Estudo de Tratamento para Crianças e Adolescentes com Leucemia Promielocítica Aguda
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo está aberto a todos os pacientes com diagnóstico de leucemia promielocítica aguda (LPA) que são PCR positivos para o transcrito PML-RARα ou subtipos sensíveis a retinóides mais raros (ou seja, NPM-RARalpha, NuMA-RARalpha) e menos de 21 anos de idade (para AIEOP, consulte o apêndice A). APL é uma doença rara com cada grupo nacional recrutando um pequeno número de pacientes para seus ensaios anualmente. Portanto, este será um estudo internacional que espera recrutar 60-70 pacientes por ano e um total de 300 pacientes em 5 anos. O estudo visa limitar o uso de antraciclinas e estratificar o tratamento por grupo de risco: risco padrão - WBC <10 x 109/l : alto risco - WBC ≥10 x 109/l. O ácido retinóico all-trans (ATRA) é incluído em todas as fases da terapia e a dose intermediária Ara-C (IDARAC) é administrada durante o tratamento de consolidação. Após um curso de indução do tratamento, os pacientes de risco padrão têm 2 blocos de consolidação, enquanto os pacientes de alto risco têm 3 blocos de consolidação.
O transcrito de PML-RARα será monitorado e os pacientes de risco padrão com doença residual mínima detectável por reação em cadeia da polimerase com transcriptase reversa quantitativa em tempo real (RQ-PCR+) no final do segundo bloco de consolidação receberão um terceiro bloco de consolidação idêntico ao de alto risco pacientes. Os pacientes que são RQ-PCR+ para PML-RARα após a conclusão do terceiro bloco de terapia de consolidação serão candidatos ao tratamento refratário/recidiva, mas permanecerão em estudo. Pacientes refratários/recidivados que permanecerem RQ-PCR+ para PML-RARα serão candidatos a transplante alogênico de medula óssea (alo-BMT), enquanto aqueles que se tornarem RQ-PCR- para PML-RARα terão tratamento individualizado com monitoramento contínuo de MRD.
Estas diretrizes de estudo destinam-se a descrever um estudo internacional colaborativo em APL em crianças e adolescentes e fornecer informações sobre procedimentos para entrada, tratamento e acompanhamento de pacientes. Não se pretende que estas diretrizes sejam usadas como um aide-memoir ou guia para o tratamento de outros pacientes. Todo cuidado foi tomado em sua redação, mas correções e emendas podem ser necessárias. Antes de incluir os pacientes no estudo, os médicos devem garantir que o estudo tenha recebido autorização do Comitê de Ética em Pesquisa Local e de qualquer outro órgão necessário.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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-
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Roma, Itália, 00161
- Recrutamento
- Dipartimento di Biotecnologie Cellulari ed Ematologia
-
Contato:
- Testi, Dr
- Número de telefone: +39 06.857951
- E-mail: testi@bce.uniroma1.it
-
Investigador principal:
- Annamaria Testi, Dr
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com diagnóstico clínico de LPA inicial e posterior confirmação de fusão PML-RARα, NPM1-RARα ou NUMA-RARα. Embora este estudo seja apenas para APL sensível a ATRA, a APL é uma emergência hematológica e a ATRA deve ser iniciada assim que houver suspeita do diagnóstico. A entrada no estudo não deve esperar até que o diagnóstico de APL tenha sido confirmado molecular ou citogeneticamente
- Menos de 21 anos de idade no diagnóstico inicial (para AIEOP, consulte o apêndice A)
- Considerado adequado para quimioterapia à base de antraciclina
- Consentimento informado por escrito disponível
- As mulheres em idade reprodutiva devem ter um teste de gravidez negativo e, posteriormente, devem tentar evitar a gravidez
Critério de exclusão:
- Pacientes com diagnóstico clínico de APL, mas subsequentemente diagnosticados com fusão PLZF-RARα ou sem rearranjo PML-RARα, NPM-RARα ou NuMA-RARα, devem ser retirados do estudo e tratados em um protocolo alternativo.
- APL refratário/recidivante (as diretrizes neste protocolo para esse subgrupo são destinadas a pacientes tratados desde o diagnóstico inicial de acordo com este protocolo)
- Malignidade ativa concomitante
- Grávida ou lactante
- O médico e o paciente/responsável acham que a quimioterapia intensiva não é uma opção de tratamento adequada
- Pacientes que receberam quimioterapia alternativa por 7 dias ou mais sem ATRA por qualquer motivo (seja APL inicialmente não suspeitada ou ATRA não disponível).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: risco padrão
são definidos como aqueles pacientes com WBC inferior a 10x10 9 /L na apresentação
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veja o protocolo
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Comparador Ativo: alto risco
são definidos como aqueles pacientes cujo leucograma de tratamento mais alto é igual ou superior a 10x10 9 /L na apresentação
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veja o protocolo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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• conduzir um estudo pediátrico internacional para APL baseado no protocolo GIMEMA-AIEOP/AIDA 93 (o estudo do grupo italiano GIMEMA -AIEOP que produziu os melhores resultados em crianças com APL até o momento), com resultado ideal e menos toxicidade
Prazo: 5 anos
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• conduzir um estudo pediátrico internacional para APL baseado no protocolo GIMEMA-AIEOP/AIDA 93 (o estudo do grupo italiano GIMEMA -AIEOP que produziu os melhores resultados em crianças com APL até o momento), com resultado ideal e menos toxicidade
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5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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• Para monitorar a cardiotoxicidade por ecocardiografia
Prazo: 5 anos
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• Para monitorar a cardiotoxicidade por ecocardiografia
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5 anos
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Annamaria Testi, Dr, Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ICC APL STUDY 01
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