Studio sul trattamento per bambini e adolescenti con leucemia promielocitica acuta

Questo studio è aperto a tutti i pazienti con diagnosi di leucemia promielocitica acuta (APL) che sono positivi alla PCR per il trascritto PML-RARα o sottotipi sensibili ai retinoidi più rari (es. NPM-RARalpha, NuMA-RARalpha) e di età inferiore a 21 anni (per AIEOP, vedere appendice A). L'APL è una malattia rara con ogni gruppo nazionale che recluta ogni anno un piccolo numero di pazienti per i loro studi. Pertanto questo sarà uno studio internazionale che prevede di reclutare 60-70 pazienti all'anno e un totale di 300 pazienti in 5 anni. Lo studio mira a limitare l'uso di antracicline e stratificare il trattamento per gruppo di rischio: rischio standard - WBC <10 x 109/l : rischio alto - WBC ≥10 x 109/l. L'acido tutto trans retinoico (ATRA) è incluso in tutte le fasi della terapia e la dose intermedia di Ara-C (IDARAC) viene somministrata durante il trattamento di consolidamento. Dopo un ciclo di induzione del trattamento, i pazienti a rischio standard hanno 2 blocchi di consolidamento mentre i pazienti ad alto rischio hanno 3 blocchi di consolidamento.

Il trascritto PML-RARα sarà monitorato per tutto il tempo e i pazienti a rischio standard con malattia residua minima rilevabile mediante reazione a catena della polimerasi della trascrittasi inversa quantitativa in tempo reale (RQ-PCR +) alla fine del secondo blocco di consolidamento riceveranno un terzo blocco di consolidamento identico a quello ad alto rischio pazienti. I pazienti che sono RQ-PCR+ per PML-RARα dopo il completamento del terzo blocco della terapia di consolidamento saranno candidati al trattamento refrattario/recidivo, ma rimarranno nello studio. I pazienti refrattari/recidivanti che rimangono RQ-PCR+ per PML-RARα saranno candidati al trapianto allogenico di midollo osseo (allo-BMT), mentre quelli che diventano RQ-PCR- per PML-RARα riceveranno un trattamento individualizzato con monitoraggio continuo della MRD.

Queste linee guida di studio hanno lo scopo di descrivere uno studio collaborativo internazionale sulla LPA nei bambini e negli adolescenti e di fornire informazioni sulle procedure per l'ingresso, il trattamento e il follow-up dei pazienti. Non è previsto che queste linee guida vengano utilizzate come promemoria o guida per il trattamento di altri pazienti. Ogni cura è stata posta nella sua redazione, ma possono essere necessarie correzioni e modifiche. Prima di inserire i pazienti nello studio, i medici devono assicurarsi che lo studio abbia ricevuto l'autorizzazione dal loro comitato etico di ricerca locale e da qualsiasi altro organismo necessario.