Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost jednorázové intravenózní dávky rekombinantního faktoru XIII u dětí s vrozeným deficitem A-podjednotky FXIII (mentor™4)

10. ledna 2017 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Studie fáze 3b zkoumající farmakokinetiku a bezpečnostní profil jednorázové intravenózní dávky rFXIII u pediatrických (1 až 6 let starých) subjektů s vrozeným deficitem A-podjednotky FXIII

Tento test se provádí v Evropě a Spojených státech amerických (USA). Cílem této klinické studie je prozkoumat farmakokinetiku (jakou rychlostí je látka distribuována a eliminována z těla) a bezpečnostní profil catridekakogu (rekombinantní faktor XIII (rFXIII)) u dětí s vrozeným deficitem A-podjednotky FXIII. Hodnotí se malé děti (1 až méně než 6 let) s vrozeným deficitem FXIII.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Petach Tikva, Izrael, 49100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Leicester, Spojené království, LE1 5WW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 4LP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Reading, Spojené království, RG1 5AN
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Novo Nordisk Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný informovaný souhlas rodičů subjektu nebo právně přijatelného zástupce subjektu před jakoukoli činností související se studiem. Činnosti související se studiem jsou jakékoli postupy, které by nebyly provedeny během běžného řízení subjektu
  • Věk 1 až méně než 6 let v době zápisu
  • Vrozený nedostatek podjednotky A FXIII dříve dokumentovaný genotypizací nebo hodnocený genotypizací prostřednictvím odběru krve při screeningové návštěvě
  • Tělesná hmotnost minimálně 10 kg

Kritéria vyloučení:

  • Známé protilátky proti FXIII
  • Dědičná nebo získaná porucha koagulace jiná než vrozený nedostatek podjednotky A FXIII
  • Počet krevních destiček (trombocytů) méně než 50 × 10^9/l (při screeningové návštěvě)
  • Předchozí historie autoimunitní poruchy zahrnující autoprotilátky, např. systémový lupus erythematodes
  • Předchozí anamnéza arteriálních nebo žilních tromboembolických příhod, např. cerebrovaskulární příhoda nebo hluboká žilní trombóza
  • Známá nebo předpokládaná alergie na zkušební produkt nebo související produkty
  • Jakýkoli chirurgický zákrok během 30 dnů před zařazením a jakýkoli plánovaný chirurgický zákrok během zkušebního období
  • Jakékoli onemocnění nebo stav, který by podle zkoušejícího mohl představovat potenciální riziko pro subjekt nebo narušovat účast ve studii nebo výsledek studie, včetně renální a/nebo jaterní dysfunkce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: rekombinantní faktor XIII
Lék: catridekakog
Intravenózní injekce jedné dávky rekombinantního faktoru XIII, 35 IU/kg živé hmotnosti

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oblast pod křivkou koncentrace vs. čas (AUC)
Časové okno: Před podáním dávky, 30 minut, 24 hodin, 7, 14, 21 a 30 dnů po podání
Míra expozice. Vzorky krve pro hodnocení PK byly odebrány před podáním dávky a do 30 dnů po podání dávky. PK FXIII u dětí byla hodnocena po jedné i.v. dávka rFXIII 35 IU/kg.
Před podáním dávky, 30 minut, 24 hodin, 7, 14, 21 a 30 dnů po podání

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oblast pod křivkou koncentrace vs. čas (AUC0-∞)
Časové okno: Ode dne 0 do dne 30
Míra expozice.
Ode dne 0 do dne 30
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) pro FXIII
Časové okno: Před podáním dávky, 30 minut, 24 hodin, 7, 14, 21 a 30 dnů po podání
Bylo dosaženo maximální plazmatické koncentrace léčiva.
Před podáním dávky, 30 minut, 24 hodin, 7, 14, 21 a 30 dnů po podání
Terminální poločas (t½)
Časové okno: Ode dne 0 do dne 30
Časový bod, kdy je dosaženo poloviny maximální plazmatické koncentrace.
Ode dne 0 do dne 30
Průměrná doba pobytu (MRT)
Časové okno: Ode dne 0 do dne 30
Střední doba zdržení (MRT) léčiva v těle a související funkce jsou odvozeny pro léčiva, která jsou podávána intravenózně.
Ode dne 0 do dne 30
Celková plazmatická clearance (CL)
Časové okno: Ode dne 0 do dne 30
Celková plazmatická clearance je měřítkem eliminace léku z těla. Léky se vylučují především ledvinami do moči. Clearance se vypočítá jako 'CL = dávka / AUC0-30 dní').
Ode dne 0 do dne 30
Objem distribuce v ustáleném stavu (Vss)
Časové okno: V ustáleném stavu
Distribuční objem v ustáleném stavu (Vss) je teoretický objem, který by muselo zabrat celkové množství podaného léčiva (pokud by bylo rovnoměrně distribuováno), aby bylo dosaženo stejné koncentrace jako v krevní plazmě v ustáleném stavu. Ustáleného stavu je dosaženo, když jsou všechny proměnné navzdory probíhajícím procesům konstantní.
V ustáleném stavu
Procento subjektů s jednou nebo více zaznamenanými nežádoucími příhodami (AE).
Časové okno: Ode dne 0 do dne 30
Ode dne 0 do dne 30
Procento subjektů s jedním nebo více závažnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Ode dne 0 do dne 30
Ode dne 0 do dne 30
Procento subjektů s vývojem anti-rFXIII protilátek, včetně inhibitorů (neutralizačních protilátek proti faktoru XIII)
Časové okno: Na promítání a den 30
Na promítání a den 30
Parametry související s koagulací - Fibrinogen
Časové okno: Den 0 a den 30
Den 0 a den 30
Parametry související s koagulací – čas aktivovaného parciálního tromboplastinu (aPTT, sekundy)
Časové okno: Den 0 a den 30
Den 0 a den 30
Parametry související s koagulací – protrombinový čas (PT) (sekundy)
Časové okno: Den 0 a den 30
Den 0 a den 30
Test rozpustnosti sraženiny (vyhodnoceno jako normální/abnormální)
Časové okno: Den 0 a den 30
Vzorky krve pro stanovení rozpustnosti sraženiny odebrané při každé návštěvě (1 hodinu před a po podání dávky). Ke screeningu nedostatku FXIII byl použit test rozpustnosti sraženiny. Test je založen na schopnosti močoviny rozpouštět fibrinové sraženiny, které neprošly stabilizací vyvolanou FXIII. Normální krevní sraženiny obecně zůstávají stabilní po dobu 24 hodin nebo déle, zatímco sraženiny, ve kterých molekuly fibrinu nebyly zesíťovány, jsou rozpustné během několika minut. Výsledek testu je normální (přítomný FXIII; ve zkumavce je pozorována sraženina) nebo abnormální (přítomný nebo velmi nízký obsah FXIII; žádná sraženina ve zkumavce).
Den 0 a den 30
Vitální funkce - Puls
Časové okno: Den 0 a den 30
Den 0 a den 30
Vitální funkce – krevní tlak (systolický a diastolický)
Časové okno: Den 0 a den 30
Den 0 a den 30
Fyzikální vyšetření (vyhodnoceno jako normální/abnormální)
Časové okno: Ode dne 0 do dne 30
Ode dne 0 do dne 30

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. října 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. října 2010

První zveřejněno (Odhad)

28. října 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. února 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. ledna 2017

Naposledy ověřeno

1. ledna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • F13CD-3760
  • U1111-1116-2533 (Jiný identifikátor: WHO)
  • 2009-016869-28 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit