Seguridad de una dosis única intravenosa de factor XIII recombinante en niños con deficiencia congénita de la subunidad A del FXIII (mentor™4)
10 de enero de 2017 actualizado por: Novo Nordisk A/S
Un ensayo de fase 3b que investiga la farmacocinética y el perfil de seguridad de una dosis única intravenosa de rFXIII en sujetos pediátricos (de 1 a menos de 6 años) con deficiencia congénita de la subunidad A del FXIII
Este ensayo se lleva a cabo en Europa y Estados Unidos de América (EE.UU.).
El objetivo de este ensayo clínico es investigar la farmacocinética (a qué velocidad se distribuye y elimina la sustancia del cuerpo) y el perfil de seguridad de catridecacog (factor XIII recombinante (rFXIII)) en niños con deficiencia congénita de la subunidad A del FXIII.
Se evalúan niños pequeños (1 a menos de 6 años) con deficiencia congénita de FXIII.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
6
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Novo Nordisk Investigational Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Novo Nordisk Investigational Site
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Petach Tikva, Israel, 49100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
- Novo Nordisk Investigational Site
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
- Novo Nordisk Investigational Site
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Reading, Reino Unido, RG1 5AN
- Novo Nordisk Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 6 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado firmado por los padres del sujeto o el representante legalmente aceptable del sujeto antes de cualquier actividad relacionada con el ensayo. Las actividades relacionadas con el ensayo son cualquier procedimiento que no se habría realizado durante el manejo normal del sujeto.
- Edad de 1 a menos de 6 años al momento de la inscripción
- Deficiencia congénita de la subunidad A del FXIII previamente documentada mediante genotipificación o evaluada mediante genotipificación a través de muestras de sangre en la visita de selección
- Peso corporal de al menos 10 kg.
Criterio de exclusión:
- Anticuerpos conocidos contra FXIII
- Trastorno de la coagulación hereditario o adquirido distinto de la deficiencia congénita de la subunidad A del FXIII
- Recuento de plaquetas (trombocitos) de menos de 50 × 10^9/L (en la visita de selección)
- Historia previa de trastorno autoinmune que involucre autoanticuerpos, por ejemplo, lupus eritematoso sistémico
- Antecedentes de eventos tromboembólicos arteriales o venosos, por ejemplo, accidente cerebrovascular o trombosis venosa profunda
- Alergia conocida o sospechada al producto de prueba o productos relacionados
- Cualquier procedimiento quirúrgico en los 30 días anteriores a la inscripción y cualquier cirugía planificada durante el período de prueba
- Cualquier enfermedad o condición que, a juicio del investigador, podría implicar un riesgo potencial para el sujeto o interferir con la participación en el ensayo o el resultado del mismo, incluida la disfunción renal y/o hepática.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: factor XIII recombinante
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Inyección intravenosa de una dosis única de factor XIII recombinante, 35 UI/kg de peso corporal
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Área bajo la curva de concentración frente a tiempo (AUC)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 30 minutos, 24 horas, 7, 14, 21 y 30 días después de la dosis
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Una medida de la exposición.
Se extrajeron muestras de sangre para la evaluación farmacocinética antes de la dosis y hasta 30 días después de la dosis.
La farmacocinética de FXIII en niños se evaluó después de una única administración i.v.
dosis de rFXIII 35 UI/kg.
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Antes de la dosis, 30 minutos, 24 horas, 7, 14, 21 y 30 días después de la dosis
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Área bajo la curva de concentración frente a tiempo (AUC0-∞)
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 30
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Una medida de exposición.
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Del día 0 al día 30
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Concentración plasmática máxima (Cmax) para FXIII
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, 30 minutos, 24 horas, 7, 14, 21 y 30 días después de la dosis
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Concentración plasmática máxima del fármaco alcanzada.
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Antes de la dosis, 30 minutos, 24 horas, 7, 14, 21 y 30 días después de la dosis
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Vida media terminal (t½)
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 30
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Momento en el que se alcanza la mitad de la concentración plasmática máxima.
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Del día 0 al día 30
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Tiempo medio de residencia (TRM)
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 30
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El tiempo medio de residencia (MRT) de un fármaco en el cuerpo y las funciones relacionadas se derivan de los fármacos que se administran por vía intravenosa.
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Del día 0 al día 30
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Depuración plasmática total (CL)
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 30
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El aclaramiento plasmático total es una medida de la eliminación de un fármaco del organismo.
Las drogas se excretan principalmente por los riñones en la orina.
El aclaramiento se calcula como 'CL=Dosis / AUC0-30 días').
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Del día 0 al día 30
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Volumen de Distribución en Estado Estacionario (Vss)
Periodo de tiempo: En estado estacionario
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El volumen de distribución en estado estacionario (Vss) es el volumen teórico que tendría que ocupar la cantidad total de fármaco administrado (si se distribuyera uniformemente), para proporcionar la misma concentración que en el plasma sanguíneo en estado estacionario.
El estado estacionario se logra cuando todas las variables son constantes a pesar de los procesos en curso.
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En estado estacionario
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Porcentaje de sujetos con uno o más eventos adversos (EA) registrados
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 30
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Del día 0 al día 30
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Porcentaje de sujetos con uno o más eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 30
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Del día 0 al día 30
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Porcentaje de sujetos con desarrollo de anticuerpos anti-rFXIII, incluidos inhibidores (anticuerpos neutralizantes contra el factor XIII)
Periodo de tiempo: En la selección y el día 30
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En la selección y el día 30
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Parámetros relacionados con la coagulación: fibrinógeno
Periodo de tiempo: Día 0 y al día 30
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Día 0 y al día 30
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Parámetros relacionados con la coagulación - Tiempo de tromboplastina parcial activada (TTPa, segundos)
Periodo de tiempo: Día 0 y día 30
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Día 0 y día 30
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Parámetros relacionados con la coagulación - Tiempo de protrombina (PT) (segundos)
Periodo de tiempo: Día 0 y día 30
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Día 0 y día 30
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Prueba de solubilidad de coágulos (evaluada como normal/anormal)
Periodo de tiempo: Día 0 y día 30
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Muestras de sangre para la solubilidad del coágulo extraídas en cada visita (1 hora antes y después de la administración de la dosis).
Se usó un ensayo de solubilidad de coágulos para detectar la deficiencia de FXIII.
El ensayo se basa en la capacidad de la urea para disolver los coágulos de fibrina que no han sufrido estabilización inducida por FXIII.
Los coágulos de sangre normales generalmente permanecen estables durante 24 horas o más, mientras que los coágulos en los que las moléculas de fibrina no se han reticulado se disuelven en minutos.
El resultado de la prueba es normal (FXIII presente; se observa un coágulo en el tubo de ensayo) o anormal (FXIII ausente o nivel muy bajo; no hay coágulo en el tubo de ensayo).
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Día 0 y día 30
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Signos Vitales - Pulso
Periodo de tiempo: Día 0 y día 30
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Día 0 y día 30
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Signos Vitales - Presión Arterial (Sistólica y Diastólica)
Periodo de tiempo: Día 0 y día 30
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Día 0 y día 30
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Examen físico (evaluado como normal/anormal)
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 30
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Del día 0 al día 30
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Brand-Staufer B, Carcao M, Kerlin BA, Will A, Williams M, Tornoe CW, Sandberg Lundblad M, Nugent D. Pharmacokinetic characterization of recombinant factor XIII (FXIII)-A2 across age groups in patients with FXIII A-subunit congenital deficiency. Haemophilia. 2015 May;21(3):380-385. doi: 10.1111/hae.12616. Epub 2015 Jan 21.
- Williams M, Will A, Stenmo C, Rosholm A, Tehranchi R. Pharmacokinetics of recombinant factor XIII in young children with congenital FXIII deficiency and comparison with older patients. Haemophilia. 2014 Jan;20(1):99-105. doi: 10.1111/hae.12224. Epub 2013 Jul 9.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2010
Finalización primaria (Actual)
1 de enero de 2012
Finalización del estudio (Actual)
1 de enero de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de octubre de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de octubre de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
28 de octubre de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de febrero de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de enero de 2017
Última verificación
1 de enero de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- F13CD-3760
- U1111-1116-2533 (Otro identificador: WHO)
- 2009-016869-28 (Número EudraCT)
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