急性白血病に対するルキソリチニブの第 I/II 相試験

治験薬：

ルキソリチニブは、がん細胞の増殖と生存に重要な遺伝子変異をブロックするように設計されています。 遺伝子変異をブロックすることで、がん細胞が死滅する可能性があります。

研究会:

この研究への参加資格があると判断された場合は、この研究への参加時期に基づいて研究グループに割り当てられます。 研究のフェーズ I 部分には最大 30 人の参加者が登録され、フェーズ II には最大 136 人の参加者が登録されます。

第 I 相部分に登録されている場合、受け取るルキソリチニブの用量は、この研究に参加した時期によって異なります。 参加者の最初のグループは、ルキソリチニブの最低用量レベルを受け取ります。 耐え難い副作用が見られなかった場合、新しい各グループは、前のグループよりも高用量のルキソリチニブを投与されます。 これは、ルキソリチニブの最大耐用量が見つかるまで続きます。

第 II 相に登録されている場合は、第 I 相で許容された最高用量またはそれより低い用量でルキソリチニブを投与されます。

治験薬投与：

ルキソリチニブ錠剤を、28 日間の各研究サイクルの 1 日目から 28 日目に 1 日 2 回、経口で服用します。

服用量を記録するために日記をつけるように求められます。 日記と未使用の薬は、次回の訪問時に持参するよう求められます。

研究訪問:

サイクル 1 の 1、7、14、および 21 日目:

• 身体検査を受けます。
• 定期的な検査のために、血液（小さじ2杯程度）を採取します。
• これまでに受けた可能性のある治療、服用している可能性のある他の薬、および発生している可能性のある副作用について尋ねられます。
• 14日目にのみ骨髄穿刺を行い、病気の状態を確認します。

サイクル 2 の 1 日目:

• 身体検査を受けます。
• これまでに受けた可能性のある治療、服用している可能性のある他の薬、および発生している可能性のある副作用について尋ねられます。
• 定期的な検査のために、血液（小さじ2杯程度）を採取します。
• 病気の状態を確認するために骨髄穿刺を行います。

サイクル 2 以降では、少なくとも 1 ～ 2 週間ごとに定期検査のために血液 (小さじ約 2 杯) を採取します。 この採血は自宅近くの診療所で行うことができます。

サイクル 3、6、9 以降の 1 日目:

• 身体検査を受けます。
• これまでに受けた可能性のある治療、服用している可能性のある他の薬、および発生している可能性のある副作用について尋ねられます。
• 定期的な検査のために、血液（小さじ2杯程度）を採取します。
• 病気の状態を確認するために骨髄穿刺を行います。 サイクル 3 の 1 日目に、これは医師が必要と判断した場合にのみ行われます。

学習期間:

治験薬があなたの最善の利益になると医師が判断する限り、治験薬を服用し続けることができます。 病気が悪化したり、耐え難い副作用が発生した場合、治験薬を服用できなくなります。

研究終了の訪問とフォローアップの電話が完了すると、研究への参加は終了します。

研究終了時の訪問:

治験薬の最後の投与後、治験終了の訪問があります。 この訪問では、次のテストと手順が実行されます。

• 身体検査を受けます。
• これまでに受けた可能性のある治療、服用している可能性のある他の薬、および発生している可能性のある副作用について尋ねられます。
• 定期的な検査のために、血液（小さじ2杯程度）を採取します。
• 病気の状態を確認するために骨髄穿刺を行います。

ファローアップ：

治験終了から約 1 か月後に、治験スタッフが電話をかけて、副作用について尋ねます。 この通話は約 5 分間続きます。

これは調査研究です。 ルキソリチニブは、原発性骨髄線維症、真性赤血球増加症後（PV後）の骨髄線維症、本態性血小板血症後（ET後）の骨髄線維症を含む中程度または高リスクの骨髄線維症の治療薬としてFDAに承認され、市販されています。 急性白血病の治療への使用は研究段階です。

最大166人の患者がこの研究に参加します。 全員が MD アンダーソンに入学します。