Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid van een enkelvoudige intraveneuze dosis recombinant factor XIII bij kinderen met congenitale FXIII A-subeenheiddeficiëntie (mentor™4)

10 januari 2017 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S

Een fase 3b-onderzoek waarin de farmacokinetiek en het veiligheidsprofiel van een enkelvoudige intraveneuze dosis rFXIII bij pediatrische (1 tot jonger dan 6 jaar) proefpersonen met aangeboren FXIII A-subeenheiddeficiëntie wordt onderzocht

Deze proef wordt uitgevoerd in Europa en de Verenigde Staten van Amerika (VS). Het doel van deze klinische studie is het onderzoeken van de farmacokinetiek (met welke snelheid de stof wordt gedistribueerd en geëlimineerd door het lichaam) en het veiligheidsprofiel van catridecacog (recombinant factor XIII (rFXIII)) bij kinderen met congenitale FXIII A-subeenheiddeficiëntie. Jonge kinderen (1 tot jonger dan 6 jaar oud) met aangeboren FXIII-deficiëntie worden geëvalueerd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Israël
      • Petach Tikva, Israël, 49100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Leicester, Verenigd Koninkrijk, LE1 5WW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Reading, Verenigd Koninkrijk, RG1 5AN
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 6 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Geïnformeerde toestemming ondertekend door de ouders van de proefpersoon of de wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de proefpersoon vóór alle activiteiten in verband met het onderzoek. Proefgerelateerde activiteiten zijn alle procedures die niet zouden zijn uitgevoerd tijdens de normale behandeling van de proefpersoon
  • Leeftijd 1 tot minder dan 6 jaar oud op het moment van inschrijving
  • Congenitale FXIII-subeenheid-A-deficiëntie eerder gedocumenteerd door genotypering of geëvalueerd door genotypering door middel van bloedafname bij screeningbezoek
  • Lichaamsgewicht minimaal 10 kg

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende antilichamen tegen FXIII
  • Erfelijke of verworven stollingsstoornis anders dan congenitale deficiëntie van subeenheid FXIII A
  • Aantal bloedplaatjes (trombocyten) van minder dan 50 × 10^9/L (bij screeningbezoek)
  • Voorgeschiedenis van auto-immuunziekte waarbij auto-antilichamen betrokken zijn, bijvoorbeeld systemische lupus erythematosus
  • Voorgeschiedenis van arteriële of veneuze trombo-embolische voorvallen, bijv. cerebrovasculair accident of diepe veneuze trombose
  • Bekende of vermoede allergie voor het proefproduct of aanverwante producten
  • Elke chirurgische ingreep in de 30 dagen voorafgaand aan inschrijving en elke geplande operatie tijdens de proefperiode
  • Elke ziekte of aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, een potentieel gevaar voor de proefpersoon kan inhouden of de deelname aan het onderzoek of het resultaat van het onderzoek kan verstoren, waaronder nier- en/of leverdisfunctie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: recombinante factor XIII
Geneesmiddel: catridecacog
Intraveneuze injectie van een enkele dosis recombinant factor XIII, 35 IE/kg lichaamsgewicht

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebied onder de concentratie-versus-tijdcurve (AUC)
Tijdsspanne: Bij pre-dosis, 30 minuten, 24 uur, 7, 14, 21 en 30 dagen na dosering
Een maat voor de blootstelling. Bloedmonsters voor de PK-beoordeling werden genomen vóór de dosis en tot 30 dagen na de dosering. De farmacokinetiek van FXIII bij kinderen werd beoordeeld na een enkele i.v. dosis rFXIII 35 IE/kg.
Bij pre-dosis, 30 minuten, 24 uur, 7, 14, 21 en 30 dagen na dosering

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebied onder de concentratie-versus-tijdcurve (AUC0-∞)
Tijdsspanne: Van dag 0 tot dag 30
Een maat voor blootstelling.
Van dag 0 tot dag 30
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) voor FXIII
Tijdsspanne: Bij pre-dosis, 30 minuten, 24 uur, 7, 14, 21 en 30 dagen na dosering
Maximale plasmaconcentratie van het geneesmiddel bereikt.
Bij pre-dosis, 30 minuten, 24 uur, 7, 14, 21 en 30 dagen na dosering
Terminale halfwaardetijd (t½)
Tijdsspanne: Van dag 0 tot dag 30
Tijdstip waarop de helft van de maximale plasmaconcentratie is bereikt.
Van dag 0 tot dag 30
Gemiddelde verblijftijd (MRT)
Tijdsspanne: Van dag 0 tot dag 30
De gemiddelde verblijftijd (MRT) van een geneesmiddel in het lichaam en gerelateerde functies worden afgeleid voor geneesmiddelen die intraveneus worden toegediend.
Van dag 0 tot dag 30
Totale plasmaklaring (CL)
Tijdsspanne: Van dag 0 tot dag 30
De totale plasmaklaring is een maat voor de eliminatie van een geneesmiddel uit het lichaam. Geneesmiddelen worden voornamelijk door de nieren uitgescheiden in de urine. De klaring wordt berekend als 'CL=dosis / AUC0-30 dagen').
Van dag 0 tot dag 30
Distributievolume bij stabiele toestand (Vss)
Tijdsspanne: In stabiele toestand
Distributievolume bij steady state (Vss) is het theoretische volume dat de totale hoeveelheid toegediend geneesmiddel zou moeten innemen (als het gelijkmatig verdeeld zou zijn), om dezelfde concentratie te geven als in het bloedplasma bij steady state. Steady state wordt bereikt wanneer alle variabelen constant zijn ondanks lopende processen.
In stabiele toestand
Percentage proefpersonen met een of meer geregistreerde ongewenste voorvallen (AE's).
Tijdsspanne: Van dag 0 tot dag 30
Van dag 0 tot dag 30
Percentage proefpersonen met een of meer ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Van dag 0 tot dag 30
Van dag 0 tot dag 30
Percentage proefpersonen met ontwikkeling van anti-rFXIII-antilichamen, inclusief remmers (neutraliserende antilichamen tegen factor XIII)
Tijdsspanne: Bij screening en dag 30
Bij screening en dag 30
Stollingsgerelateerde parameters - Fibrinogeen
Tijdsspanne: Dag 0 en op dag 30
Dag 0 en op dag 30
Stollingsgerelateerde parameters - Geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT, seconden)
Tijdsspanne: Dag 0 en dag 30
Dag 0 en dag 30
Stollingsgerelateerde parameters - protrombinetijd (PT) (seconden)
Tijdsspanne: Dag 0 en dag 30
Dag 0 en dag 30
Oplosbaarheidstest voor stolsel (geëvalueerd als normaal/abnormaal)
Tijdsspanne: Dag 0 en dag 30
Bij elk bezoek (1 uur voor en na toediening van de dosis) worden bloedmonsters genomen voor de oplosbaarheid van stolsels. Een klonteroplosbaarheidstest werd gebruikt om te screenen op FXIII-deficiëntie. De test is gebaseerd op het vermogen van ureum om fibrinestolsels op te lossen die geen FXIII-geïnduceerde stabilisatie hebben ondergaan. Normale bloedstolsels blijven over het algemeen 24 uur of langer stabiel, terwijl stolsels waarin fibrinemoleculen niet zijn verknoopt, binnen enkele minuten oplosbaar zijn. Het resultaat van de test is normaal (FXIII aanwezig; er wordt een stolsel waargenomen in de reageerbuis) of abnormaal (FXIII afwezig of zeer laag niveau; geen stolsel in de reageerbuis).
Dag 0 en dag 30
Vitale functies - Puls
Tijdsspanne: Dag 0 en dag 30
Dag 0 en dag 30
Vital Signs - Bloeddruk (systolisch en diastolisch)
Tijdsspanne: Dag 0 en dag 30
Dag 0 en dag 30
Lichamelijk onderzoek (geëvalueerd als normaal/abnormaal)
Tijdsspanne: Van dag 0 tot dag 30
Van dag 0 tot dag 30

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 oktober 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 oktober 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

28 oktober 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 februari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 januari 2017

Laatst geverifieerd

1 januari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • F13CD-3760
  • U1111-1116-2533 (Andere identificatie: WHO)
  • 2009-016869-28 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Aangeboren bloedingsstoornis

Klinische onderzoeken op catridecacog

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Oman

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren