Rekombinanttitekijä XIII:n kerta-annoksen suonensisäisen annoksen turvallisuus lapsille, joilla on synnynnäinen FXIII A-alayksikön puutos (mentor™4)
tiistai 10. tammikuuta 2017 päivittänyt: Novo Nordisk A/S
Vaiheen 3b tutkimus, jossa tutkitaan rFXIII:n yksittäisen laskimonsisäisen annoksen farmakokinetiikkaa ja turvallisuusprofiilia lapsipotilailla (1 - alle 6-vuotiailla), joilla on synnynnäinen FXIII A-alayksikön puutos
Tämä koe suoritetaan Euroopassa ja Amerikassa (USA).
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on tutkia katridekakogin (rekombinantti tekijä XIII (rFXIII)) farmakokinetiikkaa (millä nopeudella aine jakautuu ja eliminoituu elimistöstä) ja turvallisuusprofiilia lapsilla, joilla on synnynnäinen FXIII A-alayksikön puutos.
Pienet lapset (1 - alle 6-vuotiaat), joilla on synnynnäinen FXIII-puutos, arvioidaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Petach Tikva, Israel, 49100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta, LE1 5WW
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Reading, Yhdistynyt kuningaskunta, RG1 5AN
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 6 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavan vanhempien tai tutkittavan laillisesti hyväksyttävän edustajan allekirjoittama tietoinen suostumus ennen kaikkea kokeeseen liittyvää toimintaa. Kokeeseen liittyvät toiminnot ovat mitä tahansa toimenpiteitä, joita ei olisi suoritettu tutkittavan normaalin hallinnan aikana
- Ilmoittautumishetkellä 1-vuotiaat alle 6-vuotiaat
- Synnynnäinen FXIII-alayksikön A-puutos, joka on dokumentoitu aiemmin genotyypitämällä tai arvioitu genotyypiyksellä verinäytteen avulla seulontakäynnillä
- Kehon paino vähintään 10 kg
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnetut vasta-aineet FXIII:lle
- Perinnöllinen tai hankittu hyytymishäiriö, muu kuin FXIII A-alayksikön synnynnäinen puutos
- Verihiutalemäärä (trombosyytit) alle 50 × 10^9/l (seulontakäynnillä)
- Aiempi autoimmuunisairaus, johon liittyy autovasta-aineita, esim. systeeminen lupus erythematosus
- Aiemmat valtimo- tai laskimotromboemboliset tapahtumat, kuten aivoverenkiertohäiriö tai syvä laskimotukos
- Tunnettu tai epäilty allergia kokeilutuotteelle tai vastaaville tuotteille
- Kaikki kirurgiset toimenpiteet 30 päivää ennen ilmoittautumista ja kaikki suunniteltu leikkaus koeajan aikana
- Mikä tahansa sairaus tai tila, joka tutkijan arvioiden mukaan saattaa aiheuttaa mahdollisen vaaran tutkittavalle tai häiritä tutkimukseen osallistumista tai tutkimustulosta, mukaan lukien munuaisten ja/tai maksan toimintahäiriöt
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: rekombinanttitekijä XIII
|
Laskimonsisäinen injektio kerta-annoksena rekombinanttitekijää XIII, 35 IU/kg
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pitoisuuden ja aikakäyrän alle jäänyt pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: Ennen antoa, 30 minuuttia, 24 tuntia, 7, 14, 21 ja 30 päivää annostuksen jälkeen
|
Altistuksen mitta.
Verinäytteet PK-arviointia varten otettiin ennen annosta ja 30 päivää annostuksen jälkeen.
FXIII:n PK lapsilla arvioitiin yhden i.v.
rFXIII:n annos 35 IU/kg.
|
Ennen antoa, 30 minuuttia, 24 tuntia, 7, 14, 21 ja 30 päivää annostuksen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pitoisuuden ja aikakäyrän alle jäänyt pinta-ala (AUC0-∞)
Aikaikkuna: Päivästä 0 päivään 30
|
Altistumisen mitta.
|
Päivästä 0 päivään 30
|
|
Suurin plasmapitoisuus (Cmax) FXIII:lle
Aikaikkuna: Ennen antoa, 30 minuuttia, 24 tuntia, 7, 14, 21 ja 30 päivää annostuksen jälkeen
|
Lääkkeen huippupitoisuus plasmassa saavutettu.
|
Ennen antoa, 30 minuuttia, 24 tuntia, 7, 14, 21 ja 30 päivää annostuksen jälkeen
|
|
Terminaalin puoliintumisaika (t½)
Aikaikkuna: Päivästä 0 päivään 30
|
Aikapiste, jolloin saavutetaan puolet plasman enimmäispitoisuudesta.
|
Päivästä 0 päivään 30
|
|
Keskimääräinen oleskeluaika (MRT)
Aikaikkuna: Päivästä 0 päivään 30
|
Lääkkeen keskimääräinen viipymäaika (MRT) elimistöön ja siihen liittyvät toiminnot on johdettu suonensisäisesti annettaville lääkkeille.
|
Päivästä 0 päivään 30
|
|
Plasman kokonaispuhdistuma (CL)
Aikaikkuna: Päivästä 0 päivään 30
|
Plasman kokonaispuhdistuma on lääkkeen elimistöstä poistumisen mitta.
Lääkkeet erittyvät pääasiassa munuaisten kautta virtsaan.
Puhdistus lasketaan seuraavasti: 'CL=annos / AUC0-30 päivää').
|
Päivästä 0 päivään 30
|
|
Jakelumäärä vakaassa tilassa (Vss)
Aikaikkuna: Tasaisessa tilassa
|
Jakaantumistilavuus vakaassa tilassa (Vss) on teoreettinen tilavuus, joka annetun lääkkeen kokonaismäärän tulisi olla (jos se jakautuisi tasaisesti), jotta saadaan sama pitoisuus kuin veriplasmassa vakaassa tilassa.
Vakaa tila saavutetaan, kun kaikki muuttujat ovat vakioita käynnissä olevista prosesseista huolimatta.
|
Tasaisessa tilassa
|
|
Prosenttiosuus kohteista, joilla on yksi tai useampi haitallinen tapahtuma (AE) tallennettu
Aikaikkuna: Päivästä 0 päivään 30
|
Päivästä 0 päivään 30
|
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on yksi tai useampi vakava haittatapahtuma (SAE)
Aikaikkuna: Päivästä 0 päivään 30
|
Päivästä 0 päivään 30
|
|
|
Prosenttiosuus potilaista, joilla on kehittynyt anti-rFXIII-vasta-aineita, mukaan lukien estäjät (neutralisoivat vasta-aineet tekijää XIII vastaan)
Aikaikkuna: Näytössä ja päivänä 30
|
Näytössä ja päivänä 30
|
|
|
Koagulaatioon liittyvät parametrit - Fibrinogeeni
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 30
|
Päivä 0 ja päivä 30
|
|
|
Koagulaatioon liittyvät parametrit - Aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (aPTT, sekuntia)
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 30
|
Päivä 0 ja päivä 30
|
|
|
Koagulaatioon liittyvät parametrit - Protrombiiniaika (PT) (sekunteina)
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 30
|
Päivä 0 ja päivä 30
|
|
|
Hyytymän liukoisuustesti (arvioitu normaaliksi/epänormaaliksi)
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 30
|
Verinäytteet hyytymien liukoisuuden selvittämiseksi jokaisella käynnillä (1 tunti ennen annoksen antamista ja sen jälkeen).
Hyytymän liukoisuusmääritystä käytettiin FXIII-puutoksen seulomiseen.
Määritys perustuu urean kykyyn liuottaa fibriinihyytymiä, jotka eivät ole käyneet läpi FXIII-indusoitua stabilointia.
Normaalit verihyytymät pysyvät yleensä stabiileina 24 tuntia tai pidempään, kun taas hyytymät, joissa fibriinimolekyylit eivät ole silloituneet, liukenevat muutamassa minuutissa.
Testin tulos on normaali (FXIII läsnä; koeputkessa havaitaan hyytymä) tai epänormaali (FXIII puuttuu tai erittäin alhainen; ei hyytymää koeputkessa).
|
Päivä 0 ja päivä 30
|
|
Vital Signs - Pulssi
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 30
|
Päivä 0 ja päivä 30
|
|
|
Elintoiminnot – verenpaine (systolinen ja diastolinen)
Aikaikkuna: Päivä 0 ja päivä 30
|
Päivä 0 ja päivä 30
|
|
|
Fyysinen tarkastus (arvioitu normaaliksi/epänormaaliksi)
Aikaikkuna: Päivästä 0 päivään 30
|
Päivästä 0 päivään 30
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Brand-Staufer B, Carcao M, Kerlin BA, Will A, Williams M, Tornoe CW, Sandberg Lundblad M, Nugent D. Pharmacokinetic characterization of recombinant factor XIII (FXIII)-A2 across age groups in patients with FXIII A-subunit congenital deficiency. Haemophilia. 2015 May;21(3):380-385. doi: 10.1111/hae.12616. Epub 2015 Jan 21.
- Williams M, Will A, Stenmo C, Rosholm A, Tehranchi R. Pharmacokinetics of recombinant factor XIII in young children with congenital FXIII deficiency and comparison with older patients. Haemophilia. 2014 Jan;20(1):99-105. doi: 10.1111/hae.12224. Epub 2013 Jul 9.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. marraskuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. tammikuuta 2012
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. tammikuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 27. lokakuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. lokakuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 28. lokakuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 24. helmikuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. tammikuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. tammikuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- F13CD-3760
- U1111-1116-2533 (Muu tunniste: WHO)
- 2009-016869-28 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .