다관절 경과 소아 특발성 관절염 치료를 위한 지비노스타트의 효능 및 안전성 용량 결정 연구
2014년 3월 11일 업데이트: Italfarmaco
표준 치료에 적절하게 반응하지 않는 다발성 JIA 환자에서 두 가지 다른 용량으로 투여된 Givinostat의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 공개 라벨, 용량 결정 연구.
본 연구는 다관절 과정 JIA가 있는 피험자에서 지비노스타트 2회 용량의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계되었습니다.
특히 소아 투여용으로 의도된 즉시 사용 가능한 Givinostat 현탁액은 다양한 일일 용량으로 경구 투여됩니다.
다음 JIA 형태(다관절형 JIA 류마티스 인자 양성 또는 음성, 소수관절 확장형 JIA, 활성 전신 기능이 없는 전신성 JIA) 중 하나에 대한 진단이 확립된 환자가 등록됩니다.
치료 요법은 12주 동안 변경되지 않고 ACR 소아 반응 기준을 적용하여 임상 반응을 평가합니다. 최소 ACR Pediatric 30 반응을 달성한 환자는 추가로 12주 동안 할당된 용량을 계속 투여받게 됩니다.
연구 종료 후(24주차) 응답자 환자는 임상적 이점을 유지할 때까지 치료를 연장할 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
Givinostat의 비임상 데이터는 잠재적으로 관절염 파괴 과정을 늦출 수 있는 강력한 항염 작용 메커니즘을 지원합니다. 이러한 근거는 전신성 JIA가 있는 소아 및 청년을 대상으로 실시한 이전의 임상 2상 시험에서 수집된 예비 증거에 의해 확인되는 것 같습니다.
현재 프로토콜은 JIA 치료를 위한 Givinostat 2회 용량의 안전성과 효능에 대한 새로운 정보를 수집하는 것을 목표로 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bucarest, 루마니아, 020395
- Institutul pentru Ocrotirea Mamei si Copilului "Alfred Rusescu"
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Bucarest, 루마니아, 041451
- Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii "M.S. Curie"
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Gent, 벨기에, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Belgrade, 세르비아, 11000
- Institute of Rheumatology Belgrade
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Nis, 세르비아, 18000
- University Clinical Center Nis
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Belgrade
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Novi Beograd, Belgrade, 세르비아, 11070
- Mother and Child Health Institute "Dr Vukan Cupic"
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Madrid, 스페인, 28034
- Hospital Ramón Y Cajal
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Ljubljana, 슬로베니아, SI-1000
- Children's Hospital - University Medical Centre Ljubljana
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FI
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Firenze, FI, 이탈리아, 50139
- Ospedale Meyer
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ME
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Messina, ME, 이탈리아, 98125
- Policlinico G. Martino
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MI
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Milano, MI, 이탈리아, 20122
- Istituto Gaetano Pini
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PD
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Padova, PD, 이탈리아, 35128
- Azienda ospedaliera-Università di Padova
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Praha
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Praha 2, Praha, 체코 공화국, 12109
- 1st Faculty of Medicine and General Faculty Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- ILAR(International League Against Rheumatism) 기준(Petty RE et al., 2004)에 따라 다관절 과정 소아 특발성 관절염(특정 하위 유형에 대해서는 이전 참조) 진단이 확립된 2~17세의 남녀 환자 연구 시작 몇 달 전
- 다관절형 JIA 진단 시 연령 < 16세
- 다음 기준에 의해 정의된 바와 같이 등록 전 최소 6개월 동안 활동성 질병:
- 최소 5개의 활성 관절 존재
- etanercept, infliximab 및 adalimumab과 같은 적어도 하나의 생물학적 제제에 대한 부적절한 반응 또는 내약성.
- 최대 허용 스테로이드 용량 0.2mg/kg/일 또는 10mg/일(둘 중 낮은 쪽) 프레드니손 또는 이와 동등한 것
- 병용 메토트렉세이트 치료의 경우 환자 등록 전 최소 1개월 동안 매주 15mg/m2 이하의 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 이전에 도입되었을 수 있는 다른 질병 수정 항류마티스 약물은 최소 5반감기 기간 동안 중단해야 합니다.
