Исследование лечения детей и подростков с острым промиелоцитарным лейкозом

Это исследование открыто для всех пациентов с диагнозом острого промиелоцитарного лейкоза (ОПЛ), которые являются положительными с помощью ПЦР на транскрипт PML-RARα или более редкие подтипы, чувствительные к ретиноидам (т. NPM-RARalpha, NuMA-RARalpha) и моложе 21 года (AIEOP см. в приложении A). ОПЛ — редкое заболевание, при котором каждая национальная группа ежегодно набирает небольшое количество пациентов для участия в своих исследованиях. Таким образом, это будет международное исследование, в котором предполагается набор 60-70 пациентов в год и всего 300 пациентов через 5 лет. Исследование направлено на ограничение использования антрациклинов и стратификацию лечения по группам риска: стандартный риск — лейкоциты <10 x 109/л: высокий риск — лейкоциты ≥10 x 109/л. Полностью транс-ретиноевая кислота (ATRA) включается на всех этапах терапии, а промежуточная доза Ara-C (IDARAC) назначается во время консолидации. После одного вводного курса лечения пациенты со стандартным риском получают 2 блока консолидации, а пациенты с высоким риском — 3 блока консолидации.

Транскрипт PML-RARα будет отслеживаться на протяжении всего процесса, и пациенты со стандартным риском с обнаруживаемой минимальной остаточной болезнью с помощью количественной полимеразной цепной реакции с обратной транскриптазой в реальном времени (RQ-PCR+) в конце второго блока консолидации получат третий блок консолидации, идентичный группе высокого риска. пациенты. Пациенты с RQ-PCR+ для PML-RARα после завершения третьего блока консолидирующей терапии будут кандидатами на рефрактерное/рецидивное лечение, но останутся в исследовании. Рефрактерные/рецидивирующие пациенты, которые остаются RQ-PCR+ для PML-RARα, будут кандидатами на аллогенную трансплантацию костного мозга (алло-BMT), в то время как те, кто получит RQ-PCR- для PML-RARα, получат индивидуальное лечение с постоянным мониторингом МОБ.

Эти руководящие принципы исследования предназначены для описания совместного международного исследования ОПЛ у детей и подростков и предоставления информации о процедурах включения, лечения и наблюдения за пациентами. Это руководство не предназначено для использования в качестве памятной записки или руководства по лечению других пациентов. При его составлении были предприняты все усилия, но могут потребоваться исправления и поправки. Прежде чем включать пациентов в исследование, клиницисты должны убедиться, что исследование получило разрешение их местного комитета по этике исследований и любого другого необходимого органа.