Estudio de seguridad y eficacia del tratamiento con rAAV2-ND4 de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) (rAAV2-ND4)
7 de enero de 2018 actualizado por: Bin Li
Estudio de seguridad y eficacia de una sola inyección intravítrea de rAAV2-ND4 Tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber
Este estudio está destinado a evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento con rAAV2-ND4 de la neuropatía óptica hereditaria de Leber con mutación 11778 LHON.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) es un trastorno ocular heredado de la madre asociado con una mutación en el ADNmt. La manifestación común es la pérdida visual causada por la disfunción del complejo de enzimas de la cadena respiratoria que resulta en un aumento de la producción de enzimas de estrés oxidativo.
Material y método Siete pacientes con la mutación 11778 LHON fueron tratados aleatoriamente con una inyección IVT única de virus adenoasociado recombinante-NADH deshidrogenasa, subunidad 4 (complejo I) (rAAV2-ND4) (0,05 ml). La dosis fue de 5 × 10^ 9 vg/0,05 mL para pacientes menores de 12 años, y 1 × 10^10 vg/0.05 mL para pacientes mayores de 12 años. La agudeza visual, el potencial evocado visual (VEP), la tomografía de coherencia óptica (OCT), el campo visual computarizado, los electrorretinogramas (ERG), la capa de fibras nerviosas de la retina (RNFL) y la función hepática y renal en plasma se compararon antes y después del tratamiento en 1, Intervalo de 3 y 6 meses.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
9
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
- Department of Ophthalmology ，Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 58 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- cumplir con los criterios diagnósticos de neuropatía óptica hereditaria de Leber.
- en pacientes con consentimiento informado, participación voluntaria.
- consentimiento informado firmado.
- 8 ≤ Edad ≤ 60 años, buena salud, el paciente puede tolerar la cirugía con anestesia local.
- para cumplir con las instrucciones del médico, puede en el momento de la remisión.
Criterio de exclusión:
- Función cardiopulmonar y renal en debilidad severa, cáncer, una variedad de trastornos hemorrágicos, enfermedad de detección aguda, fiebre alta, enfermedad de fiebre alta, mujeres durante el embarazo, enfermedad cardíaca, como el período de recuperación postoperatoria.
- Están participando en otros estudios clínicos de pacientes.
- Pacientes con trastornos mentales.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: rAAV2-ND4
inyección
|
inyección
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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La mejor agudeza visual corregida (BCVA)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Hasta 3 años
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|
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Resultados de la prueba CD3/CD4/CD8
Periodo de tiempo: hasta 6 meses
|
El porcentaje medio de prueba de CD3+/CD4+/CD8+ antes y después del tratamiento
|
hasta 6 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Presión intraocular;
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
|
Hasta 3 años
|
|
|
Ensayo de anticuerpos neutralizantes
Periodo de tiempo: hasta 3 años
|
La media del ensayo de anticuerpos neutralizantes de 8 pacientes antes y después del tratamiento
|
hasta 3 años
|
|
Espesor promedio de RNFL a través de la prueba de tomografía de coherencia óptica (OCT)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
|
Grosor medio de la CFNR de 8 pacientes mediante tomografía de coherencia óptica (OCT) antes y después del tratamiento
|
Hasta 3 años
|
|
Campo visual computarizado (MD: Desviación media, el valor cercano a 0 se considera normal)
Periodo de tiempo: hasta 3 años
|
MD: desviación media, el valor cercano a 0 se considera normal. VFI/MD：El más grande estaba más cerca del valor normal.
|
hasta 3 años
|
|
Campo visual computarizado (VFI: índice de campo visual, el valor cercano al 100% considerado normal)
Periodo de tiempo: hasta 3 años
|
VFI: índice de campo visual, el valor cercano al 100% se considera normal.
VFI/MD：El más grande estaba más cerca del valor normal.
|
hasta 3 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: bin Li, PhD,MD, Deputy Director of Ophthalmology
Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- Maguire AM, Simonelli F, Pierce EA, Pugh EN Jr, Mingozzi F, Bennicelli J, Banfi S, Marshall KA, Testa F, Surace EM, Rossi S, Lyubarsky A, Arruda VR, Konkle B, Stone E, Sun J, Jacobs J, Dell'Osso L, Hertle R, Ma JX, Redmond TM, Zhu X, Hauck B, Zelenaia O, Shindler KS, Maguire MG, Wright JF, Volpe NJ, McDonnell JW, Auricchio A, High KA, Bennett J. Safety and efficacy of gene transfer for Leber's congenital amaurosis. N Engl J Med. 2008 May 22;358(21):2240-8. doi: 10.1056/NEJMoa0802315. Epub 2008 Apr 27.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2015
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de diciembre de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de diciembre de 2010
Publicado por primera vez (Estimar)
28 de diciembre de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
31 de enero de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de enero de 2018
Última verificación
1 de enero de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades De Los Ojos Hereditarias
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de los nervios craneales
- Atrofias Ópticas Hereditarias
- Atrofia Óptica
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Enfermedades del nervio óptico
- Atrofia Óptica Hereditaria De Leber
Otros números de identificación del estudio
- RAVCT-2
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre rAAV2-ND4
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Bin LiDesconocidoLHON aguda | Inicio dentro de los tres meses | Inicio entre 3 a 6 meses | Inicio entre 6 y 12 meses | Inicio entre 12 y 24 meses | Inicio entre 24 y 60 meses | Inicio más de 60 mesesPorcelana
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Huazhong University of Science and TechnologyShiyan Taihe HospitalActivo, no reclutandoNeuropatía óptica hereditaria de LeberPorcelana
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GenSight BiologicsTerminadoÓptica, Atrofia, Hereditaria, LeberReino Unido, Estados Unidos, Francia, Alemania, Italia
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GenSight BiologicsTerminadoÓptica, Atrofia, Hereditaria, LeberReino Unido, Estados Unidos, Alemania, Italia, Francia
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University of PennsylvaniaNational Eye Institute (NEI)Activo, no reclutandoEnfermedades de la retina | Amaurosis de LeberEstados Unidos
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University of AlbertaCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Imperial College London; University... y otros colaboradoresTerminado
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STZ eyetrialUniversity Hospital TuebingenTerminado
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Hadassah Medical OrganizationTerminadoAmaurosis congénita de LeberIsrael
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Nantes University HospitalTerminadoAmaurosis congénita de LeberFrancia
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Digna Biotech S.L.University of Navarra; Porphyria Centre Sweden; UniQure N.V.; Nationales Centrum...TerminadoPorfiria intermitente agudaEspaña