Badanie dotyczące leczenia dzieci i młodzieży z ostrą białaczką promielocytową

To badanie jest otwarte dla wszystkich pacjentów z rozpoznaniem ostrej białaczki promielocytowej (APL), którzy są dodatni w teście PCR dla transkryptu PML-RARα lub rzadszych podtypów wrażliwych na retinoidy (tj. NPM-RARalpha, NuMA-RARalpha) i poniżej 21 roku życia (dla AIEOP patrz załącznik A). APL jest chorobą rzadką, a każda grupa krajowa co roku rekrutuje niewielką liczbę pacjentów do swoich badań. Dlatego będzie to międzynarodowe badanie, które przewiduje rekrutację 60-70 pacjentów rocznie i łącznie 300 pacjentów w ciągu 5 lat. Celem badania jest ograniczenie stosowania antracyklin i stratyfikacja leczenia według grup ryzyka: ryzyko standardowe – WBC <10 x 109/l: ryzyko wysokie – WBC ≥10 x 109/l. Kwas all-trans retinowy (ATRA) jest włączony we wszystkich fazach terapii, a podczas leczenia konsolidacyjnego podaje się pośrednią dawkę Ara-C (IDARAC). Po jednym kursie indukującym leczenie pacjenci standardowego ryzyka mają 2 bloki konsolidacyjne, podczas gdy pacjenci wysokiego ryzyka mają 3 bloki konsolidacyjne.

Transkrypt PML-RARα będzie monitorowany przez cały czas, a pacjenci ze standardowym ryzykiem z wykrywalną minimalną chorobą resztkową za pomocą ilościowej reakcji łańcuchowej polimerazy z odwrotną transkryptazą (RQ-PCR+) w czasie rzeczywistym pod koniec drugiego bloku konsolidacyjnego otrzymają trzeci blok konsolidacyjny identyczny z blokiem wysokiego ryzyka pacjenci. Pacjenci z RQ-PCR+ dla PML-RARα po zakończeniu trzeciego bloku terapii konsolidacyjnej będą kandydatami do leczenia opornego/nawracającego, ale pozostaną w badaniu. Pacjenci oporni na leczenie/nawracający, którzy pozostaną RQ-PCR+ dla PML-RARα, będą kandydatami do allogenicznego przeszczepu szpiku kostnego (allo-BMT), podczas gdy ci, którzy zostaną poddani RQ-PCR- dla PML-RARα, będą poddani zindywidualizowanemu leczeniu z ciągłym monitorowaniem MRD.

Niniejsze wytyczne dotyczące badań mają na celu opisanie wspólnego międzynarodowego badania dotyczącego APL u dzieci i młodzieży oraz dostarczenie informacji na temat procedur przyjmowania, leczenia i obserwacji pacjentów. Nie jest zamierzeniem, aby niniejsze wytyczne były używane jako pomoc-wspomnienie lub przewodnik w leczeniu innych pacjentów. Podczas jego redagowania dołożono wszelkich starań, ale mogą być konieczne poprawki i poprawki. Przed włączeniem pacjentów do badania klinicyści muszą upewnić się, że badanie uzyskało zgodę ich Lokalnej Komisji ds. Etyki Badań i wszelkich innych niezbędnych organów.