先天性FXIII Aサブユニット欠損症の小児における組換え第XIII因子の単回静脈内投与の安全性 (mentor™4)
2017年1月10日 更新者：Novo Nordisk A/S
先天性FXIII Aサブユニット欠損症の小児（1歳以上6歳未満）被験者におけるrFXIIIの単回静脈内投与の薬物動態と安全性プロファイルを調査する第3b相試験
この試験はヨーロッパとアメリカ合衆国 (USA) で実施されます。
この臨床試験の目的は、先天性 FXIII A サブユニット欠損症の小児における catidecacog (組換え第 XIII 因子 (rFXIII)) の薬物動態 (物質が体内に分布し、体外に排出される速度) と安全性プロファイルを調査することです。
先天性FXIII欠損症を持つ幼児（1歳から6歳未満）が評価されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Novo Nordisk Investigational Site
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Novo Nordisk Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Novo Nordisk Investigational Site
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Leicester、イギリス、LE1 5WW
- Novo Nordisk Investigational Site
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
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Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 4LP
- Novo Nordisk Investigational Site
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Reading、イギリス、RG1 5AN
- Novo Nordisk Investigational Site
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Petach Tikva、イスラエル、49100
- Novo Nordisk Investigational Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～6年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 治験関連の活動の前に、被験者の両親または法的に認められる被験者の代理人による署名済みのインフォームド・コンセント。 治験関連の活動とは、被験者の通常の管理中には実行されないあらゆる手順です。
- 入学時の年齢 1歳以上6歳未満
- 先天性FXIIIサブユニットA欠損症がジェノタイピングによって以前に記録されているか、スクリーニング来院時の採血によるジェノタイピングによって評価されている
- 体重10kg以上
除外基準:
- FXIII に対する既知の抗体
- 先天性FXIII Aサブユニット欠損症以外の遺伝性または後天性凝固障害
- 血小板数（血小板）が50×10^9/L未満（スクリーニング来院時）
- 自己抗体を伴う自己免疫疾患の既往歴（例：全身性エリテマトーデス）
- 脳血管障害や深部静脈血栓症などの動脈または静脈の血栓塞栓性イベントの既往歴
- 治験製品または関連製品に対する既知のアレルギーまたはアレルギーの疑いがある
- 登録前 30 日間の外科手術および試用期間中に予定されている手術
- 治験責任医師が判断した、被験者に対する潜在的な危険性を示唆する可能性がある、または腎機能障害および/または肝機能障害を含む治験参加または治験結果を妨げる可能性がある疾患または状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：組換え第XIII因子
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組換え第 XIII 因子の単回静脈内注射、35 IU/体重 kg
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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濃度対時間曲線の下の面積 (AUC)
時間枠：投与前、投与後30分、24時間、7、14、21、30日後
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露出の尺度。
PK評価のための血液サンプルは、投与前および投与後30日以内に採取されました。
小児におけるFXIIIのPKは、1回の静脈内投与後に評価されました。
rFXIII の用量は 35 IU/kg。
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投与前、投与後30分、24時間、7、14、21、30日後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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濃度対時間曲線の下の面積 (AUC0-∞)
時間枠：0日目から30日目まで
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露出の尺度。
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0日目から30日目まで
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FXIII の最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：投与前、投与後30分、24時間、7、14、21、30日後
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薬物の最大血漿濃度に達しました。
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投与前、投与後30分、24時間、7、14、21、30日後
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最終半減期 (t1/2)
時間枠：0日目から30日目まで
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最大血漿濃度の半分に達した時点。
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0日目から30日目まで
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平均滞在時間 (MRT)
時間枠：0日目から30日目まで
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体内の薬物の平均滞留時間 (MRT) および関連する機能は、静脈内に投与される薬物について導出されます。
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0日目から30日目まで
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総血漿クリアランス (CL)
時間枠：0日目から30日目まで
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総血漿クリアランスは、身体からの薬物の除去の尺度です。
薬物は主に腎臓から尿中に排泄されます。
クリアランスは「CL=用量 / AUC0-30日」として計算されます。
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0日目から30日目まで
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定常状態での分布量 (Vss)
時間枠：定常状態で
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定常状態の分布容積（Vss）は、定常状態の血漿中と同じ濃度を提供するために、投与された薬物の総量が（均一に分布している場合に）占める必要がある理論上の容積です。
進行中のプロセスにもかかわらず、すべての変数が一定である場合、定常状態が達成されます。
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定常状態で
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1つ以上の有害事象（AE）が記録された被験者の割合
時間枠：0日目から30日目まで
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0日目から30日目まで
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1つ以上の重篤な有害事象(SAE)を有する被験者の割合
時間枠：0日目から30日目まで
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0日目から30日目まで
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阻害剤（第 XIII 因子に対する中和抗体）を含む抗 rFXIII 抗体が発現している被験者の割合
時間枠：上映時と30日目
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上映時と30日目
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凝固関連パラメータ - フィブリノーゲン
時間枠：0日目と30日目
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0日目と30日目
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凝固関連パラメータ - 活性化部分トロンボプラスチン時間 (aPTT、秒)
時間枠：0日目と30日目
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0日目と30日目
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凝固関連パラメータ - プロトロンビン時間 (PT) (秒)
時間枠：0日目と30日目
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0日目と30日目
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凝固溶解性試験（正常・異常の判定）
時間枠：0日目と30日目
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血餅の溶解度を調べるための血液サンプルは、来院ごとに採取されました（用量投与の前後1時間）。
凝固溶解度アッセイを使用して、FXIII 欠損症をスクリーニングしました。
このアッセイは、FXIII 誘発安定化を受けていないフィブリン凝固を溶解する尿素の能力に基づいています。
正常な血栓は一般に 24 時間以上安定した状態を保ちますが、フィブリン分子が架橋されていない血栓は数分以内に溶解します。
検査の結果は正常 (FXIII が存在する; 試験管内に血餅が観察される) または異常 (FXIII が存在しない、または非常に低レベル; 試験管内に血餅が存在しない) です。
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0日目と30日目
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バイタルサイン - 脈拍
時間枠：0日目と30日目
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0日目と30日目
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バイタルサイン - 血圧 (収縮期および拡張期)
時間枠：0日目と30日目
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0日目と30日目
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身体検査（正常・異常の判定）
時間枠：0日目から30日目まで
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0日目から30日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Brand-Staufer B, Carcao M, Kerlin BA, Will A, Williams M, Tornoe CW, Sandberg Lundblad M, Nugent D. Pharmacokinetic characterization of recombinant factor XIII (FXIII)-A2 across age groups in patients with FXIII A-subunit congenital deficiency. Haemophilia. 2015 May;21(3):380-385. doi: 10.1111/hae.12616. Epub 2015 Jan 21.
- Williams M, Will A, Stenmo C, Rosholm A, Tehranchi R. Pharmacokinetics of recombinant factor XIII in young children with congenital FXIII deficiency and comparison with older patients. Haemophilia. 2014 Jan;20(1):99-105. doi: 10.1111/hae.12224. Epub 2013 Jul 9.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年11月1日
一次修了 (実際)
2012年1月1日
研究の完了 (実際)
2012年1月1日
試験登録日
最初に提出
2010年10月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年10月27日
最初の投稿 (見積もり)
2010年10月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年2月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年1月10日
最終確認日
2017年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。