Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pöytäkirjan ENB-006-09 laajennustutkimus – Asfotaasi-alfa-tutkimus lapsilla, joilla on hypofosfatasia (HPP)

maanantai 11. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals

Pöytäkirjan ENB-006-09 laajennustutkimus Asfotase Alfan (ihmisen yhdistelmäkudoksen epäspesifisen alkalisen fosfataasifuusioproteiinin) pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arviointi lapsilla, joilla on hypofosfatasia (HPP)

Tässä kliinisessä tutkimuksessa tutkitaan asfotaasi alfan pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa HPP-lapsilla, jotka suorittivat tutkimuksen ENB-006-09 (NCT00952484).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Asfotaasi alfasta käytettiin aiemmin nimitystä ENB-0040

Hypofosfatasia (HPP) on hengenvaarallinen, geneettinen ja erittäin harvinainen aineenvaihduntasairaus, jolle on tunnusomaista luun mineralisaatiohäiriö ja heikentynyt fosfaatin ja kalsiumin säätely, joka voi johtaa useiden elintärkeiden elinten progressiiviseen vaurioitumiseen, mukaan lukien luiden tuhoutuminen ja epämuodostumat, syvä lihasheikkous. , kouristukset, munuaisten vajaatoiminta ja hengitysvajaus. Tämän taudin luonnollisesta etenemisestä ajan mittaan on saatavilla rajoitetusti tietoa, erityisesti potilailla, joilla on nuoruusiän muoto.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3A 1S1
        • Children's Hospital Health Sciences Centre
  • Yhdysvallat
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Shriners Hospital for Children

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Enobian tukeman kliinisen tutkimuksen ENB-006-09 vaatimustenmukainen ja tyydyttävä päätökseen saattaminen
  • Vanhemman tai muun laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimustoimenpiteiden suorittamista
  • Vanhempi tai muu laillinen huoltaja, joka on valmis noudattamaan opintovaatimuksia

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävä sairaus, joka tutkijan mielestä sulkee pois tutkimukseen osallistumisen
  • Hoito muulla tutkimuslääkkeellä kuin asfotaasi alfalla
  • Ilmoittautuminen mihin tahansa tutkimukseen (muuhun kuin ENB-006-09), johon liittyy HPP:n tutkittava lääke, laite tai hoito
  • Aiempi hoito bisfosfonaateilla

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: asfotaasi alfa
asfotaasi alfan aloitusannos 3 mg/kg/viikko sc-injektio, nostettu 6 mg/kg/viikko SC-injektioon
Biologinen: Asfotaasi Alfa
Muut nimet:
  • ihmisen rekombinanttikudoksen epäspesifinen alkalisen fosfataasin fuusioproteiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Luuston röntgenkuvan arviointi käyttämällä kvalitatiivista radiografista globaalia muutosvaikutelmaa (RGI-C) verrattuna lähtötilanteeseen (esihoito) tutkimuksessa ENB-006-09.
Aikaikkuna: Vähintään 72 kuukautta asfotaasi alfa -hoitoa

Riisitautien vaikeusasteen radiografisen muutoksen arviointi (arvioitu käsien/ranteiden ja polvien luuston röntgenkuvista) tutkimuksen ENB-006-09 (NCT00952484) lähtötilanteesta tutkimuksen ENB-008-10 tutkimuksen päättymiskäyntiin (EOS) käyttämällä ordinaalista RGI-C-asteikkopistettä. RGI-C on 7-pisteinen luokitusasteikko, joka vaihtelee välillä -3 (osoittaa HPP:hen liittyvän riisitautien vakavasta pahenemisesta) +3:een (osoittaa HPP:hen liittyvän riisitautien täydellisestä tai lähes täydellisestä paranemisesta).

Ajankohdat ovat esihoitoa (lähtötilanne tutkimuksesta ENB-006-09) viimeiseen röntgentutkimukseen tutkimuksessa ENB-008-10, joka edustaa vähintään 72 kuukauden hoitoa.
Vähintään 72 kuukautta asfotaasi alfa -hoitoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. huhtikuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 15. syyskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. syyskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 16. syyskuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. maaliskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ENB-008-10

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hypofosfatasia (HPP)

Kliiniset tutkimukset Asfotaasi Alfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Venezuela

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa