Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhetsstudie av Givinostat for å behandle polyartikulært forløp hos juvenil idiopatisk artritt

11. mars 2014 oppdatert av: Italfarmaco

En multisenter, åpen etikett, dosefinnende studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Givinostat administrert i to forskjellige doser hos pasienter med poly JIA som ikke reagerer tilstrekkelig på standardbehandlingen.

Denne studien er designet for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til to doser Givinostat hos personer med polyartikulært forløp JIA

Givinostat bruksklar suspensjon spesielt beregnet for pediatrisk administrering, vil bli administrert oralt i forskjellige daglige doser.

Pasienter med etablert diagnose av en av følgende JIA-former (Polyartikulær JIA revmatoid faktor positiv eller negativ, Oligoartikulær utvidet JIA, Systemisk JIA uten aktive systemiske trekk) vil bli registrert.

Behandlingsregimet vil forbli uendret i 12 uker, og den kliniske responsen vil bli vurdert ved å bruke ACR Pediatric-responskriteriene. Pasienter som oppnår minst en ACR Pediatric 30-respons vil fortsette å motta den tildelte dosen i ytterligere 12 uker.

Etter slutten av studien (uke 24) vil pasienter som responderer få lov til å forlenge behandlingen til de opprettholder en klinisk fordel.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Ikke-kliniske data på Givinostat støtter en potent anti-inflammatorisk virkningsmekanisme som potensielt kan bremse den leddgiktdestruktive prosessen. Denne begrunnelsen ser ut til å bli bekreftet av de foreløpige bevisene samlet i en tidligere fase II klinisk studie utført på barn og unge voksne med systemisk JIA.

Denne protokollen er rettet mot å samle inn ny informasjon om sikkerhet og effekt av to doser Givinostat for behandling av JIA.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Italia
    • FI
      • Firenze, FI, Italia, 50139
        • Ospedale Meyer
    • ME
      • Messina, ME, Italia, 98125
        • Policlinico G. Martino
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20122
        • Istituto Gaetano Pini
    • PD
      • Padova, PD, Italia, 35128
        • Azienda ospedaliera-Università di Padova
  • Romania
      • Bucarest, Romania, 020395
        • Institutul pentru Ocrotirea Mamei si Copilului "Alfred Rusescu"
      • Bucarest, Romania, 041451
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii "M.S. Curie"
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Institute of Rheumatology Belgrade
      • Nis, Serbia, 18000
        • University Clinical Center Nis
    • Belgrade
      • Novi Beograd, Belgrade, Serbia, 11070
        • Mother and Child Health Institute "Dr Vukan Cupic"
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, SI-1000
        • Children's Hospital - University Medical Centre Ljubljana
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28034
        • Hospital Ramón y Cajal
  • Tsjekkisk Republikk
    • Praha
      • Praha 2, Praha, Tsjekkisk Republikk, 12109
        • 1st Faculty of Medicine and General Faculty Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • pasienter av begge kjønn, i alderen 2 til 17 år, med etablert diagnose av polyartikulært forløp juvenil idiopatisk artritt (se før for spesifikke undertyper) i henhold til ILAR (International League Against Rheumatism) kriterier (Petty RE et al., 2004) i minst seks måneder før studiestart
  • alder ved polyartikulær JIA-diagnose < 16 år
  • aktiv sykdom i minst 6 måneder før registrering som definert av følgende kriterier:
  • tilstedeværelse av minst 5 aktive ledd (de med hevelse eller, i fravær av hevelse, begrenset bevegelsesområde ledsaget av smerte/ømhet)
  • utilstrekkelig respons på, eller intoleranse overfor, minst ett biologisk middel som, men ikke begrenset til, etanercept, infliximab og adalimumab.
  • maksimal tillatt steroiddose 0,2 mg/kg/dag eller 10 mg/dag (det som er lavest) av prednison eller tilsvarende
  • ved samtidig behandling med metotreksat må den være på en stabil dose ≤15 mg/m2 ukentlig i minst 1 måned før pasienten meldes inn
  • andre sykdomsmodifiserende antirevmatiske legemidler som muligens tidligere er introdusert, må seponeres i en periode på minst fem halveringstider
  • samtidig ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler, hvis noen, i en stabil dose i minst fire uker før pasientens innmelding

Ekskluderingskriterier:

