急性前骨髄性白血病の小児および青年に対する治療研究
調査の概要
詳細な説明
この研究は、急性前骨髄球性白血病 (APL) と診断され、PML-RARα 転写産物またはまれなレチノイド感受性サブタイプ (すなわち、 NPM-RARalpha、NuMA-RARalpha) および 21 歳未満 (AIEOP については、付録 A を参照)。 APL はまれな疾患であり、各国の各グループが毎年少数の患者を治験に募集しています。 したがって、これは、年間 60 ～ 70 人の患者、5 年間で合計 300 人の患者を募集することを期待する国際的な研究になります。 この研究は、アントラサイクリンの使用を制限し、リスクグループごとに治療を層別化することを目的としています: 標準リスク - WBC <10 x 109/l: 高リスク - WBC ≥10 x 109/l. オールトランスレチノイン酸（ATRA）は治療のすべての段階に含まれており、中間用量のAra-C（IDARAC）は地固め療法中に投与されます。 治療の 1 つの導入コースの後、標準リスクの患者には 2 つの地固めブロックがあり、高リスクの患者には 3 つの地固めブロックがあります。
PML-RARα転写物は全体を通して監視され、2番目の統合ブロックの終わりにリアルタイム定量的逆転写酵素ポリメラーゼ連鎖反応（RQ-PCR +）によって検出可能な最小残存病変を有する標準リスク患者は、高リスクと同一の3番目の統合ブロックを受け取ります忍耐。 地固め療法の第3ブロックの完了後にPML-RARαのRQ-PCR+である患者は、難治性/再発治療の候補になりますが、研究は継続されます。 PML-RARαのRQ-PCR+のままである難治性/再発患者は、同種骨髄移植(同種BMT)の候補となり、PML-RARαのRQ-PCR-になる患者は、進行中のMRDモニタリングによる個別化された治療を受けます。
これらの研究ガイドラインは、小児および青年を対象とした APL の国際共同研究について説明し、患者の登録、治療、フォローアップの手順に関する情報を提供することを目的としています。 これらのガイドラインは、他の患者の治療のための備忘録またはガイドとして使用されることを意図していません。 起草には細心の注意を払っておりますが、修正や修正が必要な場合があります。 臨床医は、患者を研究に参加させる前に、その研究が地域の研究倫理委員会およびその他の必要な機関から承認を受けていることを確認する必要があります。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Roma、イタリア、00161
- 募集
- Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia
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コンタクト：
- Testi, Dr
- 電話番号：+39 06.857951
- メール：testi@bce.uniroma1.it
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主任研究者：
- Annamaria Testi, Dr
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 最初にAPLの臨床診断を受け、その後PML-RARα、NPM1-RARαまたはNUMA-RARα融合を有することが確認された患者。 この研究はATRA感受性のAPLのみを対象としていますが、APLは血液学的緊急事態であり、診断が疑われたらすぐにATRAを開始する必要があります。 APL の診断が分子的または細胞遺伝学的に確認されるまで、試験への登録を待たないでください。
- -初期診断時の年齢が21歳未満（AIEOPについては、付録Aを参照）
- アントラサイクリンベースの化学療法に適していると考えられています
- 書面によるインフォームドコンセントが利用可能
- 妊娠可能な年齢の女性は、妊娠検査で陰性でなければならず、その後妊娠を避けるように努めなければなりません
除外基準:
- APL の臨床診断を受けたが、その後 PLZF-RARα 融合を有するか、PML-RARα、NPM-RARα、または NuMA-RARα 再構成を欠いていることが判明した患者は、研究から取り下げ、別のプロトコルで治療する必要があります。
- 難治性/再発性 APL (そのサブグループのこのプロトコルのガイドラインは、このプロトコルに従って最初の診断から治療された患者を対象としています)
- 同時活動性悪性腫瘍
- 妊娠中または授乳中
- 医師と患者/保護者は、強力な化学療法は適切な治療選択肢ではないと考えています
- -何らかの理由でATRAなしで7日以上代替化学療法を受けた患者（APLが最初に疑われていないか、ATRAが利用できない）。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：標準リスク
来院時のWBCが10x10 9 /L未満の患者と定義されています
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プロトコルを見る
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アクティブコンパレータ：リスクが高い
は、受診時の最高治療 WBC が 10x10 9 /L 以上の患者と定義されます。
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プロトコルを見る
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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• GIMEMA-AIEOP/AIDA 93 プロトコルに基づいた APL の国際的な小児科研究を実施する (イタリアの GIMEMA -AIEOP グループの研究で、これまでに APL の子供に最良の結果をもたらした)。
時間枠：5年
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• GIMEMA-AIEOP/AIDA 93 プロトコルに基づいた APL の国際的な小児科研究を実施する (イタリアの GIMEMA -AIEOP グループの研究で、これまでに APL の子供に最良の結果をもたらした)。
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5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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•心エコー検査による心毒性のモニタリング
時間枠：5年
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•心エコー検査による心毒性のモニタリング
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5年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Annamaria Testi, Dr、Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ICC APL STUDY 01
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