Estudio de tratamiento para niños y adolescentes con leucemia promielocítica aguda

Este estudio está abierto a todos los pacientes con un diagnóstico de leucemia promielocítica aguda (APL) que son PCR positivos para la transcripción PML-RARα o subtipos sensibles a retinoides más raros (es decir, NPM-RARalpha, NuMA-RARalpha) y menos de 21 años (para AIEOP, ver apéndice A). La LPA es una enfermedad rara en la que cada grupo nacional recluta anualmente un pequeño número de pacientes para sus ensayos. Por lo tanto, este será un estudio internacional que espera reclutar 60-70 pacientes por año y un total de 300 pacientes en 5 años. El estudio tiene como objetivo limitar el uso de antraciclinas y estratificar el tratamiento por grupo de riesgo: riesgo estándar - WBC <10 x 109/l: riesgo alto - WBC ≥10 x 109/l. El ácido retinoico todo trans (ATRA) se incluye en todas las fases de la terapia y se administra una dosis intermedia de Ara-C (IDARAC) durante el tratamiento de consolidación. Después de un ciclo de tratamiento de inducción, los pacientes de riesgo estándar tienen 2 bloques de consolidación, mientras que los pacientes de alto riesgo tienen 3 bloques de consolidación.

La transcripción de PML-RARα se controlará en todo momento y los pacientes de riesgo estándar con enfermedad residual mínima detectable mediante reacción en cadena de la polimerasa con transcriptasa inversa cuantitativa en tiempo real (RQ-PCR+) al final del segundo bloque de consolidación recibirán un tercer bloque de consolidación idéntico al de alto riesgo. pacientes Los pacientes con RQ-PCR+ para PML-RARα después de completar el tercer bloque de la terapia de consolidación serán candidatos para el tratamiento refractario/recaída, pero permanecerán en el estudio. Los pacientes refractarios/recidivantes que sigan siendo RQ-PCR+ para PML-RARα serán candidatos para un alotrasplante de médula ósea (alo-BMT), mientras que aquellos que se conviertan en RQ-PCR- para PML-RARα recibirán un tratamiento individualizado con monitorización continua de MRD.

Estas pautas de estudio pretenden describir un estudio internacional colaborativo en APL en niños y adolescentes y brindar información sobre los procedimientos para el ingreso, tratamiento y seguimiento de los pacientes. No se pretende que estas pautas se utilicen como ayuda de memoria o guía para el tratamiento de otros pacientes. Se ha tenido mucho cuidado en su redacción, pero pueden ser necesarias correcciones y enmiendas. Antes de ingresar pacientes en el estudio, los médicos deben asegurarse de que el estudio haya recibido la autorización de su Comité de ética de investigación local y cualquier otro organismo necesario.