  • pasient med feber relatert til JIA eller andre systemiske trekk ved JIA i løpet av 12 måneder før de gikk inn i studien
  • aktiv bakteriell eller mykotisk infeksjon som krever antimikrobiell behandling
  • episode av makrofagaktiveringssyndrom de siste 6 månedene
  • en baseline-forlengelse av QT/QTc-intervall, bruk av samtidig medisiner som forlenger QT/QTc-intervallet eller historie med ytterligere risikofaktorer for TdP (f.eks. hjertesvikt, hypokalemi, familiehistorie med lang QT-syndrom) (vedlegg C)
  • klinisk signifikant kardiovaskulær sykdom
  • klinisk signifikant sykdom, dvs. enhver tilstand (inkludert laboratorieavvik) som etter etterforskerens oppfatning setter pasienten til uakseptabel risiko for uønsket utfall hvis han/hun skulle delta i studien
  • psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense etterlevelse av studiemedisinering og protokollkrav
  • arvelige stoffskiftesykdommer
  • tilstedeværelse av malignitet
  • graviditet eller amming
  • positiv blodprøve for HIV
  • aktiv EBV-infeksjon, aktiv B- og/eller C-hepatitt
  • antall blodplater <100x109/L
  • absolutt nøytrofiltall <1,5x109/L
  • serumkreatinin >2xULN (Øvre normalgrense).
  • total serumbilirubin >1,5xULN.
  • serum ASAT/ALT > 3xULN.
  • medfødt hjerte- og/eller sentralnervesystem

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Givinostat 1,0 mg/kg daglig
Legemiddel: Givinostat
1,0 mg/kg daglig (0,5 mg/kg to ganger daglig) i fôret tilstand 1,5 mg/kg daglig (0,75 mg/kg to ganger daglig) i fôret tilstand
Eksperimentell: Givinostat 1,5 mg/kg daglig
Legemiddel: Givinostat
1,0 mg/kg daglig (0,5 mg/kg to ganger daglig) i fôret tilstand 1,5 mg/kg daglig (0,75 mg/kg to ganger daglig) i fôret tilstand

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ACR Pediatric Response Level (ACRPRL) 30 etter 12 ukers behandling
Tidsramme: 12 ukers behandling
ACR Pediatriske variabler inkluderer: Physician's Global Assessment av sykdomsaktivitet på en 0-100 mm visuell analog skala fra 0 mm = ingen sykdomsaktivitet til 100 mm = svært alvorlig sykdomsaktivitet; Foreldres eller pasients globale vurdering av pasientens generelle velvære på en 100 mm VAS fra 0 mm = veldig bra til 100 mm = veldig dårlig; Funksjonsevne: Spørreskjema for barnehelsevurdering; Antall ledd med aktiv leddgikt ved bruk av ACR-definisjonen (alle ledd med hevelse, eller i fravær av hevelse, begrensning av bevegelse ledsaget av smerte/ømhet som ikke skyldes bendeformitet); Antall ledd med begrensning av bevegelse; Laboratoriemål for betennelse: C-reaktivt protein (mg/L) Pasienter ble ansett som respondere hvis de oppnådde minst et ACR Pediatric Criteria nivå 30 av respons, definert som en 30 % forbedring sammenlignet med baseline i minst 3 av de 6 variabler oppført ovenfor, med ikke mer enn 1 variabel som forverres med > enn 30 %
12 ukers behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ACR pediatrisk responsnivå (ACR 50, 70, 90 og 100) ved uke 12
Tidsramme: i uke 12
ACR Pediatriske variabler inkluderer: Physician's Global Assessment av sykdomsaktivitet på en 0-100 mm visuell analog skala fra 0 mm = ingen sykdomsaktivitet til 100 mm = svært alvorlig sykdomsaktivitet; Foreldres eller pasients globale vurdering av pasientens generelle velvære på en 100 mm VAS fra 0 mm = veldig bra til 100 mm = veldig dårlig; Funksjonsevne: Spørreskjema for barnehelsevurdering; Antall ledd med aktiv leddgikt ved bruk av ACR-definisjonen (alle ledd med hevelse, eller i fravær av hevelse, begrensning av bevegelse ledsaget av smerte/ømhet som ikke skyldes bendeformitet); Antall ledd med begrensning av bevegelse; Laboratoriemål for betennelse: C-reaktivt protein (mg/L) Pasienter ble ansett som respondere dersom de oppnådde minst et ACR Pediatric Criteria nivå 50, 70, 90 og 100 av respons, definert som 50 %, 70 %, 90 % og 100 % forbedring sammenlignet med baseline i minst 3 av de 6 variablene oppført ovenfor, med ikke mer enn 1 variabel som forverres med > enn 30 %
i uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Italfarmaco

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Francesco Zulian, MD, Azienda Ospedaliera-Università di Padova - Unità di Reumatologia Pediatrica

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. desember 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. desember 2010

Først lagt ut (Anslag)

16. desember 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

16. april 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2014

Sist bekreftet

1. mars 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DSC/08/2357/36

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Givinostat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ukraine

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere