Estudo de Extensão do Protocolo ENB-006-09 - Estudo da Asfotase Alfa em Crianças com Hipofosfatasia (HPP)
Estudo de Extensão do Protocolo ENB-006-09 Avaliação da Segurança e Eficácia a Longo Prazo da Asfotase Alfa (Proteína de Fusão de Fosfatase Alcalina Inespecífica de Tecido Recombinante Humano) em Crianças com Hipofosfatasia (HPP)
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Asfotase alfa era anteriormente referida como ENB-0040
A hipofosfatasia (HPP) é uma doença metabólica rara, genética e com risco de vida, caracterizada por mineralização óssea defeituosa e regulação deficiente de fosfato e cálcio que pode levar a danos progressivos em múltiplos órgãos vitais, incluindo destruição e deformidade dos ossos, fraqueza muscular profunda , convulsões, insuficiência renal e insuficiência respiratória. Existem dados limitados disponíveis sobre o curso natural desta doença ao longo do tempo, particularmente em pacientes com a forma de início juvenil.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3A 1S1
- Children's Hospital Health Sciences Centre
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Shriners Hospital for Children
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Conclusão compatível e satisfatória do ensaio clínico ENB-006-09 patrocinado pela Enobia
- Consentimento informado por escrito dos pais ou outro responsável legal antes da realização de qualquer procedimento do estudo
- Pai ou outro responsável legal disposto a cumprir os requisitos do estudo
Critério de exclusão:
- Doença clinicamente significativa que impede a participação no estudo, na opinião do investigador
- Tratamento com um medicamento experimental que não seja asfotase alfa
- Inscrição em qualquer estudo (exceto ENB-006-09) envolvendo um medicamento, dispositivo ou tratamento experimental para HPP
- Tratamento prévio com bisfosfonatos
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: asfotase alfa
dose inicial de asfotase alfa 3 mg/kg/semana injeção SC, aumentada para 6 mg/kg/semana injeção SC
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliação de radiografia esquelética usando uma escala de impressão global radiográfica qualitativa de mudança (RGI-C) comparada com a linha de base (pré-tratamento) no estudo ENB-006-09.
Prazo: Pelo menos 72 meses de tratamento com asfotase alfa
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Avaliação da alteração radiográfica na gravidade do raquitismo (conforme avaliado por radiografias esqueléticas das mãos/punhos e joelhos) desde a linha de base do estudo ENB-006-09 (NCT00952484) até a visita do final do estudo (EOS) no estudo ENB-008-10 usando uma pontuação da escala RGI-C ordinal. O RGI-C é uma escala de classificação de 7 pontos que varia de -3 (indicativo de piora grave do raquitismo associado à HPP) a +3 (indicativo de cura completa ou quase completa do raquitismo associado à HPP). Os pontos de tempo serão pré-tratamento (Linha de base do Estudo ENB-006-09) até a última avaliação radiográfica no Estudo ENB-008-10, o que representa pelo menos 72 meses de tratamento. |
Pelo menos 72 meses de tratamento com asfotase alfa
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Simmons JH, Rush ET, Petryk A, Zhou S, Martos-Moreno GA. Dual X-ray absorptiometry has limited utility in detecting bone pathology in children with hypophosphatasia: A pooled post hoc analysis of asfotase alfa clinical trial data. Bone. 2020 Aug;137:115413. doi: 10.1016/j.bone.2020.115413. Epub 2020 May 14.
- Whyte MP, Madson KL, Phillips D, Reeves AL, McAlister WH, Yakimoski A, Mack KE, Hamilton K, Kagan K, Fujita KP, Thompson DD, Moseley S, Odrljin T, Rockman-Greenberg C. Asfotase alfa therapy for children with hypophosphatasia. JCI Insight. 2016 Jun 16;1(9):e85971. doi: 10.1172/jci.insight.85971.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ENB-008-10
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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