- 환자 등록 전 최소 4주 동안 안정적인 용량의 병용 비스테로이드성 항염증제(있는 경우)
제외 기준:
- 연구 시작 전 12개월 동안 JIA와 관련된 발열 또는 JIA의 다른 전신적 특징이 있는 환자
- 항균 처리가 필요한 활성 세균 또는 진균 감염
- 지난 6개월 동안 대식세포 활성화 증후군 에피소드
- QT/QTc 간격의 기준선 연장, QT/QTc 간격을 연장하는 병용 약물 사용 또는 TdP에 대한 추가 위험 요인(예: 심부전, 저칼륨혈증, 긴 QT 증후군의 가족력)의 병력(부록 C)
- 임상적으로 중요한 심혈관 질환
- 임상적으로 유의미한 질병, 즉 연구자가 생각하기에 환자가 연구에 참여하는 경우 불리한 결과에 대한 허용할 수 없는 위험에 처하게 하는 모든 상태(실험실 비정상 포함)
- 연구 약물 및 프로토콜 요구 사항의 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황
- 유전성 대사 질환
- 악성의 존재
- 임신 또는 수유
- HIV에 대한 양성 혈액 검사
- 활동성 EBV 감염, 활동성 B형 및/또는 C형 간염
- 혈소판 수 <100x109/L
- 절대 호중구 수 <1.5x109/L
- 혈청 크레아티닌 >2xULN(정상의 상한).
- 총 혈청 빌리루빈 >1.5xULN.
- 혈청 AST/ALT > 3xULN.
- 선천성 심장 및/또는 중추 신경계 장애
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 매일 지비노스타트 1.0mg/kg
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섭식 시 1일 1.0 mg/kg(0.5 mg/kg 1일 2회) 섭식 시 1일 1.5 mg/kg(0.75 mg/kg 1일 2회)
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실험적: 매일 지비노스타트 1.5mg/kg
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섭식 시 1일 1.0 mg/kg(0.5 mg/kg 1일 2회) 섭식 시 1일 1.5 mg/kg(0.75 mg/kg 1일 2회)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ACR 소아 반응 수준(ACRPRL) 30 12주 치료 후
기간: 12주 치료
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ACR 소아 변수에는 다음이 포함됩니다. 0mm = 질병 활동 없음에서 100mm까지 = 매우 심각한 질병 활동; 0mm = 매우 좋음에서 100mm = 매우 나쁨까지의 100mm VAS에 대한 환자의 전반적인 웰빙에 대한 부모 또는 환자의 전반적인 평가; 기능적 능력: 아동기 건강 평가 설문지; ACR 정의를 사용하는 활동성 관절염이 있는 관절의 수(부종이 있는 관절, 또는 부기가 없는 관절, 뼈 변형으로 인한 것이 아닌 통증/압통을 동반한 운동 제한); 동작 제한이 있는 관절의 수 염증의 실험실 측정: C-반응성 단백질(mg/L) 6개 중 3개 이상에서 기준선과 비교하여 30% 개선으로 정의되는 반응의 ACR Pediatric Criteria 레벨 30 이상을 달성하는 경우 환자를 반응자로 간주했습니다. 30% 이상 악화되는 변수가 1개 이하인 위에 나열된 변수
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12주 치료
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주차 ACR 소아 반응 수준(ACR 50, 70, 90 및 100)
기간: 12주차에
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ACR 소아 변수에는 다음이 포함됩니다: 0mm = 질병 활동 없음에서 100mm = 매우 심각한 질병 활동까지의 0-100mm 시각적 유사 척도에서 질병 활동의 의사의 전반적인 평가; 0mm = 매우 좋음에서 100mm = 매우 나쁨까지의 100mm VAS에 대한 환자의 전반적인 웰빙에 대한 부모 또는 환자의 전반적인 평가; 기능적 능력: 아동기 건강 평가 설문지; ACR 정의를 사용하는 활동성 관절염이 있는 관절의 수(부종이 있는 관절, 또는 부기가 없는 관절, 뼈 변형으로 인한 것이 아닌 통증/압통을 동반한 운동 제한); 동작 제한이 있는 관절의 수 염증의 실험실 측정: C-반응성 단백질(mg/L) 환자는 50%, 70%, 90%로 정의되는 반응의 ACR 소아 기준 수준 50, 70, 90 및 100 이상을 달성하는 경우 반응자로 간주되었습니다. 위에 나열된 6개 변수 중 3개 이상에서 기준선과 비교하여 100% 개선되었으며, 30% 이상 악화된 변수는 1개 이하입니다.
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12주차에
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Francesco Zulian, MD, Azienda Ospedaliera-Università di Padova - Unità di Reumatologia Pediatrica
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 12월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 12월 15일
처음 게시됨 (추정)
2010년 12월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 4월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 3월 11일
마지막으로 확인됨
2014년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .