Hoitotutkimus lapsille ja nuorille, joilla on akuutti promyelosiittinen leukemia

Tämä tutkimus on avoin kaikille potilaille, joilla on diagnosoitu akuutti promyelosyyttinen leukemia (APL), jotka ovat PCR-positiivisia PML-RARα-transkriptin tai harvinaisempien retinoidiherkkien alatyyppien suhteen (ts. NPM-RARalpha, NuMA-RARalpha) ja alle 21-vuotiaat (AIEOP, katso liite A). APL on harvinainen sairaus, ja jokainen kansallinen ryhmä värvää pienen määrän potilaita tutkimuksiinsa vuosittain. Tästä syystä tämä on kansainvälinen tutkimus, jonka odotetaan rekrytoivan 60-70 potilasta vuodessa ja yhteensä 300 potilasta 5 vuodessa. Tutkimuksen tavoitteena on rajoittaa antrasykliinien käyttöä ja jakaa hoito riskiryhmittäin: standardiriski - valkosolut <10 x 109/l : korkea riski - WBC ≥10 x 109/l. All-trans-retinoiinihappoa (ATRA) sisältyy hoidon kaikkiin vaiheisiin ja keskimääräinen Ara-C-annos (IDARAC) annetaan konsolidointihoidon aikana. Yhden induktiohoidon jälkeen normaaliriskipotilailla on 2 konsolidaatiolohkoa, kun taas suuren riskin potilailla on 3 konsolidaatiolohkoa.

PML-RARα-transkriptiä seurataan koko ajan, ja normaaliriskipotilaat, joilla on havaittavissa oleva minimaalinen jäännössairaus reaaliaikaisella kvantitatiivisella käänteiskopioijaentsyymipolymeraasiketjureaktiolla (RQ-PCR+) toisen konsolidointilohkon lopussa, saavat kolmannen konsolidointilohkon, joka on identtinen suuren riskin kanssa. potilaita. Potilaat, joilla on RQ-PCR+ PML-RARa:n suhteen konsolidaatiohoidon kolmannen lohkon päätyttyä, ovat ehdokkaita refraktaariseen/relapsihoitoon, mutta he jatkavat tutkimuksia. Refraktaariset/relapsoituneet potilaat, jotka pysyvät RQ-PCR+:ssa PML-RARa:n suhteen, ovat ehdokkaita allogeeniseen luuytimensiirtoon (allo-BMT), kun taas ne, joista tulee RQ-PCR- PML-RARa:n suhteen, saavat yksilöllistä hoitoa jatkuvalla MRD-seurannalla.

Nämä tutkimusohjeet on tarkoitettu kuvaamaan kansainvälistä yhteistyötä lasten ja nuorten APL-tutkimuksessa ja antamaan tietoa potilaiden tulo-, hoito- ja seurantamenetelmistä. Näitä ohjeita ei ole tarkoitettu käytettäväksi muistelmien apuna tai oppaana muiden potilaiden hoidossa. Sen laadinnassa on tehty kaikkensa, mutta korjaukset ja muutokset voivat olla tarpeen. Ennen potilaiden ottamista tutkimukseen kliinikon on varmistettava, että tutkimukselle on saatu lupa paikalliselta tutkimuksen eettiseltä toimikunnalta ja muulta tarvittavalta elimeltä.