Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerheten för en enstaka intravenös dos av rekombinant faktor XIII hos barn med medfödd FXIII A-subenhetsbrist (mentor™4)

10 januari 2017 uppdaterad av: Novo Nordisk A/S

En fas 3b-studie som undersöker farmakokinetiken och säkerhetsprofilen för en enstaka intravenös dos av rFXIII hos pediatriska (1 till mindre än 6 år gamla) patienter med medfödd FXIII A-subenhetsbrist

Denna studie genomförs i Europa och USA (USA). Syftet med denna kliniska prövning är att undersöka farmakokinetiken (med vilken hastighet substansen distribueras och elimineras från kroppen) och säkerhetsprofilen för catridecacog (rekombinant faktor XIII (rFXIII)) hos barn med medfödd FXIII A-subenhetsbrist. Små barn (1 till mindre än 6 år) med medfödd FXIII-brist utvärderas.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

6

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Israel
      • Petach Tikva, Israel, 49100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Leicester, Storbritannien, LE1 5WW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE1 4LP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Reading, Storbritannien, RG1 5AN
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 6 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Undertecknat informerat samtycke av försökspersonens föräldrar eller försökspersons juridiskt godtagbara representant innan några försöksrelaterade aktiviteter. Försöksrelaterade aktiviteter är alla procedurer som inte skulle ha utförts under normal hantering av försökspersonen
  • Ålder 1 till mindre än 6 år vid tidpunkten för registreringen
  • Medfödd FXIII-subenhet - En brist som tidigare dokumenterats genom genotypning eller utvärderad genom genotypning genom blodprovstagning vid screeningbesök
  • Kroppsvikt minst 10 kg

Exklusions kriterier:

  • Kända antikroppar mot FXIII
  • Ärftlig eller förvärvad koagulationsstörning annan än FXIII A-subenhet medfödd brist
  • Trombocytantal (trombocyter) på mindre än 50 × 10^9/L (vid screeningbesök)
  • Tidigare historia av autoimmun sjukdom som involverar autoantikroppar, t.ex. systemisk lupus erythematosus
  • Tidigare arteriella eller venösa tromboemboliska händelser, t.ex. cerebrovaskulär olycka eller djup ventrombos
  • Känd eller misstänkt allergi mot testprodukt eller relaterade produkter
  • Varje kirurgiskt ingrepp under de 30 dagarna före inskrivningen och alla planerade operationer under försöksperioden
  • Varje sjukdom eller tillstånd som, bedömd av utredaren, skulle kunna innebära en potentiell fara för försökspersonen eller störa prövningsdeltagandet eller prövningsresultatet inklusive njur- och/eller leverdysfunktion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: rekombinant faktor XIII
Läkemedel: catridecacog
Intravenös injektion av en engångsdos av rekombinant faktor XIII, 35 IE/kg kroppsvikt

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Area Under the Concentration vs. Time Curve (AUC)
Tidsram: Vid före dosering, 30 minuter, 24 timmar, 7, 14, 21 och 30 dagar efter dosering
Ett mått på exponeringen. Blodprover för PK-bedömningen togs före dosering och upp till 30 dagar efter dosering. PK av FXIII hos barn utvärderades efter en enda i.v. dos av rFXIII 35 IE/kg.
Vid före dosering, 30 minuter, 24 timmar, 7, 14, 21 och 30 dagar efter dosering

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Area Under the Concentration vs. Time Curve (AUC0-∞)
Tidsram: Från dag 0 till dag 30
Ett mått på exponering.
Från dag 0 till dag 30
Maximal plasmakoncentration (Cmax) för FXIII
Tidsram: Vid före dosering, 30 minuter, 24 timmar, 7, 14, 21 och 30 dagar efter dosering
Maximal plasmakoncentration av läkemedlet uppnåtts.
Vid före dosering, 30 minuter, 24 timmar, 7, 14, 21 och 30 dagar efter dosering
Terminal halveringstid (t½)
Tidsram: Från dag 0 till dag 30
Tidpunkt då hälften av den maximala plasmakoncentrationen uppnås.
Från dag 0 till dag 30
Genomsnittlig uppehållstid (MRT)
Tidsram: Från dag 0 till dag 30
Medeluppehållstiden (MRT) för ett läkemedel i kroppen och relaterade funktioner härleds för läkemedel som administreras intravenöst.
Från dag 0 till dag 30
Total Plasma Clearance (CL)
Tidsram: Från dag 0 till dag 30
Den totala plasmaclearancen är ett mått på elimineringen av ett läkemedel från kroppen. Läkemedel utsöndras främst via njurarna i urinen. Clearance beräknas som 'CL=Dos / AUC0-30 dagar').
Från dag 0 till dag 30
Distributionsvolym vid Steady State (Vss)
Tidsram: Vid steady state
Distributionsvolymen vid steady state (Vss) är den teoretiska volymen som den totala mängden administrerat läkemedel skulle behöva uppta (om den var jämnt fördelad) för att ge samma koncentration som den är i blodplasma vid steady state. Steady state uppnås när alla variabler är konstanta trots pågående processer.
Vid steady state
Procentandel av försökspersoner med en eller flera biverkningar (AE) registrerade
Tidsram: Från dag 0 till dag 30
Från dag 0 till dag 30
Procentandel av försökspersoner med en eller flera allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från dag 0 till dag 30
Från dag 0 till dag 30
Andel försökspersoner med utveckling av anti-rFXIII-antikroppar, inklusive inhibitorer (neutraliserande antikroppar mot faktor XIII)
Tidsram: Vid visning och dag 30
Vid visning och dag 30
Koagulationsrelaterade parametrar - Fibrinogen
Tidsram: Dag 0 och dag 30
Dag 0 och dag 30
Koagulationsrelaterade parametrar - aktiverad partiell tromboplastintid (aPTT, sekunder)
Tidsram: Dag 0 och dag 30
Dag 0 och dag 30
Koagulationsrelaterade parametrar - protrombintid (PT) (sekunder)
Tidsram: Dag 0 och dag 30
Dag 0 och dag 30
Koagellöslighetstest (utvärderad som normal/onormal)
Tidsram: Dag 0 och dag 30
Blodprover för koagellöslighet tas vid varje besök (1 timme före och efter administrering av dosen). En koagellöslighetsanalys användes för att screena för FXIII-brist. Analysen är baserad på förmågan hos urea att lösa upp fibrinproppar som inte har genomgått FXIII-inducerad stabilisering. Normala blodproppar förblir i allmänhet stabila i 24 timmar eller mer, medan blodproppar i vilka fibrinmolekyler inte har tvärbundits är lösliga inom några minuter. Resultatet av testet är normalt (FXIII närvarande; en propp observeras i provröret) eller onormal (FXIII saknas eller mycket låg nivå; ingen propp i provröret).
Dag 0 och dag 30
Vitala tecken - Puls
Tidsram: Dag 0 och dag 30
Dag 0 och dag 30
Vitala tecken - Blodtryck (systoliskt och diastoliskt)
Tidsram: Dag 0 och dag 30
Dag 0 och dag 30
Fysisk undersökning (bedöms som normal/onormal)
Tidsram: Från dag 0 till dag 30
Från dag 0 till dag 30

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 oktober 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 oktober 2010

Första postat (Uppskatta)

28 oktober 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 februari 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 januari 2017

Senast verifierad

1 januari 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • F13CD-3760
  • U1111-1116-2533 (Annan identifierare: WHO)
  • 2009-016869-28 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödd blödningsstörning

Kliniska prövningar på catridecacog

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera