Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności rAAV2-ND4 w leczeniu dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera (LHON) (rAAV2-ND4)

7 stycznia 2018 zaktualizowane przez: Bin Li

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczego wstrzyknięcia do ciała szklistego rAAV2-ND4 Leczenie dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera

Niniejsze badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności leczenia rAAV2-ND4 dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera z mutacją 11778 LHON.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dziedziczna neuropatia nerwu wzrokowego Lebera (LHON) jest dziedziczną po matce chorobą oczu związaną z mutacją w mtDNA. Częstym objawem jest utrata wzroku spowodowana dysfunkcją kompleksu enzymów łańcucha oddechowego skutkującą zwiększoną produkcją enzymów stresu oksydacyjnego.

Materiał i metoda Siedmiu pacjentów z mutacją 11778 LHON losowo leczono pojedynczą iniekcją IVT rekombinowanej dehydrogenazy NADH związanej z adenowirusem, podjednostka 4 (kompleks I) (rAAV2-ND4) (0,05 ml). Dawka wynosiła 5 × 102. 9 vg/0.05 ml dla pacjentów w wieku poniżej 12 lat oraz 1 × 10^10 vg/0,05 ml dla pacjentów w wieku powyżej 12 lat. Ostrość wzroku, wzrokowy potencjał wywołany (VEP), optyczna koherentna tomografia (OCT), skomputeryzowane pole widzenia, elektroretinogramy (ERG), warstwa włókien nerwowych siatkówki (RNFL) oraz czynność wątroby i nerek w osoczu zostały porównane przed i po leczeniu w 1, odstęp 3 i 6 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
        • Department of Ophthalmology ，Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 56 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. spełniają kryteria diagnostyczne dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera.
  2. u pacjentów ze świadomą zgodą udział dobrowolny.
  3. podpisana świadoma zgoda.
  4. 8 ≤ Wiek ≤ 60 lat, dobry stan zdrowia, pacjent może tolerować operację w znieczuleniu miejscowym.
  5. stosować się do zaleceń lekarza, może w czasie skierowania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Czynności sercowo-płucne i nerek w ciężkim osłabieniu, raku, różnych zaburzeniach krzepnięcia, ostrej chorobie wyczuwającej, wysokiej gorączce, chorobie wysokiej gorączki, kobietach w czasie ciąży, chorobach serca, takich jak okres rekonwalescencji pooperacyjnej.
  2. Uczestniczą w innych badaniach klinicznych pacjentów.
  3. Pacjenci z zaburzeniami psychicznymi.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: rAAV2-ND4
zastrzyk
Lek: rAAV2-ND4
zastrzyk
Inne nazwy:
  • Terapia genowa rAAV2-ND4

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: Do 3 lat
Do 3 lat
Wyniki testu CD3/CD4/CD8
Ramy czasowe: do 6 miesięcy
Średni procent testu CD3+/CD4+/CD8+ przed i po leczeniu
do 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ciśnienie wewnątrzgałkowe;
Ramy czasowe: Do 3 lat
Do 3 lat
Test przeciwciał neutralizujących
Ramy czasowe: do 3 lat
Średnia z testu przeciwciał neutralizujących u 8 pacjentów przed i po leczeniu
do 3 lat
Średnia grubość RNFL w teście optycznej koherentnej tomografii (OCT).
Ramy czasowe: Do 3 lat
Średnia grubość RNFL u 8 pacjentów w badaniu optycznej koherentnej tomografii (OCT) przed i po leczeniu
Do 3 lat
Skomputeryzowane pole widzenia (MD: średnie odchylenie, wartość bliska 0 uważana za normalną)
Ramy czasowe: do 3 lat
MD: średnie odchylenie, wartość zbliżona do 0 uważana za normalną. VFI/MD: większy był bardziej zbliżony do wartości normalnej.
do 3 lat
Skomputeryzowane pole widzenia (VFI: wskaźnik pola widzenia, wartość bliska 100% uważana za normalną)
Ramy czasowe: do 3 lat
VFI: wskaźnik pola widzenia, wartość bliska 100% uważana za prawidłową. VFI/MD: większy był bardziej zbliżony do normalnej wartości.
do 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bin Li

Współpracownicy

Huazhong University of Science and Technology

Śledczy

  • Krzesło do nauki: bin Li, PhD,MD, Deputy Director of Ophthalmology

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 grudnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 grudnia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 grudnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 stycznia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 stycznia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RAVCT-2

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na rAAV2-ND4

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Nigeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj