Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandelingsstudie voor kinderen en adolescenten met acute promyelocitische leukemie

25 januari 2017 bijgewerkt door: Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica
Deze studie staat open voor alle patiënten met de diagnose acute promyelocytaire leukemie (APL) die PCR-positief zijn voor het PML-RARα-transcript of zeldzamere retinoïdgevoelige subtypes (d.w.z. NPM-RAR-alpha, NuMA-RARalpha) en jonger dan 21 jaar (voor AIEOP, zie bijlage A).

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie staat open voor alle patiënten met de diagnose acute promyelocytaire leukemie (APL) die PCR-positief zijn voor het PML-RARα-transcript of zeldzamere retinoïdgevoelige subtypes (d.w.z. NPM-RARalpha, NuMA-RARalpha) en jonger dan 21 jaar (voor AIEOP, zie bijlage A). APL is een zeldzame ziekte waarbij elke nationale groep jaarlijks een klein aantal patiënten rekruteert voor hun onderzoeken. Daarom wordt dit een internationale studie die naar verwachting 60-70 patiënten per jaar zal rekruteren en in totaal 300 patiënten in 5 jaar. De studie heeft tot doel het gebruik van antracyclines te beperken en de behandeling te stratificeren naar risicogroep: standaardrisico - WBC <10 x 109/l : hoog risico - WBC ≥10 x 109/l. All-trans-retinoïnezuur (ATRA) wordt in alle fasen van de therapie opgenomen en tijdens de consolidatiebehandeling wordt een tussenliggende dosis Ara-C (IDARAC) gegeven. Na één inductiekuur hebben patiënten met standaardrisico 2 consolidatieblokken, terwijl hoogrisicopatiënten 3 consolidatieblokken hebben.

Het PML-RARα-transcript zal de hele tijd worden gecontroleerd en standaardrisicopatiënten met detecteerbare minimale restziekte door real-time kwantitatieve reverse transcriptase-polymerasekettingreactie (RQ-PCR+) aan het einde van het tweede consolidatieblok zullen een derde consolidatieblok krijgen dat identiek is aan hoog risico patiënten. Patiënten die RQ-PCR+ zijn voor PML-RARα na voltooiing van het derde blok van consolidatietherapie, komen in aanmerking voor refractaire/terugvalbehandeling, maar blijven in studie. Refractaire/recidiverende patiënten die RQ-PCR+ voor PML-RARα blijven, komen in aanmerking voor allogene beenmergtransplantatie (allo-BMT), terwijl degenen die RQ-PCR- voor PML-RARα worden een geïndividualiseerde behandeling krijgen met voortdurende MRD-monitoring.

Deze onderzoeksrichtlijnen zijn bedoeld om een ​​internationaal collaboratief onderzoek naar APL bij kinderen en adolescenten te beschrijven en om informatie te verstrekken over procedures voor opname, behandeling en follow-up van patiënten. Het is niet de bedoeling dat deze richtlijnen worden gebruikt als geheugensteuntje of gids voor de behandeling van andere patiënten. Bij het opstellen ervan is alle zorg besteed, maar correcties en aanvullingen kunnen nodig zijn. Alvorens patiënten in het onderzoek op te nemen, moeten clinici ervoor zorgen dat het onderzoek toestemming heeft gekregen van hun lokale ethische onderzoekscommissie en andere noodzakelijke instanties.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

300

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Roma, Italië, 00161
        • Werving
        • Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Annamaria Testi, Dr

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met een klinische diagnose van initiële APL en vervolgens bevestigd dat ze PML-RARα-, NPM1-RARα- of NUMA-RARα-fusie hebben. Hoewel dit onderzoek alleen voor ATRA-gevoelige APL is, is APL een hematologische noodsituatie en moet ATRA worden gestart zodra de diagnose wordt vermoed. De deelname aan het onderzoek mag niet wachten tot de diagnose van APL moleculair of cytogenetisch is bevestigd
  • Minder dan 21 jaar bij eerste diagnose (voor AIEOP, zie bijlage A)
  • Geschikt geacht voor chemotherapie op basis van anthracycline
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming beschikbaar
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan en moeten vervolgens proberen zwangerschap te voorkomen

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met een klinische diagnose van APL, maar die vervolgens PLZF-RARα-fusie blijken te hebben of PML-RARα-, NPM-RARα- of NuMA-RARα-herrangschikking missen, moeten uit het onderzoek worden teruggetrokken en volgens een alternatief protocol worden behandeld.
  • Refractaire/recidiverende APL (de richtlijnen in dit protocol voor die subgroep zijn bedoeld voor patiënten die vanaf de eerste diagnose volgens dit protocol worden behandeld)
  • Gelijktijdige actieve maligniteit
  • Zwanger of borstvoeding gevend
  • Arts en patiënt/voogd vinden dat intensieve chemotherapie geen passende behandeloptie is
  • Patiënten die om welke reden dan ook 7 dagen of langer alternatieve chemotherapie hebben gekregen zonder ATRA (of APL aanvankelijk niet vermoed of ATRA niet beschikbaar).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: standaard risico
worden gedefinieerd als die patiënten met een WBC van minder dan 10x10 9 /L bij presentatie
Geneesmiddel: ATRA
zie protocol
Actieve vergelijker: hoog risico
worden gedefinieerd als die patiënten bij wie de hoogste behandelde WBC gelijk is aan of groter is dan 10x10 9 /L bij presentatie
Geneesmiddel: ATRA + IDA
zie protocol

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
• een internationale pediatrische studie voor APL uitvoeren op basis van het GIMEMA-AIEOP/AIDA 93-protocol (de studie van de Italiaanse GIMEMA-AIEOP-groep die tot nu toe de beste resultaten heeft opgeleverd bij kinderen met APL), met een optimaal resultaat en minder toxiciteit
Tijdsspanne: 5 jaar
• een internationale pediatrische studie voor APL uitvoeren op basis van het GIMEMA-AIEOP/AIDA 93-protocol (de studie van de Italiaanse GIMEMA-AIEOP-groep die tot nu toe de beste resultaten heeft opgeleverd bij kinderen met APL), met een optimaal resultaat en minder toxiciteit
5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
• Cardiotoxiciteit monitoren door middel van echocardiografie
Tijdsspanne: 5 jaar
• Cardiotoxiciteit monitoren door middel van echocardiografie
5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Annamaria Testi, Dr, Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2009

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juni 2017

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 oktober 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 oktober 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

22 oktober 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

26 januari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 januari 2017

Laatst geverifieerd

1 juli 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ICC APL STUDY 01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren