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Innocuité d'une dose intraveineuse unique de facteur XIII recombinant chez les enfants atteints d'un déficit congénital en sous-unité A en FXIII (mentor™4)

10 janvier 2017 mis à jour par: Novo Nordisk A/S

Un essai de phase 3b portant sur la pharmacocinétique et le profil d'innocuité d'une dose intraveineuse unique de rFXIII chez des sujets pédiatriques (âgés de 1 à moins de 6 ans) atteints d'un déficit congénital en sous-unité A du FXIII

Cet essai est mené en Europe et aux États-Unis d'Amérique (USA). Le but de cet essai clinique est d'étudier la pharmacocinétique (vitesse à laquelle la substance est distribuée et éliminée de l'organisme) et le profil d'innocuité du catridecacog (facteur XIII recombinant (rFXIII)) chez les enfants atteints d'un déficit congénital en sous-unité A du FXIII. Les jeunes enfants (âgés de 1 à moins de 6 ans) atteints d'un déficit congénital en FXIII sont évalués.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Israël
      • Petach Tikva, Israël, 49100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Leicester, Royaume-Uni, LE1 5WW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 4LP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Reading, Royaume-Uni, RG1 5AN
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Novo Nordisk Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 6 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé signé par les parents du sujet ou son représentant légalement acceptable avant toute activité liée à l'essai. Les activités liées à l'essai sont toutes les procédures qui n'auraient pas été effectuées pendant la prise en charge normale du sujet
  • De 1 à moins de 6 ans au moment de l'inscription
  • Déficit congénital en sous-unité FXIII-A précédemment documenté par génotypage ou évalué par génotypage par prélèvement sanguin lors de la visite de dépistage
  • Poids corporel au moins 10 kg

Critère d'exclusion:

  • Anticorps connus contre le FXIII
  • Trouble de la coagulation héréditaire ou acquis autre que le déficit congénital de la sous-unité A en FXIII
  • Numération plaquettaire (thrombocytes) inférieure à 50 × 10 ^ 9 / L (lors de la visite de dépistage)
  • Antécédents de maladie auto-immune impliquant des auto-anticorps, par exemple, le lupus érythémateux disséminé
  • Antécédents d'événements thromboemboliques artériels ou veineux, par exemple, accident vasculaire cérébral ou thrombose veineuse profonde
  • Allergie connue ou suspectée au produit à l'essai ou à des produits apparentés
  • Toute intervention chirurgicale dans les 30 jours précédant l'inscription et toute intervention chirurgicale prévue pendant la période d'essai
  • Toute maladie ou condition qui, jugée par l'investigateur, pourrait impliquer un danger potentiel pour le sujet ou interférer avec la participation à l'essai ou le résultat de l'essai, y compris un dysfonctionnement rénal et/ou hépatique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: facteur XIII recombinant
Médicament: catridecacog
Injection intraveineuse d'une dose unique de facteur XIII recombinant, 35 UI/kg de poids corporel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Aire sous la courbe de concentration en fonction du temps (AUC)
Délai: À la pré-dose, 30 minutes, 24 heures, 7, 14, 21 et 30 jours après l'administration
Une mesure de l'exposition. Des échantillons de sang pour l'évaluation PK ont été prélevés avant l'administration et jusqu'à 30 jours après l'administration. La pharmacocinétique du FXIII chez les enfants a été évaluée après une seule injection i.v. dose de rFXIII 35 UI/kg.
À la pré-dose, 30 minutes, 24 heures, 7, 14, 21 et 30 jours après l'administration

