Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid Onderzoek naar dosisbepaling van Givinostat voor de behandeling van polyarticulaire juveniele idiopathische artritis

11 maart 2014 bijgewerkt door: Italfarmaco

Een multicenter, open-label, dosisbepalingsonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van Givinostat toegediend in twee verschillende doses bij patiënten met poly-JIA die niet adequaat reageren op de standaardbehandeling.

De huidige studie is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid van twee doses Givinostat te evalueren bij proefpersonen met polyarticulaire JIA

Givinostat gebruiksklare suspensie, speciaal bedoeld voor pediatrische toediening, wordt oraal toegediend in verschillende dagelijkse doses.

Patiënten met een vastgestelde diagnose van een van de volgende JIA-vormen (Polyarticulaire JIA reumafactor positief of negatief, Oligoarticulaire verlengde JIA, Systemische JIA zonder actieve systemische kenmerken) zullen worden ingeschreven.

Het behandelingsregime blijft gedurende 12 weken ongewijzigd en de klinische respons wordt beoordeeld aan de hand van de ACR-responscriteria voor kinderen. Patiënten die ten minste een ACR Pediatric 30-respons bereiken, zullen de toegewezen dosis nog 12 weken blijven ontvangen.

Na het einde van de studie (week 24) mogen responderpatiënten de behandeling verlengen totdat ze een klinisch voordeel behouden.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Niet-klinische gegevens over Givinostat ondersteunen een krachtig ontstekingsremmend werkingsmechanisme dat mogelijk het destructieve proces van artritis kan vertragen. Deze grondgedachte lijkt te worden bevestigd door de voorlopige bewijzen die zijn verzameld in een eerdere klinische fase II-studie bij kinderen en jongvolwassenen met systemische JIA.

Het huidige protocol is gericht op het verzamelen van nieuwe informatie over veiligheid en werkzaamheid van twee doses Givinostat voor de behandeling van JIA.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Gent, België, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Italië
    • FI
      • Firenze, FI, Italië, 50139
        • Ospedale Meyer
    • ME
      • Messina, ME, Italië, 98125
        • Policlinico G. Martino
    • MI
      • Milano, MI, Italië, 20122
        • Istituto Gaetano Pini
    • PD
      • Padova, PD, Italië, 35128
        • Azienda ospedaliera-Università di Padova
  • Roemenië
      • Bucarest, Roemenië, 020395
        • Institutul pentru Ocrotirea Mamei si Copilului "Alfred Rusescu"
      • Bucarest, Roemenië, 041451
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii "M.S. Curie"
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Institute of Rheumatology Belgrade
      • Nis, Servië, 18000
        • University Clinical Center Nis
    • Belgrade
      • Novi Beograd, Belgrade, Servië, 11070
        • Mother and Child Health Institute "Dr Vukan Cupic"
  • Slovenië
      • Ljubljana, Slovenië, SI-1000
        • Children's Hospital - University Medical Centre Ljubljana
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28034
        • Hospital Ramón y Cajal
  • Tsjechische Republiek
    • Praha
      • Praha 2, Praha, Tsjechische Republiek, 12109
        • 1st Faculty of Medicine and General Faculty Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • patiënten van beide geslachten, in de leeftijd van 2 tot 17 jaar, met een vastgestelde diagnose van polyarticulair beloop Juveniele idiopathische artritis (zie hierboven voor specifieke subtypes) volgens ILAR-criteria (International League Against Rheumatism) (Petty RE et al., 2004) gedurende ten minste zes maanden voor de start van de studie
  • leeftijd bij diagnose polyarticulaire JIA < 16 jaar
  • actieve ziekte gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan inschrijving zoals gedefinieerd door de volgende criteria:
  • aanwezigheid van ten minste 5 actieve gewrichten (die met zwelling of, bij afwezigheid van zwelling, beperkt bewegingsbereik vergezeld van pijn/gevoeligheid)
  • onvoldoende respons op, of intolerantie voor, ten minste één biologisch agens zoals, maar niet beperkt tot, etanercept, infliximab en adalimumab.
  • maximaal toegestane dosis steroïden 0,2 mg/kg/dag of 10 mg/dag (wat lager is) prednison of equivalent
  • in geval van gelijktijdige behandeling met methotrexaat moet deze op een stabiele dosis ≤ 15 mg/m2 wekelijks zijn gedurende ten minste 1 maand voordat de patiënt wordt ingeschreven
  • andere ziektemodificerende antireumatische geneesmiddelen die mogelijk eerder zijn geïntroduceerd, moeten worden stopgezet gedurende een periode van ten minste vijf halfwaardetijden
  • gelijktijdige niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen, indien van toepassing, op een stabiele dosis gedurende ten minste vier weken voordat de patiënt wordt ingeschreven

Uitsluitingscriteria:

  • patiënt met koorts gerelateerd aan JIA of andere systemische kenmerken van JIA gedurende 12 maanden voordat hij aan het onderzoek begon
  • actieve bacteriële of mycotische infectie die antimicrobiële behandeling vereist
  • episode van het macrofaagactiveringssyndroom in de afgelopen 6 maanden
  • een uitgangsverlenging van het QT/QTc-interval, gebruik van gelijktijdige medicatie die het QT/QTc-interval verlengt of voorgeschiedenis van aanvullende risicofactoren voor TdP (bijv. hartfalen, hypokaliëmie, familiegeschiedenis van Long QT-syndroom) (bijlage C)
  • klinisch significante hart- en vaatziekten
  • klinisch significante ziekte, d.w.z. elke aandoening (inclusief laboratoriumafwijkingen) die naar de mening van de onderzoeker de patiënt een onaanvaardbaar risico op een nadelig resultaat geeft als hij/zij zou deelnemen aan het onderzoek
  • psychiatrische ziekte/sociale situaties die de naleving van studiemedicatie en protocolvereisten zouden beperken
  • erfelijke stofwisselingsziekten
  • aanwezigheid van maligniteit
  • zwangerschap of borstvoeding
  • positieve bloedtest voor HIV
  • actieve EBV-infectie, actieve B- en/of C-hepatitis
  • aantal bloedplaatjes <100x109/L
  • absoluut aantal neutrofielen <1,5x109/L
  • serumcreatinine >2xULN (bovengrens van normaal).
  • totaal serumbilirubine >1,5xULN.
  • serum ASAT/ALAT > 3xULN.
  • aangeboren hart- en/of aandoeningen van het centrale zenuwstelsel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Givinostat 1,0 mg/kg per dag
Geneesmiddel: Gevinostaat
1,0 mg/kg dagelijks (0,5 mg/kg tweemaal daags) in gevoede toestand 1,5 mg/kg dagelijks (0,75 mg/kg tweemaal daags) in gevoede toestand
Experimenteel: Givinostat 1,5 mg/kg per dag
Geneesmiddel: Gevinostaat
1,0 mg/kg dagelijks (0,5 mg/kg tweemaal daags) in gevoede toestand 1,5 mg/kg dagelijks (0,75 mg/kg tweemaal daags) in gevoede toestand

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ACR Pediatric Response Level (ACRPRL) 30 na 12 weken behandeling
Tijdsspanne: 12 weken behandeling
ACR Pediatrische variabelen omvatten: Physician's Global Assessment van ziekteactiviteit op een visueel analoge schaal van 0-100 mm van 0 mm = geen ziekteactiviteit tot 100 mm = zeer ernstige ziekteactiviteit; Globale beoordeling van de ouder of patiënt van het algehele welzijn van de patiënt op een VAS van 100 mm van 0 mm = zeer goed tot 100 mm = zeer slecht; Functioneel vermogen: vragenlijst voor gezondheidsbeoordeling bij kinderen; Aantal gewrichten met actieve artritis volgens de ACR-definitie (elk gewricht met zwelling, of bij afwezigheid van zwelling, bewegingsbeperking gepaard gaande met pijn/gevoeligheid die niet te wijten is aan botmisvorming); Aantal gewrichten met bewegingsbeperking; Laboratoriummeting van ontsteking: C-reactief proteïne (mg/L) Patiënten werden beschouwd als responders als ze ten minste een ACR Pediatric Criteria-niveau 30 van respons bereikten, gedefinieerd als een verbetering van 30% ten opzichte van de uitgangswaarde in ten minste 3 van de 6 variabelen hierboven vermeld, met niet meer dan 1 variabele verslechtering met > dan 30%
12 weken behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ACR Pediatrisch responsniveau (ACR 50, 70, 90 en 100) in week 12
Tijdsspanne: in week 12
ACR Pediatrische variabelen omvatten: Physician's Global Assessment van ziekteactiviteit op een visuele analoge schaal van 0-100 mm van 0 mm = geen ziekteactiviteit tot 100 mm = zeer ernstige ziekteactiviteit; Globale beoordeling van de ouder of patiënt van het algehele welzijn van de patiënt op een VAS van 100 mm van 0 mm = zeer goed tot 100 mm = zeer slecht; Functioneel vermogen: vragenlijst voor gezondheidsbeoordeling bij kinderen; Aantal gewrichten met actieve artritis volgens de ACR-definitie (elk gewricht met zwelling, of bij afwezigheid van zwelling, bewegingsbeperking gepaard gaande met pijn/gevoeligheid die niet te wijten is aan botmisvorming); Aantal gewrichten met bewegingsbeperking; Laboratoriummeting van ontsteking: C-reactief proteïne (mg/L) Patiënten werden beschouwd als responders als ze ten minste een ACR Pediatric Criteria-niveau 50, 70, 90 en 100 van respons bereikten, gedefinieerd als een respons van 50%, 70%, 90% en 100% verbetering ten opzichte van baseline in ten minste 3 van de 6 hierboven genoemde variabelen, met niet meer dan 1 variabele verslechtering met > dan 30%
in week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Italfarmaco

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Francesco Zulian, MD, Azienda Ospedaliera-Università di Padova - Unità di Reumatologia Pediatrica

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 december 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 december 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

16 december 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

16 april 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 maart 2014

Laatst geverifieerd

1 maart 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DSC/08/2357/36

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Gevinostaat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Liberia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren