급성 전골수성 백혈병 소아 및 청소년에 대한 치료 연구

이 연구는 PML-RARα 전사체 또는 보다 희귀한 레티노이드 민감성 아형(즉, NPM-RARalpha, NuMA-RARalpha) 및 21세 미만(AIEOP의 경우 부록 A 참조). APL은 각 국가 그룹에서 매년 소규모의 환자를 임상시험에 모집하는 희귀 질환입니다. 따라서 이것은 매년 60-70명의 환자를 모집하고 5년 동안 총 300명의 환자를 모집할 것으로 예상되는 국제적인 연구가 될 것입니다. 이 연구는 안트라사이클린의 사용을 제한하고 위험 그룹별로 치료를 계층화하는 것을 목표로 합니다. 표준 위험 - WBC <10 x 109/l : 고위험 - WBC ≥10 x 109/l. ATRA(All-trans retinoic acid)는 치료의 모든 단계에 포함되며 경화 치료 중에 중간 용량의 Ara-C(IDARAC)가 제공됩니다. 1회 치료 유도 과정 후 표준 위험 환자는 2개의 통합 블록이 있는 반면 고위험 환자는 3개의 통합 블록이 있습니다.

PML-RARα 전사체를 전체적으로 모니터링하고 두 번째 통합 블록의 끝에서 실시간 정량적 역전사 중합효소 연쇄 반응(RQ-PCR+)에 의해 검출 가능한 최소 잔여 질병이 있는 표준 위험 환자는 고위험과 동일한 세 번째 통합 블록을 받게 됩니다. 환자. 공고화 요법의 세 번째 블록 완료 후 PML-RARα에 대한 RQ-PCR+인 환자는 난치성/재발성 치료의 후보가 되지만 연구는 계속됩니다. PML-RARα에 대한 RQ-PCR+로 남아 있는 불응성/재발 환자는 동종 골수 이식(allo-BMT)의 후보가 될 것이며, PML-RARα에 대한 RQ-PCR-가 된 환자는 지속적인 MRD 모니터링을 통해 개별화된 치료를 받게 됩니다.

이 연구 지침은 소아 및 청소년의 APL에 대한 공동 국제 연구를 설명하고 환자의 등록, 치료 및 추적 절차에 대한 정보를 제공하기 위한 것입니다. 이 가이드라인은 다른 환자의 치료를 위한 보조 메모나 가이드로 사용하기 위한 것이 아닙니다. 초안을 작성하는 데 모든 주의를 기울였지만 수정 및 수정이 필요할 수 있습니다. 환자를 연구에 참여시키기 전에 임상의는 연구가 지역 연구 윤리 위원회 및 기타 필요한 기관으로부터 승인을 받았는지 확인해야 합니다.