多関節コースの若年性特発性関節炎を治療するためのジビノスタットの有効性と安全性に関する用量設定研究
2014年3月11日 更新者：Italfarmaco
標準治療に十分に反応しないポリJIA患者に2つの異なる用量で投与されたジビノスタットの有効性と安全性を評価するための多施設共同非盲検用量設定研究。
本研究は、多関節コースの JIA 患者を対象に、ジビノスタットの 2 回投与の有効性と安全性を評価するために設計されました。
特に小児への投与を目的としたジビノスタットのすぐに使用できる懸濁液は、さまざまな 1 日用量で経口投与されます。
次のいずれかの JIA 型（多関節型 JIA リウマチ因子陽性または陰性、少関節型拡張型 JIA、全身型 JIA のアクティブな全身機能を伴わない）の診断が確立されている患者が登録されます。
治療レジメンは 12 週間変更されず、ACR 小児反応基準を適用して臨床反応が評価されます。 少なくとも ACR Pediatric 30 反応を達成した患者は、割り当てられた用量をさらに 12 週間受け続けます。
試験終了後（24週目）、レスポンダー患者は、臨床的利益が維持されるまで治療を延長することが許可されます。
調査の概要
詳細な説明
ジビノスタットに関する非臨床データは、関節炎の破壊的プロセスを遅らせる可能性のある強力な抗炎症作用機序を裏付けています。 この理論的根拠は、全身性 JIA の小児および若年成人を対象に実施された以前の第 II 相臨床試験で収集された予備的証拠によって確認されているようです。
現在のプロトコルは、JIA の治療のためのジビノスタットの 2 回投与の安全性と有効性に関する新しい情報を収集することを目的としています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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FI
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Firenze、FI、イタリア、50139
- Ospedale Meyer
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ME
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Messina、ME、イタリア、98125
- Policlinico G. Martino
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MI
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Milano、MI、イタリア、20122
- Istituto Gaetano Pini
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PD
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Padova、PD、イタリア、35128
- Azienda ospedaliera-Università di Padova
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Madrid、スペイン、28034
- Hospital Ramon y Cajal
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Ljubljana、スロベニア、SI-1000
- Children's Hospital - University Medical Centre Ljubljana
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Belgrade、セルビア、11000
- Institute of Rheumatology Belgrade
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Nis、セルビア、18000
- University Clinical Center Nis
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Belgrade
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Novi Beograd、Belgrade、セルビア、11070
- Mother and Child Health Institute "Dr Vukan Cupic"
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Praha
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Praha 2、Praha、チェコ共和国、12109
- 1st Faculty of Medicine and General Faculty Hospital
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Gent、ベルギー、9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Bucarest、ルーマニア、020395
- Institutul pentru Ocrotirea Mamei si Copilului "Alfred Rusescu"
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Bucarest、ルーマニア、041451
- Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii "M.S. Curie"
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ILAR (International League Against Rheumatism) 基準 (Petty RE et al., 2004) に従って、多関節コースの若年性特発性関節炎 (特定のサブタイプについては前を参照) の診断が確立されている、2 歳から 17 歳までの男女両方の患者、少なくとも 6 人研究登録の数か月前
- -多関節型JIA診断時の年齢<16歳
- -以下の基準で定義されるように、登録前の少なくとも6か月間の活動性疾患：
- 少なくとも 5 つのアクティブな関節の存在 (腫れがあるもの、または腫れがない場合は痛み/圧痛を伴う可動範囲の制限)
- エタネルセプト、インフリキシマブ、およびアダリムマブなどであるがこれらに限定されない少なくとも1つの生物学的薬剤に対する不十分な反応または不耐性。
- 最大許容ステロイド用量 0.2 mg/kg/日または 10 mg/日 (どちらか低い方) のプレドニゾンまたは同等物
- -併用メトトレキサート治療の場合、患者の登録前に少なくとも1か月間、毎週15 mg / m2以下の安定した用量でなければなりません
- 以前に導入された可能性のある他の疾患修飾性抗リウマチ薬は、少なくとも半減期の 5 年間は中止する必要があります。
- -併用非ステロイド性抗炎症薬がある場合、患者の登録前に少なくとも4週間安定した用量で
除外基準:
- -研究に入る前の12か月間にJIAまたはJIAの他の全身的特徴に関連する発熱のある患者
- -抗菌治療を必要とする活動的な細菌または真菌感染症
- -過去6か月間のマクロファージ活性化症候群のエピソード
- QT/QTc 間隔のベースライン延長、QT/QTc 間隔を延長する併用薬の使用、または TdP の追加の危険因子の既往 (心不全、低カリウム血症、QT 延長症候群の家族歴など) (付録 C)
- 臨床的に重要な心血管疾患
- -臨床的に重大な病気、すなわち、治験責任医師の意見では、患者が研究に参加した場合に有害な結果の許容できないリスクにさらされる状態（実験室の異常を含む）
- -治験薬およびプロトコル要件の遵守を制限する精神疾患/社会的状況
- 遺伝性代謝疾患
- 悪性腫瘍の存在
- 妊娠または授乳
- HIV陽性の血液検査
- 活動性EBV感染症、活動性B型および/またはC型肝炎
- 血小板数 <100x109/L
- 絶対好中球数 <1.5x109/L
- 血清クレアチニン > 2xULN (正常の上限)。
- 総血清ビリルビン > 1.5xULN。
- 血清 AST/ALT > 3xULN。
- 先天性心臓および/または中枢神経系障害
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ジビノスタット 1.0 mg/kg 毎日
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摂食状態で 1 日 1.0 mg/kg (0.5 mg/kg 1 日 2 回) 摂食状態で 1 日 1.5 mg/kg (0.75 mg/kg 1 日 2 回)
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実験的：ジビノスタット 1.5 mg/kg 毎日
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摂食状態で 1 日 1.0 mg/kg (0.5 mg/kg 1 日 2 回) 摂食状態で 1 日 1.5 mg/kg (0.75 mg/kg 1 日 2 回)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ACR 小児反応レベル (ACRPRL) 30 12 週間の治療後
時間枠：12週間の治療
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ACR 小児科の変数には以下が含まれます。親または患者による、100 mm VAS での患者の全体的な健康状態の全体的な評価 0 mm = 非常に良好から 100 mm = 非常に不良;機能的能力: 小児健康評価アンケート; ACR 定義を使用した活動性関節炎のある関節の数 (腫れのある関節、または腫れがない場合、骨の変形によるものではない痛み/圧痛を伴う運動制限);動きが制限されている関節の数。炎症の検査測定：C反応性タンパク質（mg/L）上記の変数のうち、30% を超えて悪化する変数は 1 つだけ
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12週間の治療
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12週目のACR小児反応レベル（ACR 50、70、90、および100）
時間枠：第12週
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ACR 小児科の変数には以下が含まれます。親または患者による、100 mm VAS での患者の全体的な健康状態の全体的な評価 0 mm = 非常に良好から 100 mm = 非常に不良;機能的能力: 小児健康評価アンケート; ACR 定義を使用した活動性関節炎のある関節の数 (腫れのある関節、または腫れがない場合、骨の変形によるものではない痛み/圧痛を伴う運動制限);動きが制限されている関節の数。炎症の臨床検査値: C反応性タンパク質 (mg/L) 患者は、50%、70%、90%として定義される、少なくともACR小児基準レベル50、70、90、および100の反応を達成した場合、反応者と見なされました。上記の 6 つの変数のうち少なくとも 3 つがベースラインと比較して 100% 改善し、30% を超えて悪化した変数は 1 つ以下
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第12週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Francesco Zulian, MD、Azienda Ospedaliera-Università di Padova - Unità di Reumatologia Pediatrica
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年10月1日
一次修了 (実際)
2012年6月1日
研究の完了 (実際)
2013年3月1日
試験登録日
最初に提出
2010年12月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年12月15日
最初の投稿 (見積もり)
2010年12月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年4月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年3月11日
最終確認日
2014年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。