Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie zur rAAV2-ND4-Behandlung der Leber-hereditären Optikusneuropathie (LHON) (rAAV2-ND4)

7. Januar 2018 aktualisiert von: Bin Li

Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie einer einzelnen intravitrealen Injektion von rAAV2-ND4 zur Behandlung der Leber-hereditären Optikusneuropathie

Diese Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit der rAAV2-ND4-Behandlung der hereditären Leber-Optikusneuropathie mit 11778-LHON-Mutation bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die hereditäre Optikusneuropathie von Leber (LHON) ist eine mütterlich vererbte Augenerkrankung, die mit einer Mutation in der mtDNA einhergeht. Die häufigste Manifestation ist ein Sehverlust, der durch eine Dysfunktion des Enzymkomplexes der Atmungskette verursacht wird, was zu einer erhöhten Produktion von Enzymen durch oxidativen Stress führt.

Material und Methode Sieben Patienten mit 11778 LHON-Mutation wurden zufällig mit einer einzelnen IVT-Injektion von rekombinanter Adeno-assoziierter Virus-NADH-Dehydrogenase, Untereinheit 4 (Komplex I) (rAAV2-ND4) (0,05 ml) behandelt. Die Dosis betrug 5 × 10^ 9 vg/0,05 ml für Patienten unter 12 Jahren und 1 × 10^10 vg/0,05 ml für Patienten, die älter als 12 Jahre sind. Die Sehschärfe, das visuell evozierte Potential (VEP), die optische Kohärenztomographie (OCT), das computergestützte Gesichtsfeld, das Elektroretinogramm (ERG), die retinale Nervenfaserschicht (RNFL) und die Leber- und Nierenfunktion im Plasma wurden vor und nach der Behandlung bei 1 verglichen. 3 und 6 Monate Intervall.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Department of Ophthalmology ，Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 56 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. den diagnostischen Kriterien der Leberschen hereditären Optikusneuropathie entsprechen.
  2. bei Patienten mit Einverständniserklärung, freiwillige Teilnahme.
  3. unterschriebene Einverständniserklärung.
  4. 8 ≤ Alter ≤ 60 Jahre alt, gute Gesundheit, der Patient kann eine Operation in Lokalanästhesie tolerieren.
  5. um den Anweisungen des Arztes Folge zu leisten, kann zum Zeitpunkt der Überweisung.

Ausschlusskriterien:

  1. Herz-Lungen-und Nierenfunktion bei schwerer Schwäche, Krebs, einer Vielzahl von Blutgerinnungsstörungen, akuter Sensibilitätskrankheit, hohem Fieber, hoher Fieberkrankheit, Frauen während der Schwangerschaft, Herzerkrankungen, wie postoperative Erholungsphase.
  2. An anderen klinischen Studien von Patienten teilnehmen.
  3. Patienten mit psychischen Störungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: rAAV2-ND4
Injektion
Arzneimittel: rAAV2-ND4
Injektion
Andere Namen:
  • rAAV2-ND4-Gentherapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die beste korrigierte Sehschärfe (BCVA)
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Bis zu 3 Jahre
Ergebnisse des CD3/CD4/CD8-Tests
Zeitfenster: bis zu 6 Monaten
Der mittlere Prozentsatz des CD3+/CD4+/CD8+-Tests vor und nach der Behandlung
bis zu 6 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Augeninnendruck;
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Bis zu 3 Jahre
Neutralisierender Antikörper-Assay
Zeitfenster: bis 3 Jahre
Der Mittelwert des Tests auf neutralisierende Antikörper von 8 Patienten vor und nach der Behandlung
bis 3 Jahre
Durchschnittliche RNFL-Dicke durch optischen Kohärenztomographie(OCT)-Test
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
Durchschnittliche RNFL-Dicke von 8 Patienten durch optischen Kohärenztomographie(OCT)-Test vor und nach der Behandlung
Bis zu 3 Jahre
Computergestütztes Gesichtsfeld (MD: mittlere Abweichung, der Wert nahe 0 gilt als normal)
Zeitfenster: bis 3 Jahre
MD: mittlere Abweichung, der Wert nahe 0 wurde als normal angesehen. VFI/MD: Der größere lag näher am Normalwert.
bis 3 Jahre
Computergestütztes Gesichtsfeld (VFI: Gesichtsfeldindex, der Wert nahe 100 % wird als normal angesehen)
Zeitfenster: bis 3 Jahre
VFI: Gesichtsfeldindex, der Wert nahe 100 % gilt als normal. VFI/MD: Der größere lag näher am Normalwert.
bis 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bin Li

Mitarbeiter

Huazhong University of Science and Technology

Ermittler

  • Studienstuhl: bin Li, PhD,MD, Deputy Director of Ophthalmology

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Dezember 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Dezember 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. Dezember 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Januar 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Januar 2018

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RAVCT-2

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur rAAV2-ND4

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren