Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania giwinostatu w leczeniu przebiegu wielostawowego młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów

11 marca 2014 zaktualizowane przez: Italfarmaco

Wieloośrodkowe, otwarte badanie mające na celu ustalenie dawki w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa giwinostatu podawanego w dwóch różnych dawkach pacjentom z wieloczynnikowym MIZS, którzy nie odpowiadają odpowiednio na standardowe leczenie.

Niniejsze badanie zostało zaprojektowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa dwóch dawek giwinostatu u osób z wielostawowym przebiegiem MIZS

Gotowa do użycia zawiesina giwinostatu, przeznaczona specjalnie do podawania pediatrycznego, będzie podawana doustnie w różnych dawkach dziennych.

Pacjenci z ustalonym rozpoznaniem jednej z następujących postaci MIZS (wielostawowe MIZS z dodatnim lub ujemnym czynnikiem reumatoidalnym, wielostawowe rozszerzone MIZS, układowe MIZS bez aktywnych cech ogólnoustrojowych) zostaną włączeni do badania.

Schemat leczenia pozostanie niezmieniony przez 12 tygodni, a odpowiedź kliniczna zostanie oceniona na podstawie kryteriów odpowiedzi pediatrycznej ACR. Pacjenci, u których uzyskano co najmniej odpowiedź ACR Pediatric 30, będą nadal otrzymywać przypisaną dawkę przez kolejne 12 tygodni.

Po zakończeniu badania (tydzień 24) pacjenci z odpowiedzią na leczenie będą mogli przedłużyć leczenie do czasu uzyskania korzyści klinicznej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dane niekliniczne dotyczące giwinostatu potwierdzają silny mechanizm działania przeciwzapalnego, który może potencjalnie spowolnić destrukcyjny proces zapalenia stawów. Wydaje się, że to uzasadnienie potwierdzają wstępne dowody zebrane w poprzednim badaniu klinicznym II fazy przeprowadzonym u dzieci i młodych dorosłych z układowym MIZS.

Niniejszy protokół ma na celu zebranie nowych informacji dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności dwóch dawek giwinostatu w leczeniu MIZS.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Ramón y Cajal
  • Republika Czeska
    • Praha
      • Praha 2, Praha, Republika Czeska, 12109
        • 1st Faculty of Medicine and General Faculty Hospital
  • Rumunia
      • Bucarest, Rumunia, 020395
        • Institutul pentru Ocrotirea Mamei si Copilului "Alfred Rusescu"
      • Bucarest, Rumunia, 041451
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii "M.S. Curie"
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Institute of Rheumatology Belgrade
      • Nis, Serbia, 18000
        • University Clinical Center Nis
    • Belgrade
      • Novi Beograd, Belgrade, Serbia, 11070
        • Mother and Child Health Institute "Dr Vukan Cupic"
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia, SI-1000
        • Children's Hospital - University Medical Centre Ljubljana
  • Włochy
    • FI
      • Firenze, FI, Włochy, 50139
        • Ospedale Meyer
    • ME
      • Messina, ME, Włochy, 98125
        • Policlinico G. Martino
    • MI
      • Milano, MI, Włochy, 20122
        • Istituto Gaetano Pini
    • PD
      • Padova, PD, Włochy, 35128
        • Azienda ospedaliera-Università di Padova

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • pacjenci obojga płci, w wieku od 2 do 17 lat, z ustalonym rozpoznaniem wielostawowego przebiegu młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów (poszczególne podtypy patrz wyżej) według kryteriów ILAR (International League Against Rheumatism) (Petty RE i in., 2004) przez co najmniej sześć miesięcy przed rozpoczęciem studiów
  • wiek rozpoznania wielostawowego MIZS < 16 lat
  • czynna choroba przez co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem, zgodnie z następującymi kryteriami:
  • obecność co najmniej 5 aktywnych stawów (tych z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, ograniczonym zakresem ruchu, któremu towarzyszy ból/tkliwość)
  • niewystarczająca odpowiedź lub nietolerancja na co najmniej jeden czynnik biologiczny, taki jak między innymi etanercept, infliksymab i adalimumab.
  • maksymalna dozwolona dawka sterydów 0,2 mg/kg mc./dobę lub 10 mg/dobę (w zależności od tego, która wartość jest niższa) prednizonu lub odpowiednika
  • w przypadku jednoczesnego leczenia metotreksatem, musi być w stałej dawce ≤15 mg/m2 tygodniowo przez co najmniej 1 miesiąc przed włączeniem pacjenta
  • inne leki przeciwreumatyczne modyfikujące przebieg choroby, które prawdopodobnie zostały wcześniej wprowadzone, należy odstawić na okres co najmniej pięciu okresów półtrwania
  • jednoczesne stosowanie niesteroidowych leków przeciwzapalnych, jeśli występują, w stałej dawce przez co najmniej cztery tygodnie przed włączeniem pacjenta

Kryteria wyłączenia:

  • pacjent z gorączką związaną z MIZS lub innymi ogólnoustrojowymi objawami MIZS w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania
  • aktywne zakażenie bakteryjne lub grzybicze wymagające leczenia przeciwdrobnoustrojowego
  • epizod zespołu aktywacji makrofagów w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • wyjściowe wydłużenie odstępu QT/QTc, jednoczesne stosowanie leków wydłużających odstęp QT/QTc lub dodatkowe czynniki ryzyka TdP w wywiadzie (np. niewydolność serca, hipokaliemia, zespół długiego QT w wywiadzie rodzinnym) (Załącznik C)
  • klinicznie istotna choroba układu krążenia
  • choroba istotna klinicznie, tj. każdy stan (w tym nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych), który w opinii badacza naraża pacjenta na niedopuszczalne ryzyko wystąpienia działań niepożądanych w przypadku wzięcia udziału w badaniu
  • choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które ograniczałyby zgodność z badanym lekiem i wymogami protokołu
  • dziedziczne choroby metaboliczne
  • obecność nowotworu
  • ciąża lub laktacja
  • dodatni wynik testu krwi na obecność wirusa HIV
  • aktywne zakażenie wirusem EBV, aktywne zapalenie wątroby typu B i/lub C
  • liczba płytek krwi <100x109/l
  • bezwzględna liczba neutrofilów <1,5x109/l
  • kreatynina w surowicy >2xGGN (górna granica normy).
  • całkowita bilirubina w surowicy >1,5xGGN.
  • AST/ALT w surowicy > 3xGGN.
  • wrodzone wady serca i/lub ośrodkowego układu nerwowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Giwinostat 1,0 mg/kg dziennie
Lek: Giwinostat
1,0 mg/kg dziennie (0,5 mg/kg dwa razy dziennie) po posiłku 1,5 mg/kg dziennie (0,75 mg/kg dwa razy dziennie) po posiłku
Eksperymentalny: Giwinostat 1,5 mg/kg dziennie
Lek: Giwinostat
1,0 mg/kg dziennie (0,5 mg/kg dwa razy dziennie) po posiłku 1,5 mg/kg dziennie (0,75 mg/kg dwa razy dziennie) po posiłku

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ACR Pediatric Response Level (ACRPRL) 30 Po 12 tygodniach leczenia
Ramy czasowe: 12 tygodni leczenia
ACR Zmienne pediatryczne obejmują: Ogólną ocenę aktywności choroby przez lekarza na wizualnej skali analogowej 0-100 mm od 0 mm = brak aktywności choroby do 100 mm = bardzo ciężka aktywność choroby; Ogólna ocena ogólnego samopoczucia pacjenta dokonana przez rodzica lub pacjenta na skali VAS 100 mm od 0 mm = bardzo dobrze do 100 mm = bardzo źle; Zdolność funkcjonalna: Kwestionariusz Oceny Zdrowia Dziecięcego; Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów zgodnie z definicją ACR (każdy staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, ograniczeniem ruchu, któremu towarzyszy ból/tkliwość niezwiązana z deformacją kości); Liczba stawów z ograniczeniem ruchu; Laboratoryjny pomiar stanu zapalnego: Białko C-reaktywne (mg/l) Pacjentów uznano za reagujących na leczenie, jeśli uzyskali odpowiedź na poziomie co najmniej 30 Kryteria pediatrycznego ACR, zdefiniowaną jako 30% poprawa w porównaniu z wartością wyjściową w co najmniej 3 z 6 zmienne wymienione powyżej, przy czym nie więcej niż 1 zmienna pogorszyła się o > niż 30%
12 tygodni leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziom odpowiedzi pediatrycznej ACR (50, 70, 90 i 100 ACR) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: w tygodniu 12
ACR Zmienne pediatryczne obejmują: Ogólną ocenę aktywności choroby przez lekarza na wizualnej skali analogowej 0-100 mm od 0 mm = brak aktywności choroby do 100 mm = bardzo ciężka aktywność choroby; Ogólna ocena ogólnego samopoczucia pacjenta dokonana przez rodzica lub pacjenta na skali VAS 100 mm od 0 mm = bardzo dobrze do 100 mm = bardzo źle; Zdolność funkcjonalna: Kwestionariusz Oceny Zdrowia Dziecięcego; Liczba stawów z aktywnym zapaleniem stawów zgodnie z definicją ACR (każdy staw z obrzękiem lub, w przypadku braku obrzęku, ograniczeniem ruchu, któremu towarzyszy ból/tkliwość niezwiązana z deformacją kości); Liczba stawów z ograniczeniem ruchu; Laboratoryjna miara stanu zapalnego: białko C-reaktywne (mg/l) Pacjentów uznano za reagujących na leczenie, jeśli osiągnęli co najmniej poziom 50, 70, 90 i 100 kryteriów pediatrycznych ACR, definiowanych jako 50%, 70%, 90% i 100% poprawa w porównaniu z wartością wyjściową w co najmniej 3 z 6 zmiennych wymienionych powyżej, przy czym nie więcej niż 1 zmienna pogorszyła się o > niż 30%
w tygodniu 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Italfarmaco

Śledczy

  • Główny śledczy: Francesco Zulian, MD, Azienda Ospedaliera-Università di Padova - Unità di Reumatologia Pediatrica

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 grudnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 grudnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

16 kwietnia 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 marca 2014

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DSC/08/2357/36

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Giwinostat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Peru

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj