선천적 FXIII A-서브유닛 결핍이 있는 소아에서 재조합 인자 XIII의 단회 정맥 투여의 안전성 (mentor™4)
2017년 1월 10일 업데이트: Novo Nordisk A/S
선천성 FXIII A-서브유닛 결핍이 있는 소아(1~6세 미만) 대상체에서 rFXIII의 단일 정맥 투여의 약동학 및 안전성 프로필을 조사하는 3b상 시험
이 시험은 유럽과 미국(USA)에서 실시됩니다.
이 임상 시험의 목적은 선천성 FXIII A-서브유닛 결핍이 있는 소아에서 약동학(물질이 체내에서 분포 및 제거되는 속도) 및 catridecacog(재조합 인자 XIII(rFXIII))의 안전성 프로필을 조사하는 것입니다.
선천적 FXIII 결핍이 있는 어린 소아(1~6세 미만)를 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Novo Nordisk Investigational Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Novo Nordisk Investigational Site
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Leicester, 영국, LE1 5WW
- Novo Nordisk Investigational Site
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
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Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 4LP
- Novo Nordisk Investigational Site
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Reading, 영국, RG1 5AN
- Novo Nordisk Investigational Site
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Petach Tikva, 이스라엘, 49100
- Novo Nordisk Investigational Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 시험 관련 활동 전에 피험자의 부모 또는 피험자의 법적으로 허용되는 대리인의 서명된 정보 제공 동의서. 재판 관련 활동은 피험자의 정상적인 관리 과정에서 수행되지 않았을 모든 절차입니다.
- 입학 당시 만 1세 이상 만 6세 미만
- 선천성 FXIII 소단위-A 결핍은 이전에 유전형 분석에 의해 기록되었거나 스크리닝 방문 시 혈액 샘플링을 통한 유전형 분석에 의해 평가되었습니다.
- 체중 10kg 이상
제외 기준:
- FXIII에 대한 알려진 항체
- FXIII A-서브유닛 선천성 결핍 이외의 유전성 또는 후천성 응고 장애
- 50 × 10^9/L 미만의 혈소판 수(혈소판)(스크리닝 방문 시)
- 전신성 홍반성 루푸스와 같은 자가항체와 관련된 자가면역질환의 과거력
- 동맥 또는 정맥 혈전 색전 사건의 이전 병력(예: 뇌혈관 사고 또는 심부 정맥 혈전증)
- 시험 제품 또는 관련 제품에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기
- 등록 전 30일 동안의 모든 수술 및 시험 기간 동안 계획된 모든 수술
- 연구자가 판단한, 피험자에게 잠재적인 위험을 암시하거나 신장 및/또는 간 기능 장애를 포함하여 시험 참여 또는 시험 결과를 방해할 수 있는 모든 질병 또는 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 재조합 인자 XIII
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재조합 인자 XIII의 단일 용량, 35 IU/kg 체중의 정맥 주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 투여 전, 투여 후 30분, 24시간, 7, 14, 21 및 30일
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노출 측정입니다.
PK 평가를 위한 혈액 샘플을 투약 전 및 투약 후 최대 30일까지 채취했습니다.
소아에서 FXIII의 PK는 단일 i.v.
rFXIII 35 IU/kg의 용량.
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투여 전, 투여 후 30분, 24시간, 7, 14, 21 및 30일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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농도 대 시간 곡선 아래 면적(AUC0-∞)
기간: 0일부터 30일까지
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노출 측정.
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0일부터 30일까지
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FXIII의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 투여 전, 투여 후 30분, 24시간, 7, 14, 21 및 30일
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약물의 최대 혈장 농도에 도달했습니다.
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투여 전, 투여 후 30분, 24시간, 7, 14, 21 및 30일
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말단 반감기(t½)
기간: 0일부터 30일까지
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최대 혈장 농도의 절반에 도달하는 시점.
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0일부터 30일까지
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평균 체류 시간(MRT)
기간: 0일부터 30일까지
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약물의 체내 평균 체류 시간(MRT) 및 관련 기능은 정맥 투여 약물에 대해 도출됩니다.
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0일부터 30일까지
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총 혈장 제거율(CL)
기간: 0일부터 30일까지
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총 혈장 청소율은 신체에서 약물을 제거하는 척도입니다.
약물은 주로 신장에서 소변으로 배설됩니다.
클리어런스는 'CL=용량/AUC0-30일'로 계산됩니다.
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0일부터 30일까지
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정상 상태에서의 분포 부피(Vss)
기간: 정상 상태에서
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정상 상태에서의 분포 부피(Vss)는 정상 상태에서 혈장과 동일한 농도를 제공하기 위해 투여된 약물의 총량이 점유해야 하는 이론적 부피(균일하게 분포된 경우)입니다.
정상 상태는 진행 중인 프로세스에도 불구하고 모든 변수가 일정할 때 달성됩니다.
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정상 상태에서
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하나 이상의 부작용(AE)이 기록된 피험자의 백분율
기간: 0일부터 30일까지
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0일부터 30일까지
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하나 이상의 심각한 부작용(SAE)이 있는 피험자의 비율
기간: 0일부터 30일까지
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0일부터 30일까지
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억제제(인자 XIII에 대한 중화 항체)를 포함하여 항-rFXIII 항체가 발생한 피험자의 백분율
기간: 상영 및 30일차
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상영 및 30일차
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응고 관련 매개변수 - 피브리노겐
기간: 0일 및 30일
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0일 및 30일
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응고 관련 매개변수 - 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT, 초)
기간: 0일 및 30일
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0일 및 30일
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응고 관련 매개변수 - 프로트롬빈 시간(PT)(초)
기간: 0일 및 30일
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0일 및 30일
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혈전 용해도 검사(정상/비정상으로 평가)
기간: 0일 및 30일
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각 방문(용량 투여 전후 1시간)에서 혈액 응고 용해도에 대한 혈액 샘플을 채취했습니다.
FXIII 결핍을 스크리닝하기 위해 응고 용해도 분석을 사용했습니다.
이 분석은 FXIII 유도 안정화를 거치지 않은 피브린 응고물을 용해하는 요소의 능력을 기반으로 합니다.
정상적인 혈전은 일반적으로 24시간 이상 안정한 상태를 유지하는 반면 피브린 분자가 가교되지 않은 혈전은 몇 분 안에 용해됩니다.
검사 결과는 정상(FXIII 있음, 시험관에 응고가 관찰됨) 또는 비정상(FXIII 없음 또는 매우 낮은 수준, 시험관에 응고 없음)입니다.
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0일 및 30일
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활력 징후 - 맥박
기간: 0일 및 30일
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0일 및 30일
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활력 징후 - 혈압(수축기 및 확장기)
기간: 0일 및 30일
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0일 및 30일
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신체검사(정상/비정상 판정)
기간: 0일부터 30일까지
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0일부터 30일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Brand-Staufer B, Carcao M, Kerlin BA, Will A, Williams M, Tornoe CW, Sandberg Lundblad M, Nugent D. Pharmacokinetic characterization of recombinant factor XIII (FXIII)-A2 across age groups in patients with FXIII A-subunit congenital deficiency. Haemophilia. 2015 May;21(3):380-385. doi: 10.1111/hae.12616. Epub 2015 Jan 21.
- Williams M, Will A, Stenmo C, Rosholm A, Tehranchi R. Pharmacokinetics of recombinant factor XIII in young children with congenital FXIII deficiency and comparison with older patients. Haemophilia. 2014 Jan;20(1):99-105. doi: 10.1111/hae.12224. Epub 2013 Jul 9.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 10월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 10월 27일
처음 게시됨 (추정)
2010년 10월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 2월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 1월 10일
마지막으로 확인됨
2017년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .