Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse af protokol ENB-006-09 - Undersøgelse af asfotase alfa hos børn med hypofosfatasi (HPP)

11. marts 2019 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

Udvidelsesundersøgelse af protokol ENB-006-09 Evaluering af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Asfotase Alfa (humant rekombinant væv, ikke-specifikt alkalisk fosfatase-fusionsprotein) hos børn med hypofosfatasi (HPP)

Dette kliniske forsøg undersøger den langsigtede sikkerhed og virkning af asfotase alfa hos børn med HPP, som fuldførte undersøgelse ENB-006-09 (NCT00952484).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Asfotase alfa blev tidligere omtalt som ENB-0040

Hypophosphatasia (HPP) er en livstruende, genetisk og ultra-sjælden metabolisk sygdom karakteriseret ved defekt knoglemineralisering og nedsat fosfat- og calciumregulering, der kan føre til progressiv skade på flere vitale organer, herunder ødelæggelse og deformitet af knogler, dyb muskelsvaghed krampeanfald, nedsat nyrefunktion og respirationssvigt. Der er begrænsede data tilgængelige om det naturlige forløb af denne sygdom over tid, især hos patienter med den juvenile-debut-form.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3A 1S1
        • Children's Hospital Health Sciences Centre
  • Forenede Stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Shriners Hospital for Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Overensstemmende og tilfredsstillende afslutning af Enobia-sponsoreret klinisk forsøg ENB-006-09
  • Skriftligt informeret samtykke fra forælder eller anden værge, før undersøgelsesprocedurer udføres
  • Forælder eller anden værge, der er villig til at overholde studiekravene

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant sygdom, der udelukker undersøgelsesdeltagelse, efter Investigators opfattelse
  • Behandling med et andet forsøgslægemiddel end asfotase alfa
  • Tilmelding til enhver undersøgelse (bortset fra ENB-006-09), der involverer et forsøgslægemiddel, udstyr eller behandling for HPP
  • Forudgående behandling med bisfosfonater

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: asfotase alfa
asfotase alfa startdosis 3 mg/kg/uge SC-injektion, øget til 6 mg/kg/uge SC-injektion
Biologisk: Asfotase Alfa
Andre navne:
  • humant rekombinant væv, ikke-specifikt alkalisk phosphatase-fusionsprotein

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skelet røntgenbillede evaluering ved hjælp af en kvalitativ radiografisk global indtryk af forandring (RGI-C) skala sammenlignet med baseline (forbehandling) i undersøgelse ENB-006-09.
Tidsramme: Mindst 72 måneders behandling med asfotase alfa

Evaluering af radiografisk ændring i sværhedsgraden af ​​rakitis (som vurderet ved skelet røntgenbilleder af hænder/håndled og knæ) fra baseline of Study ENB-006-09 (NCT00952484) til End of Study (EOS) besøg i undersøgelse ENB-008-10 ved hjælp af en ordinær RGI-C skala score. RGI-C er en 7-punkts vurderingsskala, der spænder fra -3 (indikerende for alvorlig forværring af HPP-associeret rakitis) til +3 (indikerende fuldstændig eller næsten fuldstændig heling af HPP-associeret rakitis).

Tidspunkterne vil være forbehandling (Baseline fra undersøgelse ENB-006-09) til den sidste radiografiske vurdering i undersøgelse ENB-008-10, som repræsenterer mindst 72 måneders behandling.
Mindst 72 måneders behandling med asfotase alfa

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. september 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. september 2010

Først opslået (Skøn)

16. september 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ENB-008-10

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner