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Sicurezza di una singola dose endovenosa di fattore XIII ricombinante nei bambini con deficit congenito della subunità A del fattore XIII (mentor™4)

10 gennaio 2017 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Uno studio di fase 3b che indaga la farmacocinetica e il profilo di sicurezza di una singola dose endovenosa di rFXIII in soggetti pediatrici (da 1 a meno di 6 anni) con deficit congenito della subunità A del FXIII

Questo studio è condotto in Europa e negli Stati Uniti d'America (USA). Lo scopo di questo studio clinico è indagare la farmacocinetica (velocità con cui la sostanza viene distribuita ed eliminata dal corpo) e il profilo di sicurezza di catridecacog (fattore XIII ricombinante (rFXIII)) in bambini con deficit congenito della subunità A del fattore XIII. Vengono valutati i bambini piccoli (da 1 a meno di 6 anni) con deficit congenito di FXIII.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
      • Petach Tikva, Israele, 49100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Leicester, Regno Unito, LE1 5WW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Reading, Regno Unito, RG1 5AN
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Novo Nordisk Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato firmato dai genitori del soggetto o dal rappresentante legalmente riconosciuto del soggetto prima di qualsiasi attività correlata allo studio. Le attività relative allo studio sono tutte le procedure che non sarebbero state eseguite durante la normale gestione del soggetto
  • Età da 1 a meno di 6 anni al momento dell'iscrizione
  • Carenza congenita della subunità A del FXIII precedentemente documentata mediante genotipizzazione o valutata mediante genotipizzazione mediante prelievo di sangue alla visita di screening
  • Peso corporeo di almeno 10 kg

Criteri di esclusione:

  • Anticorpi noti per il FXIII
  • Disturbi della coagulazione ereditari o acquisiti diversi dal deficit congenito della subunità A del FXIII
  • Conta piastrinica (trombociti) inferiore a 50 × 10^9/L (alla visita di screening)
  • Storia precedente di malattia autoimmune che coinvolge autoanticorpi, ad esempio lupus eritematoso sistemico
  • Storia precedente di eventi tromboembolici arteriosi o venosi, ad es. accidente cerebrovascolare o trombosi venosa profonda
  • Allergia nota o sospetta al prodotto in prova o ai prodotti correlati
  • Qualsiasi procedura chirurgica nei 30 giorni precedenti l'arruolamento e qualsiasi intervento chirurgico pianificato durante il periodo di prova
  • Qualsiasi malattia o condizione che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe implicare un potenziale rischio per il soggetto o interferire con la partecipazione allo studio o l'esito dello studio, inclusa la disfunzione renale e/o epatica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: fattore XIII ricombinante
Droga: catridecacog
Iniezione endovenosa di una singola dose di fattore XIII ricombinante, 35 UI/kg di peso corporeo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva concentrazione/tempo (AUC)
Lasso di tempo: Prima della somministrazione, 30 minuti, 24 ore, 7, 14, 21 e 30 giorni dopo la somministrazione
Una misura dell'esposizione. I campioni di sangue per la valutazione PK sono stati prelevati prima della somministrazione e fino a 30 giorni dopo la somministrazione. La PK di FXIII nei bambini è stata valutata dopo un singolo dosaggio e.v. dose di rFXIII 35 UI/kg.
Prima della somministrazione, 30 minuti, 24 ore, 7, 14, 21 e 30 giorni dopo la somministrazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva concentrazione/tempo (AUC0-∞)
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 30
Una misura dell'esposizione.
Dal giorno 0 al giorno 30
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) per FXIII
Lasso di tempo: Prima della somministrazione, 30 minuti, 24 ore, 7, 14, 21 e 30 giorni dopo la somministrazione
Massima concentrazione plasmatica del farmaco raggiunta.
Prima della somministrazione, 30 minuti, 24 ore, 7, 14, 21 e 30 giorni dopo la somministrazione
Emivita terminale (t½)
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 30
Punto temporale in cui viene raggiunta la metà della concentrazione plasmatica massima.
Dal giorno 0 al giorno 30
Tempo di permanenza medio (MRT)
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 30
Il tempo medio di permanenza (MRT) di un farmaco nel corpo e le relative funzioni sono derivati ​​per i farmaci somministrati per via endovenosa.
Dal giorno 0 al giorno 30
Clearance plasmatica totale (CL)
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 30
La clearance plasmatica totale è una misura dell'eliminazione di un farmaco dal corpo. I farmaci vengono escreti principalmente dai reni nelle urine. La clearance è calcolata come 'CL=Dose / AUC0-30 giorni').
Dal giorno 0 al giorno 30
Volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss)
Lasso di tempo: Allo stato stazionario
Il volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss) è il volume teorico che dovrebbe occupare la quantità totale di farmaco somministrato (se fosse uniformemente distribuito), per fornire la stessa concentrazione presente nel plasma sanguigno allo stato stazionario. Lo stato stazionario si ottiene quando tutte le variabili sono costanti nonostante i processi in corso.
Allo stato stazionario
Percentuale di soggetti con uno o più eventi avversi (EA) registrati
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 30
Dal giorno 0 al giorno 30
Percentuale di soggetti con uno o più eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 30
Dal giorno 0 al giorno 30
Percentuale di soggetti con sviluppo di anticorpi anti-rFXIII, compresi gli inibitori (anticorpi neutralizzanti contro il fattore XIII)
Lasso di tempo: Allo screening e al giorno 30
Allo screening e al giorno 30
Parametri relativi alla coagulazione - Fibrinogeno
Lasso di tempo: Giorno 0 e al giorno 30
Giorno 0 e al giorno 30
Parametri correlati alla coagulazione - Tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT, secondi)
Lasso di tempo: Giorno 0 e giorno 30
Giorno 0 e giorno 30
Parametri correlati alla coagulazione - Tempo di protrombina (PT) (secondi)
Lasso di tempo: Giorno 0 e giorno 30
Giorno 0 e giorno 30
Test di solubilità del coagulo (valutato come normale/anomalo)
Lasso di tempo: Giorno 0 e giorno 30
Campioni di sangue per la solubilità del coagulo prelevati ad ogni visita (1 ora prima e dopo la somministrazione della dose). Un test di solubilità del coagulo è stato utilizzato per lo screening della carenza di FIII. Il dosaggio si basa sulla capacità dell'urea di dissolvere i coaguli di fibrina che non sono stati sottoposti a stabilizzazione indotta dal FXIII. I normali coaguli di sangue generalmente rimangono stabili per 24 ore o più, mentre i coaguli in cui le molecole di fibrina non sono state reticolate sono solubili in pochi minuti. L'esito del test è normale (FXIII presente; si osserva un coagulo nella provetta) o anormale (FXIII assente o livello molto basso; nessun coagulo nella provetta).
Giorno 0 e giorno 30
Segni vitali - Polso
Lasso di tempo: Giorno 0 e giorno 30
Giorno 0 e giorno 30
Segni vitali - Pressione sanguigna (sistolica e diastolica)
Lasso di tempo: Giorno 0 e giorno 30
Giorno 0 e giorno 30
Esame fisico (valutato come normale/anomalo)
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 30
Dal giorno 0 al giorno 30

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 ottobre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 ottobre 2010

Primo Inserito (Stima)

28 ottobre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 febbraio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 gennaio 2017

Ultimo verificato

1 gennaio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • F13CD-3760
  • U1111-1116-2533 (Altro identificatore: WHO)
  • 2009-016869-28 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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