie (annet enn ENB-006-09) som involverer et undersøkelseslegemiddel, enhet eller behandling for HPP
  • Tidligere behandling med bisfosfonater

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: asfotase alfa
asfotase alfa startdose 3 mg/kg/uke SC-injeksjon, økt til 6 mg/kg/uke SC-injeksjon
Biologisk: Asfotase Alfa
Andre navn:
  • humant rekombinant vev ikke-spesifikt alkalisk fosfatase fusjonsprotein

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Skjelettradiografevaluering ved bruk av en kvalitativ radiografisk global inntrykk av endring (RGI-C) skala sammenlignet med baseline (forbehandling) i studie ENB-006-09.
Tidsramme: Minst 72 måneders behandling med asfotase alfa

Evaluering av radiografisk endring i alvorlighetsgraden av rakitt (som vurdert ved røntgenbilder av skjelett av hender/håndledd og knær) fra baseline of Study ENB-006-09 (NCT00952484) til End of Study (EOS) besøk i studie ENB-008-10 ved å bruke en ordinær RGI-C skala. RGI-C er en 7-punkts vurderingsskala som varierer fra -3 (indikerende på alvorlig forverring av HPP-assosiert rakitt) til +3 (indikerer på fullstendig eller nesten fullstendig helbredelse av HPP-assosiert rakitt).

Tidspunktene vil være forbehandling (grunnlinje fra studie ENB-006-09) til siste radiografiske vurdering i studie ENB-008-10, som representerer minst 72 måneders behandling.
Minst 72 måneders behandling med asfotase alfa

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. september 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. september 2010

Først lagt ut (Anslag)

16. september 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ENB-008-10

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere