Segurança de uma dose intravenosa única de fator XIII recombinante em crianças com deficiência congênita da subunidade A do FXIII (mentor™4)
10 de janeiro de 2017 atualizado por: Novo Nordisk A/S
Um estudo de fase 3b investigando a farmacocinética e o perfil de segurança de uma dose única intravenosa de rFXIII em pacientes pediátricos (de 1 a menos de 6 anos de idade) com deficiência congênita da subunidade A do FXIII
Este ensaio é conduzido na Europa e nos Estados Unidos da América (EUA).
O objetivo deste ensaio clínico é investigar a farmacocinética (velocidade em que a substância é distribuída e eliminada do organismo) e o perfil de segurança do catridecacog (fator XIII recombinante (rFXIII)) em crianças com deficiência congênita da subunidade A do FXIII.
Crianças pequenas (1 a menos de 6 anos de idade) com deficiência congênita de FXIII são avaliadas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
6
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Novo Nordisk Investigational Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Novo Nordisk Investigational Site
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Petach Tikva, Israel, 49100
- Novo Nordisk Investigational Site
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
- Novo Nordisk Investigational Site
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
- Novo Nordisk Investigational Site
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Reading, Reino Unido, RG1 5AN
- Novo Nordisk Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 6 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado assinado pelos pais do sujeito ou representante legalmente aceitável do sujeito antes de qualquer atividade relacionada ao estudo. Atividades relacionadas ao ensaio são quaisquer procedimentos que não teriam sido realizados durante o manejo normal do sujeito
- Idade de 1 a menos de 6 anos no momento da inscrição
- Deficiência congênita da subunidade A do FXIII previamente documentada por genotipagem ou avaliada por genotipagem por meio de coleta de sangue na consulta de triagem
- Peso corporal de pelo menos 10 kg
Critério de exclusão:
- Anticorpos conhecidos para FXIII
- Distúrbio de coagulação hereditário ou adquirido diferente da deficiência congênita da subunidade FXIII A
- Contagem de plaquetas (trombócitos) inferior a 50 × 10^9/L (na consulta de triagem)
- História prévia de distúrbio autoimune envolvendo autoanticorpos, por exemplo, lúpus eritematoso sistêmico
- História prévia de eventos tromboembólicos arteriais ou venosos, por exemplo, acidente vascular cerebral ou trombose venosa profunda
- Alergia conhecida ou suspeita ao produto experimental ou produtos relacionados
- Qualquer procedimento cirúrgico nos 30 dias anteriores à inscrição e qualquer cirurgia planejada durante o período experimental
- Qualquer doença ou condição que, julgada pelo investigador, possa implicar um risco potencial para o sujeito ou interferir na participação no estudo ou no resultado do estudo, incluindo disfunção renal e/ou hepática
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: fator XIII recombinante
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Injeção intravenosa de uma dose única de fator XIII recombinante, 35 UI/kg de peso corporal
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Área sob a curva de concentração versus tempo (AUC)
Prazo: Na pré-dose, 30 minutos, 24 horas, 7, 14, 21 e 30 dias após a dosagem
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Uma medida da exposição.
Amostras de sangue para a avaliação farmacocinética foram coletadas antes da dose e até 30 dias após a dosagem.
A farmacocinética do FXIII em crianças foi avaliada após uma única administração i.v.
dose de rFXIII 35 UI/kg.
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Na pré-dose, 30 minutos, 24 horas, 7, 14, 21 e 30 dias após a dosagem
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Área sob a curva de concentração versus tempo (AUC0-∞)
Prazo: Do dia 0 ao dia 30
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Uma medida de exposição.
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Do dia 0 ao dia 30
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Concentração plasmática máxima (Cmax) para FXIII
Prazo: Na pré-dose, 30 minutos, 24 horas, 7, 14, 21 e 30 dias após a dosagem
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Atingiu-se a concentração plasmática máxima do fármaco.
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Na pré-dose, 30 minutos, 24 horas, 7, 14, 21 e 30 dias após a dosagem
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Meia-vida terminal (t½)
Prazo: Do dia 0 ao dia 30
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Momento em que metade da concentração plasmática máxima é atingida.
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Do dia 0 ao dia 30
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Tempo Médio de Residência (MRT)
Prazo: Do dia 0 ao dia 30
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O tempo médio de residência (MRT) de um fármaco no organismo e as funções relacionadas são derivados para fármacos administrados por via intravenosa.
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Do dia 0 ao dia 30
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Depuração Plasmática Total (CL)
Prazo: Do dia 0 ao dia 30
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A depuração plasmática total é uma medida da eliminação de um fármaco do organismo.
As drogas são excretadas principalmente pelos rins na urina.
A depuração é calculada como 'CL=Dose / AUC0-30 dias').
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Do dia 0 ao dia 30
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Volume de distribuição no estado estacionário (Vss)
Prazo: Em estado estacionário
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O volume de distribuição no estado estacionário (Vss) é o volume teórico que a quantidade total de fármaco administrado teria que ocupar (se fosse distribuído uniformemente), para fornecer a mesma concentração que está no plasma sanguíneo no estado estacionário.
O estado estacionário é alcançado quando todas as variáveis são constantes, apesar dos processos em andamento.
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Em estado estacionário
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Porcentagem de indivíduos com um ou mais eventos adversos (EAs) registrados
Prazo: Do dia 0 ao dia 30
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Do dia 0 ao dia 30
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Porcentagem de indivíduos com um ou mais eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Do dia 0 ao dia 30
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Do dia 0 ao dia 30
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Porcentagem de indivíduos com desenvolvimento de anticorpos anti-rFXIII, incluindo inibidores (anticorpos neutralizantes contra o fator XIII)
Prazo: Na triagem e no dia 30
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Na triagem e no dia 30
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Parâmetros Relacionados à Coagulação - Fibrinogênio
Prazo: Dia 0 e no dia 30
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Dia 0 e no dia 30
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Parâmetros Relacionados à Coagulação - Tempo de Tromboplastina Parcial Ativada (aPTT, Segundos)
Prazo: Dia 0 e dia 30
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Dia 0 e dia 30
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Parâmetros relacionados à coagulação - Tempo de protrombina (PT) (segundos)
Prazo: Dia 0 e dia 30
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Dia 0 e dia 30
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Teste de solubilidade do coágulo (avaliado como normal/anormal)
Prazo: Dia 0 e dia 30
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Amostras de sangue para solubilidade do coágulo coletadas em cada visita (1 hora antes e após a administração da dose).
Um ensaio de solubilidade do coágulo foi usado para rastrear a deficiência de FXIII.
O ensaio baseia-se na capacidade da ureia para dissolver coágulos de fibrina que não sofreram estabilização induzida por FXIII.
Os coágulos sanguíneos normais geralmente permanecem estáveis por 24 horas ou mais, enquanto os coágulos nos quais as moléculas de fibrina não foram reticuladas são solúveis em minutos.
O resultado do teste é normal (FXIII presente; um coágulo é observado no tubo de ensaio) ou anormal (FXIII ausente ou nível muito baixo; nenhum coágulo no tubo de ensaio).
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Dia 0 e dia 30
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Sinais Vitais - Pulso
Prazo: Dia 0 e dia 30
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Dia 0 e dia 30
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Sinais Vitais - Pressão Arterial (Sistólica e Diastólica)
Prazo: Dia 0 e dia 30
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Dia 0 e dia 30
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Exame físico (avaliado como normal/anormal)
Prazo: Do dia 0 ao dia 30
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Do dia 0 ao dia 30
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Brand-Staufer B, Carcao M, Kerlin BA, Will A, Williams M, Tornoe CW, Sandberg Lundblad M, Nugent D. Pharmacokinetic characterization of recombinant factor XIII (FXIII)-A2 across age groups in patients with FXIII A-subunit congenital deficiency. Haemophilia. 2015 May;21(3):380-385. doi: 10.1111/hae.12616. Epub 2015 Jan 21.
- Williams M, Will A, Stenmo C, Rosholm A, Tehranchi R. Pharmacokinetics of recombinant factor XIII in young children with congenital FXIII deficiency and comparison with older patients. Haemophilia. 2014 Jan;20(1):99-105. doi: 10.1111/hae.12224. Epub 2013 Jul 9.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2010
Conclusão Primária (Real)
1 de janeiro de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de janeiro de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de outubro de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de outubro de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
28 de outubro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de fevereiro de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de janeiro de 2017
Última verificação
1 de janeiro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- F13CD-3760
- U1111-1116-2533 (Outro identificador: WHO)
- 2009-016869-28 (Número EudraCT)
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