Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo pojedynczej dawki dożylnej rekombinowanego czynnika XIII u dzieci z wrodzonym niedoborem podjednostki A FXIII (mentor™4)

10 stycznia 2017 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

Badanie fazy 3b oceniające farmakokinetykę i profil bezpieczeństwa pojedynczej dawki dożylnej rFXIII u dzieci (w wieku od 1 do mniej niż 6 lat) z wrodzonym niedoborem podjednostki A FXIII

To badanie jest prowadzone w Europie i Stanach Zjednoczonych Ameryki (USA). Celem tego badania klinicznego jest zbadanie farmakokinetyki (szybkości dystrybucji i eliminacji substancji z organizmu) oraz profilu bezpieczeństwa katridekakogu (rekombinowanego czynnika XIII (rFXIII)) u dzieci z wrodzonym niedoborem podjednostki A FXIII. Oceniane są małe dzieci (w wieku od 1 do mniej niż 6 lat) z wrodzonym niedoborem czynnika XIII.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Petach Tikva, Izrael, 49100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Leicester, Zjednoczone Królestwo, LE1 5WW
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Reading, Zjednoczone Królestwo, RG1 5AN
        • Novo Nordisk Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Świadoma zgoda podpisana przez rodziców uczestnika lub jego prawnie akceptowalnego przedstawiciela przed jakimikolwiek czynnościami związanymi z badaniem. Czynności związane z badaniem to wszelkie procedury, które nie zostałyby wykonane podczas normalnego postępowania z pacjentem
  • Wiek od 1 do mniej niż 6 lat w momencie rejestracji
  • Wrodzony niedobór podjednostki FXIII-A wcześniej udokumentowany przez genotypowanie lub oceniany przez genotypowanie poprzez pobieranie krwi podczas wizyty przesiewowej
  • Masa ciała co najmniej 10 kg

Kryteria wyłączenia:

  • Znane przeciwciała przeciwko FXIII
  • Dziedziczne lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż wrodzony niedobór podjednostki FXIII A
  • Liczba płytek krwi (trombocytów) poniżej 50 × 10^9/l (podczas wizyty przesiewowej)
  • Wcześniejsza historia choroby autoimmunologicznej obejmującej autoprzeciwciała, np. toczeń rumieniowaty układowy
  • Wcześniejsza historia tętniczych lub żylnych zdarzeń zakrzepowo-zatorowych, np. incydent naczyniowo-mózgowy lub zakrzepica żył głębokich
  • Znana lub podejrzewana alergia na produkt próbny lub produkty pokrewne
  • Każda procedura chirurgiczna przeprowadzona w ciągu 30 dni przed rejestracją i każda planowana operacja w okresie próbnym
  • Jakakolwiek choroba lub stan, który w ocenie Badacza może stanowić potencjalne zagrożenie dla uczestnika lub zakłócać udział w badaniu lub wynik badania, w tym zaburzenia czynności nerek i/lub wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: rekombinowany czynnik XIII
Lek: katridecacog
Dożylne wstrzyknięcie pojedynczej dawki rekombinowanego czynnika XIII, 35 IU/kg masy ciała

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Powierzchnia pod krzywą stężenia w funkcji czasu (AUC)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 30 minut, 24 godziny, 7, 14, 21 i 30 dni po podaniu
Miara ekspozycji. Próbki krwi do oceny PK pobierano przed dawkowaniem i do 30 dni po dawkowaniu. Farmakokinetykę FXIII u dzieci oceniano po pojedynczym podaniu dożylnym. dawka rFXIII 35 IU/kg.
Przed podaniem dawki, 30 minut, 24 godziny, 7, 14, 21 i 30 dni po podaniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pole pod krzywą stężenia w funkcji czasu (AUC0-∞)
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 30
Miara ekspozycji.
Od dnia 0 do dnia 30
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) dla FXIII
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 30 minut, 24 godziny, 7, 14, 21 i 30 dni po podaniu
Osiągnięto maksymalne stężenie leku w osoczu.
Przed podaniem dawki, 30 minut, 24 godziny, 7, 14, 21 i 30 dni po podaniu
Końcowy okres półtrwania (t½)
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 30
Punkt czasowy, w którym osiągnięta zostanie połowa maksymalnego stężenia w osoczu.
Od dnia 0 do dnia 30
Średni czas pobytu (MRT)
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 30
Średni czas przebywania (MRT) leku w organizmie i związane z nim funkcje wyznacza się dla leków podawanych dożylnie.
Od dnia 0 do dnia 30
Całkowity klirens osocza (CL)
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 30
Całkowity klirens osoczowy jest miarą eliminacji leku z organizmu. Leki są wydalane głównie przez nerki do moczu. Klirens oblicza się jako „CL=dawka / AUC0-30 dni”).
Od dnia 0 do dnia 30
Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss)
Ramy czasowe: W stanie ustalonym
Objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss) to teoretyczna objętość, jaką musiałaby zająć całkowita ilość podanego leku (gdyby był równomiernie rozłożony), aby zapewnić takie samo stężenie, jakie występuje w osoczu krwi w stanie stacjonarnym. Stan stacjonarny jest osiągany, gdy wszystkie zmienne są stałe pomimo zachodzących procesów.
W stanie ustalonym
Odsetek pacjentów, u których zarejestrowano jedno lub więcej zdarzeń niepożądanych (AE).
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 30
Od dnia 0 do dnia 30
Odsetek pacjentów z jednym lub kilkoma poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 30
Od dnia 0 do dnia 30
Odsetek pacjentów, u których rozwinęły się przeciwciała anty-rFXIII, w tym inhibitory (przeciwciała neutralizujące przeciwko czynnikowi XIII)
Ramy czasowe: Podczas badania przesiewowego i dnia 30
Podczas badania przesiewowego i dnia 30
Parametry związane z krzepnięciem - Fibrynogen
Ramy czasowe: Dzień 0 i dzień 30
Dzień 0 i dzień 30
Parametry związane z krzepnięciem — czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (aPTT, sekundy)
Ramy czasowe: Dzień 0 i dzień 30
Dzień 0 i dzień 30
Parametry związane z krzepnięciem — czas protrombinowy (PT) (sekundy)
Ramy czasowe: Dzień 0 i dzień 30
Dzień 0 i dzień 30
Test rozpuszczalności skrzepu (oceniany jako normalny/nienormalny)
Ramy czasowe: Dzień 0 i dzień 30
Próbki krwi do badania rozpuszczalności skrzepu pobierane podczas każdej wizyty (1 godzina przed i po podaniu dawki). Test rozpuszczalności skrzepu zastosowano do badania przesiewowego pod kątem niedoboru FXIII. Test opiera się na zdolności mocznika do rozpuszczania skrzepów fibrynowych, które nie uległy stabilizacji wywołanej FXIII. Normalne skrzepy krwi na ogół pozostają stabilne przez 24 godziny lub dłużej, podczas gdy skrzepy, w których cząsteczki fibryny nie zostały usieciowane, rozpuszczają się w ciągu kilku minut. Wynik testu jest prawidłowy (obecny czynnik XIII; w probówce obserwuje się skrzep) lub nieprawidłowy (brak czynnika XIII lub bardzo niski poziom; brak skrzepu w probówce).
Dzień 0 i dzień 30
Oznaki życia — Puls
Ramy czasowe: Dzień 0 i dzień 30
Dzień 0 i dzień 30
Oznaki funkcji życiowych — ciśnienie krwi (skurczowe i rozkurczowe)
Ramy czasowe: Dzień 0 i dzień 30
Dzień 0 i dzień 30
Badanie fizykalne (ocenione jako normalne/nienormalne)
Ramy czasowe: Od dnia 0 do dnia 30
Od dnia 0 do dnia 30

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 października 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 października 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 października 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 lutego 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • F13CD-3760
  • U1111-1116-2533 (Inny identyfikator: WHO)
  • 2009-016869-28 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj