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Sicherheit einer einzelnen intravenösen Dosis von rekombinantem Faktor XIII bei Kindern mit angeborenem FXIII-A-Untereinheitsmangel (mentor™4)

10. Januar 2017 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S

Eine Phase-3b-Studie zur Untersuchung der Pharmakokinetik und des Sicherheitsprofils einer einzelnen intravenösen Dosis von rFXIII bei pädiatrischen (1 bis weniger als 6 Jahre alten) Patienten mit angeborenem FXIII-A-Untereinheitsmangel

Dieser Versuch wird in Europa und den Vereinigten Staaten von Amerika (USA) durchgeführt. Ziel dieser klinischen Studie ist die Untersuchung der Pharmakokinetik (mit welcher Geschwindigkeit die Substanz im Körper verteilt und ausgeschieden wird) und des Sicherheitsprofils von Catridecacog (rekombinanter Faktor XIII (rFXIII)) bei Kindern mit angeborenem FXIII-A-Untereinheitsmangel. Es werden kleine Kinder (1 bis unter 6 Jahre alt) mit angeborenem FXIII-Mangel untersucht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Petach Tikva, Israel, 49100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Leicester, Vereinigtes Königreich, LE1 5WW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Reading, Vereinigtes Königreich, RG1 5AN
        • Novo Nordisk Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterzeichnete Einverständniserklärung der Eltern des Probanden oder des rechtlich zulässigen Vertreters des Probanden vor allen prozessbezogenen Aktivitäten. Studienbezogene Aktivitäten sind alle Verfahren, die im Rahmen der normalen Behandlung des Probanden nicht durchgeführt worden wären
  • Alter 1 bis unter 6 Jahre zum Zeitpunkt der Einschreibung
  • Angeborener FXIII-Untereinheit-A-Mangel, der zuvor durch Genotypisierung dokumentiert oder durch Genotypisierung durch Blutentnahme beim Screening-Besuch bewertet wurde
  • Körpergewicht mindestens 10 kg

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Antikörper gegen FXIII
  • Hereditäre oder erworbene Gerinnungsstörung mit Ausnahme des angeborenen Mangels der FXIII-A-Untereinheit
  • Thrombozytenzahl (Thrombozyten) von weniger als 50 × 10^9/L (beim Screening-Besuch)
  • Vorgeschichte einer Autoimmunerkrankung mit Autoantikörpern, z. B. systemischer Lupus erythematodes
  • Vorgeschichte arterieller oder venöser thromboembolischer Ereignisse, z. B. zerebrovaskulärer Unfall oder tiefe Venenthrombose
  • Bekannte oder vermutete Allergie gegen das Testprodukt oder verwandte Produkte
  • Jeder chirurgische Eingriff in den 30 Tagen vor der Einschreibung und jede geplante Operation während des Probezeitraums
  • Jede Krankheit oder jeder Zustand, der nach Einschätzung des Prüfarztes eine potenzielle Gefahr für den Probanden darstellen oder die Studienteilnahme oder das Studienergebnis beeinträchtigen könnte, einschließlich Nieren- und/oder Leberfunktionsstörungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: rekombinanter Faktor XIII
Arzneimittel: catridecacog
Intravenöse Injektion einer Einzeldosis rekombinanten Faktor XIII, 35 IE/kg Körpergewicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 30 Minuten, 24 Stunden, 7, 14, 21 und 30 Tage nach der Einnahme
Ein Maß für die Belichtung. Für die PK-Beurteilung wurden Blutproben vor der Verabreichung und bis zu 30 Tage nach der Verabreichung entnommen. Die PK von FXIII bei Kindern wurde nach einer einzelnen i.v.-Injektion bestimmt. Dosis von rFXIII 35 IE/kg.
Vor der Einnahme, 30 Minuten, 24 Stunden, 7, 14, 21 und 30 Tage nach der Einnahme

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC0-∞)
Zeitfenster: Von Tag 0 bis Tag 30
Ein Maß für die Belichtung.
Von Tag 0 bis Tag 30
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) für FXIII
Zeitfenster: Vor der Einnahme, 30 Minuten, 24 Stunden, 7, 14, 21 und 30 Tage nach der Einnahme
Maximale Plasmakonzentration des Arzneimittels erreicht.
Vor der Einnahme, 30 Minuten, 24 Stunden, 7, 14, 21 und 30 Tage nach der Einnahme
Terminale Halbwertszeit (t½)
Zeitfenster: Von Tag 0 bis Tag 30
Zeitpunkt, an dem die Hälfte der maximalen Plasmakonzentration erreicht ist.
Von Tag 0 bis Tag 30
Mittlere Aufenthaltszeit (MRT)
Zeitfenster: Von Tag 0 bis Tag 30
Für Arzneimittel, die intravenös verabreicht werden, werden die mittlere Verweilzeit (MRT) eines Arzneimittels im Körper und die damit verbundenen Funktionen abgeleitet.
Von Tag 0 bis Tag 30
Gesamtplasma-Clearance (CL)
Zeitfenster: Von Tag 0 bis Tag 30
Die Gesamtplasma-Clearance ist ein Maß für die Ausscheidung eines Arzneimittels aus dem Körper. Medikamente werden hauptsächlich über die Nieren mit dem Urin ausgeschieden. Die Clearance wird als „CL=Dosis/AUC0-30 Tage“ berechnet.
Von Tag 0 bis Tag 30
Verteilungsvolumen im Steady State (Vss)
Zeitfenster: Im eingeschwungenen Zustand
Das Verteilungsvolumen im Steady State (Vss) ist das theoretische Volumen, das die Gesamtmenge des verabreichten Arzneimittels einnehmen müsste (wenn es gleichmäßig verteilt wäre), um die gleiche Konzentration wie im Blutplasma im Steady State bereitzustellen. Ein stationärer Zustand wird erreicht, wenn alle Variablen trotz laufender Prozesse konstant sind.
Im eingeschwungenen Zustand
Prozentsatz der Probanden mit einem oder mehreren aufgezeichneten unerwünschten Ereignissen (UE).
Zeitfenster: Von Tag 0 bis Tag 30
Von Tag 0 bis Tag 30
Prozentsatz der Probanden mit einem oder mehreren schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von Tag 0 bis Tag 30
Von Tag 0 bis Tag 30
Prozentsatz der Probanden mit der Entwicklung von Anti-rFXIII-Antikörpern, einschließlich Inhibitoren (neutralisierende Antikörper gegen Faktor XIII)
Zeitfenster: Beim Screening und am 30. Tag
Beim Screening und am 30. Tag
Gerinnungsbezogene Parameter – Fibrinogen
Zeitfenster: Tag 0 und am Tag 30
Tag 0 und am Tag 30
Koagulationsbezogene Parameter – Aktivierte partielle Thromboplastinzeit (aPTT, Sekunden)
Zeitfenster: Tag 0 und Tag 30
Tag 0 und Tag 30
Gerinnungsbezogene Parameter – Prothrombinzeit (PT) (Sekunden)
Zeitfenster: Tag 0 und Tag 30
Tag 0 und Tag 30
Gerinnsellöslichkeitstest (bewertet als normal/abnormal)
Zeitfenster: Tag 0 und Tag 30
Bei jedem Besuch werden Blutproben zur Bestimmung der Gerinnsellöslichkeit entnommen (1 Stunde vor und nach der Dosisverabreichung). Zum Screening auf FXIII-Mangel wurde ein Gerinnsellöslichkeitstest verwendet. Der Test basiert auf der Fähigkeit von Harnstoff, Fibringerinnsel aufzulösen, die keiner FXIII-induzierten Stabilisierung unterzogen wurden. Normale Blutgerinnsel bleiben im Allgemeinen 24 Stunden oder länger stabil, während Gerinnsel, in denen Fibrinmoleküle nicht vernetzt wurden, innerhalb von Minuten auflösbar sind. Das Testergebnis ist normal (FXIII vorhanden; im Reagenzglas wird ein Gerinnsel beobachtet) oder abnormal (FXIII fehlt oder sehr niedrige Konzentration; kein Gerinnsel im Reagenzglas).
Tag 0 und Tag 30
Vitalfunktionen – Puls
Zeitfenster: Tag 0 und Tag 30
Tag 0 und Tag 30
Vitalfunktionen – Blutdruck (systolisch und diastolisch)
Zeitfenster: Tag 0 und Tag 30
Tag 0 und Tag 30
Körperliche Untersuchung (Bewertung als normal/abnormal)
Zeitfenster: Von Tag 0 bis Tag 30
Von Tag 0 bis Tag 30

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Oktober 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Oktober 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. Oktober 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Februar 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Januar 2017

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • F13CD-3760
  • U1111-1116-2533 (Andere Kennung: WHO)
  • 2009-016869-28 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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