Behandlingsundersøgelse for børn og unge med akut promyelocitisk leukæmi

Denne undersøgelse er åben for alle patienter med diagnosen akut promyelocytisk leukæmi (APL), som er PCR-positive for PML-RARα-transkriptet eller sjældnere retinoidfølsomme subtyper (dvs. NPM-RARalpha, NuMA-RARalpha) og under 21 år (for AIEOP, se bilag A). APL er en sjælden sygdom, hvor hver national gruppe årligt rekrutterer et lille antal patienter til deres forsøg. Derfor vil dette være et internationalt studie, der forventer at rekruttere 60-70 patienter om året og i alt 300 patienter om 5 år. Studiet har til formål at begrænse brugen af ​​antracykliner og stratificere behandlingen efter risikogruppe: standardrisiko - WBC <10 x 109/l : høj risiko - WBC ≥10 x 109/l. All-trans retinsyre (ATRA) er inkluderet i alle faser af behandlingen, og mellemdosis Ara-C (IDARAC) gives under konsolideringsbehandling. Efter et induktionsforløb med behandling har standardrisikopatienter 2 konsolideringsblokke, mens højrisikopatienter har 3 konsolideringsblokke.

PML-RARα-transkriptet vil blive overvåget hele vejen igennem, og standardrisikopatienter med påviselig minimal resterende sygdom ved realtids kvantitativ revers transkriptase-polymerase-kædereaktion (RQ-PCR+) i slutningen af ​​den anden konsolideringsblok vil modtage en tredje konsolideringsblok identisk med højrisiko patienter. Patienter, der er RQ-PCR+ for PML-RARα efter afslutning af den tredje blok af konsolideringsterapi, vil være kandidater til refraktær/tilbagefaldsbehandling, men vil forblive i undersøgelsen. Refraktære/relapspatienter, som forbliver RQ-PCR+ for PML-RARα, vil være kandidater til allogen knoglemarvstransplantation (allo-BMT), mens de, der bliver RQ-PCR- for PML-RARα, vil have individualiseret behandling med løbende MRD-monitorering.

Disse studieretningslinjer er beregnet til at beskrive et samarbejdende internationalt studie i APL hos børn og unge og at give information om procedurer for indlæggelse, behandling og opfølgning af patienter. Det er ikke hensigten, at disse retningslinjer skal bruges som en aide-memoir eller guide til behandling af andre patienter. Der er udvist stor omhu i udformningen, men rettelser og ændringer kan være nødvendige. Inden patienter deltager i undersøgelsen, skal klinikere sikre sig, at undersøgelsen har modtaget godkendelse fra deres lokale forskningsetiske komité og ethvert andet nødvendigt organ.