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Aire sous la courbe de concentration en fonction du temps (AUC0-∞)
Délai: Du jour 0 au jour 30
Une mesure d'exposition.
Du jour 0 au jour 30
Concentration plasmatique maximale (Cmax) pour FXIII
Délai: À la pré-dose, 30 minutes, 24 heures, 7, 14, 21 et 30 jours après l'administration
Concentration plasmatique maximale du médicament atteinte.
À la pré-dose, 30 minutes, 24 heures, 7, 14, 21 et 30 jours après l'administration
Demi-vie terminale (t½)
Délai: Du jour 0 au jour 30
Moment où la moitié de la concentration plasmatique maximale est atteinte.
Du jour 0 au jour 30
Temps de séjour moyen (MRT)
Délai: Du jour 0 au jour 30
Le temps de séjour moyen (MRT) d'un médicament dans l'organisme et les fonctions associées sont dérivés pour les médicaments administrés par voie intraveineuse.
Du jour 0 au jour 30
Clairance plasmatique totale (CL)
Délai: Du jour 0 au jour 30
La clairance plasmatique totale est une mesure de l'élimination d'un médicament de l'organisme. Les médicaments sont excrétés principalement par les reins dans l'urine. La clairance est calculée comme suit : « CL=Dose / ASC0-30 jours »).
Du jour 0 au jour 30
Volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss)
Délai: A l'état d'équilibre
Le volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss) est le volume théorique que la quantité totale de médicament administré devrait occuper (si elle était uniformément distribuée), pour fournir la même concentration que dans le plasma sanguin à l'état d'équilibre. L'état d'équilibre est atteint lorsque toutes les variables sont constantes malgré les processus en cours.
A l'état d'équilibre
Pourcentage de sujets avec un ou plusieurs événements indésirables (EI) enregistrés
Délai: Du jour 0 au jour 30
Du jour 0 au jour 30
Pourcentage de sujets présentant un ou plusieurs événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du jour 0 au jour 30
Du jour 0 au jour 30
Pourcentage de sujets ayant développé des anticorps anti-rFXIII, y compris des inhibiteurs (anticorps neutralisants contre le facteur XIII)
Délai: Au dépistage et au jour 30
Au dépistage et au jour 30
Paramètres liés à la coagulation - Fibrinogène
Délai: Jour 0 et au jour 30
Jour 0 et au jour 30
Paramètres liés à la coagulation - Temps de thromboplastine partielle activée (aPTT, secondes)
Délai: Jour 0 et jour 30
Jour 0 et jour 30
Paramètres liés à la coagulation - Temps de prothrombine (TP) (secondes)
Délai: Jour 0 et jour 30
Jour 0 et jour 30
Test de solubilité des caillots (évalué comme normal/anormal)
Délai: Jour 0 et jour 30
Échantillons sanguins pour la solubilité des caillots prélevés à chaque visite (1 heure avant et après l'administration de la dose). Un test de solubilité du caillot a été utilisé pour dépister le déficit en FXIII. Le test est basé sur la capacité de l'urée à dissoudre les caillots de fibrine qui n'ont pas subi de stabilisation induite par le FXIII. Les caillots sanguins normaux restent généralement stables pendant 24 heures ou plus, tandis que les caillots dans lesquels les molécules de fibrine n'ont pas été réticulées sont solubles en quelques minutes. Le résultat du test est normal (FXIII présent ; un caillot est observé dans le tube à essai) ou anormal (FXIII absent ou niveau très bas ; pas de caillot dans le tube à essai).
Jour 0 et jour 30
Signes vitaux - Pouls
Délai: Jour 0 et jour 30
Jour 0 et jour 30
Signes vitaux - Tension artérielle (systolique et diastolique)
Délai: Jour 0 et jour 30
Jour 0 et jour 30
Examen physique (évalué comme normal/anormal)
Délai: Du jour 0 au jour 30
Du jour 0 au jour 30

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novo Nordisk A/S

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2010

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 octobre 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 octobre 2010

Première publication (Estimation)

28 octobre 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 février 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 janvier 2017

Dernière vérification

1 janvier 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • F13CD-3760
  • U1111-1116-2533 (Autre identifiant: WHO)
  • 2009-016869-28 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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