レーバー遺伝性視神経症（LHON）のrAAV2-ND4治療の安全性と有効性の研究 (rAAV2-ND4)
2018年1月7日 更新者：Bin Li
レーベル遺伝性視神経症のrAAV2-ND4治療の単回硝子体内注射の安全性と有効性研究
この研究は、11778 LHON 変異を伴うレーバー遺伝性視神経症の rAAV2-ND4 治療の安全性と有効性を評価することを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
レーバー遺伝性視神経症 (LHON) は、mtDNA の変異に関連する母性遺伝性の眼疾患です。 一般的な症状は、呼吸鎖酵素複合体の機能不全によって引き起こされる視覚障害であり、酸化ストレス酵素の産生が増加します。
材料と方法 11778 LHON 変異を持つ 7 人の患者は、組換えアデノ随伴ウイルス-NADH デヒドロゲナーゼ、サブユニット 4 (複合体 I)（rAAV2-ND4)（0.05ml）の単回 IVT 注射で無作為に治療されました。用量は 5 × 10^ 9vg/0.05 12 歳未満の患者の場合は mL、1 × 10^10 vg/0.05 12 歳以上の患者の場合は mL。 視力、視覚誘発電位（VEP）、光コヒーレンストモグラフィー（OCT）、コンピューター化された視野、網膜電図（ERG）、網膜神経線維層（RNFL）、および血漿中の肝臓と腎臓の機能を治療前後で比較しました。 3、6ヶ月間隔。
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- Department of Ophthalmology ，Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年～56年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- レーバー遺伝性視神経症の診断基準に準拠しています。
- インフォームドコンセント、任意参加の患者。
- 署名されたインフォームドコンセント。
- 8 ≤ Age ≤ 60 歳、健康状態が良好な患者は、局所麻酔手術に耐えることができます。
- 医師の指示に従うために、紹介時に行うことができます。
除外基準:
- 重度の心肺機能や腎機能の衰弱、がん、各種出血性疾患、急性感性疾患、高熱、高熱病、妊娠中の女性、心臓病、術後回復期など。
- -患者の他の臨床研究に参加しています。
- 精神障害のある患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：rAAV2-ND4
注入
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注入
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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最高の矯正視力（BCVA）
時間枠：3年まで
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3年まで
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CD3/CD4/CD8 テストの結果
時間枠：6ヶ月まで
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治療前後の CD3+/CD4+/CD8+ テストの平均パーセンテージ
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6ヶ月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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眼内圧;
時間枠：3年まで
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3年まで
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中和抗体アッセイ
時間枠：3年まで
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治療前後の8人の患者の中和抗体アッセイの平均
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3年まで
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光コヒーレンストモグラフィー (OCT) テストによる平均 RNFL 厚さ
時間枠：3年まで
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治療前後の光コヒーレンストモグラフィー（OCT）テストによる8人の患者の平均RNFL厚
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3年まで
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計算機視野（MD：平均偏差、0に近い値を正常とみなす）
時間枠：3年まで
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MD：平均偏差、0に近い値を正常とみなす。VFI/MD：大きい方が正常値に近い。
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3年まで
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Computerized Visual Field (VFI: Visual Field Index 、正常と見なされる 100% に近い値)
時間枠：3年まで
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VFI：視野指数、100%に近い値を正常とみなす。
VFI/MD：大きい方が正常値に近い。
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3年まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：bin Li, PhD,MD、Deputy Director of Ophthalmology
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Maguire AM, Simonelli F, Pierce EA, Pugh EN Jr, Mingozzi F, Bennicelli J, Banfi S, Marshall KA, Testa F, Surace EM, Rossi S, Lyubarsky A, Arruda VR, Konkle B, Stone E, Sun J, Jacobs J, Dell'Osso L, Hertle R, Ma JX, Redmond TM, Zhu X, Hauck B, Zelenaia O, Shindler KS, Maguire MG, Wright JF, Volpe NJ, McDonnell JW, Auricchio A, High KA, Bennett J. Safety and efficacy of gene transfer for Leber's congenital amaurosis. N Engl J Med. 2008 May 22;358(21):2240-8. doi: 10.1056/NEJMoa0802315. Epub 2008 Apr 27.
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年4月1日
一次修了 (実際)
2015年11月1日
研究の完了 (実際)
2015年11月1日
試験登録日
最初に提出
2010年12月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年12月27日
最初の投稿 (見積もり)
2010年12月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年1月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年1月7日
最終確認日
2018年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RAVCT-2
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
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