Étude de traitement pour les enfants et les adolescents atteints de leucémie aiguë promyélocitique

Cette étude est ouverte à tous les patients ayant reçu un diagnostic de leucémie promyélocytaire aiguë (LPA) qui sont positifs à la PCR pour le transcrit PML-RARα ou des sous-types sensibles aux rétinoïdes plus rares (c.-à-d. NPM-RARalpha, NuMA-RARalpha) et moins de 21 ans (pour AIEOP, voir annexe A). L'APL est une maladie rare, chaque groupe national recrutant chaque année un petit nombre de patients pour ses essais. Il s'agira donc d'une étude internationale qui devrait recruter 60 à 70 patients par an et un total de 300 patients en 5 ans. L'étude vise à limiter l'utilisation des anthracyclines et à stratifier le traitement par groupe de risque : risque standard - GB <10 x 109/l : risque élevé - GB ≥10 x 109/l. L'acide tout-trans rétinoïque (ATRA) est inclus dans toutes les phases du traitement et la dose intermédiaire d'Ara-C (IDARAC) est administrée pendant le traitement de consolidation. Après un traitement d'induction, les patients à risque standard ont 2 blocs de consolidation tandis que les patients à haut risque ont 3 blocs de consolidation.

Le transcrit PML-RARα sera surveillé tout au long et les patients à risque standard avec une maladie résiduelle minimale détectable par réaction en chaîne de la polymérase inverse quantitative en temps réel (RQ-PCR +) à la fin du deuxième bloc de consolidation recevront un troisième bloc de consolidation identique à haut risque les patients. Les patients qui sont RQ-PCR+ pour PML-RARα après la fin du troisième bloc de traitement de consolidation seront candidats au traitement réfractaire/en rechute, mais resteront à l'étude. Les patients réfractaires/en rechute qui restent RQ-PCR+ pour PML-RARα seront candidats à une allogreffe de moelle osseuse (allo-BMT), tandis que ceux qui deviennent RQ-PCR- pour PML-RARα auront un traitement individualisé avec une surveillance MRD continue.

Ces directives d'étude sont destinées à décrire une étude internationale collaborative sur la LAP chez les enfants et les adolescents et à fournir des informations sur les procédures d'entrée, de traitement et de suivi des patients. Il n'est pas prévu que ces lignes directrices soient utilisées comme aide-mémoire ou guide pour le traitement d'autres patients. Toutes les précautions ont été prises dans sa rédaction, mais des corrections et des amendements peuvent être nécessaires. Avant d'inscrire des patients à l'étude, les cliniciens doivent s'assurer que l'étude a reçu l'autorisation de leur comité local d'éthique de la recherche et de tout autre organisme nécessaire.