Behandlingsstudie for barn og ungdom med akutt promyelocitisk leukemi

Denne studien er åpen for alle pasienter med diagnosen akutt promyelocytisk leukemi (APL) som er PCR-positive for PML-RARα-transkriptet eller sjeldnere retinoidsensitive subtyper (dvs. NPM-RARalpha, NuMA-RARalpha) og under 21 år (for AIEOP, se vedlegg A). APL er en sjelden sykdom der hver nasjonal gruppe rekrutterer et lite antall pasienter til sine studier årlig. Derfor vil dette være en internasjonal studie som forventer å rekruttere 60-70 pasienter per år og totalt 300 pasienter i løpet av 5 år. Studien tar sikte på å begrense bruken av antracykliner og stratifisere behandling etter risikogruppe: standard risiko - WBC <10 x 109/l : høy risiko - WBC ≥10 x 109/l. All-trans retinsyre (ATRA) er inkludert i alle faser av behandlingen og mellomdose Ara-C (IDARAC) gis under konsolideringsbehandling. Etter ett induksjonsforløp med behandling har standardrisikopasienter 2 konsolideringsblokker, mens høyrisikopasienter har 3 konsolideringsblokker.

PML-RARα-transkriptet vil bli overvåket gjennomgående og standardrisikopasienter med påvisbar minimal gjenværende sykdom ved sanntids kvantitativ revers transkriptasepolymerasekjedereaksjon (RQ-PCR+) på slutten av den andre konsolideringsblokken vil motta en tredje konsolideringsblokk identisk med høyrisiko pasienter. Pasienter som er RQ-PCR+ for PML-RARα etter fullføring av den tredje blokken av konsolideringsterapi vil være kandidater for refraktær/tilbakefallsbehandling, men vil forbli i studien. Refraktære/residiverende pasienter som forblir RQ-PCR+ for PML-RARα vil være kandidater for allogen benmargstransplantasjon (allo-BMT), mens de som blir RQ-PCR- for PML-RARα vil ha individualisert behandling med løpende MRD-overvåking.

Disse studieretningslinjene er ment å beskrive en internasjonal samarbeidsstudie i APL hos barn og unge og å gi informasjon om prosedyrer for innreise, behandling og oppfølging av pasienter. Det er ikke meningen at disse retningslinjene skal brukes som en hjelpememoir eller veiledning for behandling av andre pasienter. Vi har vært nøye med utformingen, men rettelser og endringer kan være nødvendig. Før pasienter deltar i studien, må klinikere sørge for at studien har mottatt godkjenning fra deres lokale forskningsetiske komité og ethvert annet nødvendig organ.