Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektivitetsstudie av rAAV2-ND4 behandling av Leber Hereditær optisk nevropati (LHON) (rAAV2-ND4)

7. januar 2018 oppdatert av: Bin Li

Sikkerhets- og effektstudie av en enkelt intravitreal injeksjon av rAAV2-ND4 Behandling av Leber arvelig optisk nevropati

Denne studien er ment å vurdere sikkerheten og effekten av rAAV2-ND4 behandling av Leber arvelig optisk nevropati med 11778 LHON mutasjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Lebers arvelige optiske nevropati (LHON) er en mors arvelig øyelidelse assosiert med en mutasjon i mtDNA. Den vanlige manifestasjonen er synstap forårsaket av kompleks dysfunksjon i respirasjonskjedenzymer som resulterer i økt produksjon av oksidativt stressenzymer.

Materiale og metode Syv pasienter med 11778 LHON-mutasjon ble tilfeldig behandlet med en enkelt IVT-injeksjon av rekombinant adeno-assosiert virus-NADH-dehydrogenase, underenhet 4 (kompleks I) (rAAV2-ND4) (0,05 ml). Dosen var 5 × 10^ 9 vg/0,05 ml for pasienter yngre enn 12 år og 1 × 10^10 vg/0,05 ml for pasienter eldre enn 12 år. Synsstyrken, synfremkalt potensial (VEP), optisk koherenstomografi (OCT), datastyrt synsfelt, elektroretinogrammer (ERG), retinal nervefiberlag (RNFL) og lever- og nyrefunksjon i plasma ble sammenlignet før og etter behandling ved 1, 3 og 6 måneders intervall.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Department of Ophthalmology ，Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 58 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. overholde Lebers arvelige optisk nevropati diagnostiske kriterier.
  2. hos pasienter med informert samtykke, frivillig deltakelse.
  3. undertegnet informert samtykke.
  4. 8 ≤ Alder ≤ 60 år, god helse, pasienten tåler lokalbedøvelse.
  5. å følge legens anvisninger, kan i henvisningstidspunktet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Hjerte-og nyrefunksjon i alvorlig svakhet, kreft, en rekke blødningsforstyrrelser, akutt sensing sykdom, høy feber, høy feber sykdom, kvinner under graviditet, hjertesykdom, for eksempel postoperativ restitusjonsperiode.
  2. Deltar i andre kliniske studier av pasienter.
  3. Pasienter med psykiske lidelser.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: rAAV2-ND4
injeksjon
Legemiddel: rAAV2-ND4
injeksjon
Andre navn:
  • rAAV2-ND4 genterapi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Den beste korrigerte synsstyrken (BCVA)
Tidsramme: Inntil 3 år
Inntil 3 år
Resultater av CD3/CD4/CD8-test
Tidsramme: opptil 6 måneder
Gjennomsnittlig prosentandel av CD3+/CD4+/CD8+ test før og etter behandling
opptil 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Intraokulært trykk;
Tidsramme: Inntil 3 år
Inntil 3 år
Nøytraliserende antistoffanalyse
Tidsramme: opptil 3 år
Gjennomsnittet av nøytraliserende antistoffanalyse av 8 pasienter før og etter behandling
opptil 3 år
Gjennomsnittlig RNFL tykkelse gjennom optisk koherenstomografi (OCT) test
Tidsramme: Inntil 3 år
Gjennomsnittlig RNFL-tykkelse på 8 pasienter gjennom optisk koherenstomografi (OCT) test før og etter behandling
Inntil 3 år
Datastyrt synsfelt (MD: Gjennomsnittlig avvik, verdien nær 0 ansett som normal)
Tidsramme: opptil 3 år
MD: gjennomsnittlig avvik, verdien nær 0 regnes som normal.VFI/MD：Den større var mer nær normalverdien.
opptil 3 år
Datastyrt synsfelt (VFI: synsfeltindeks, verdien nær 100 % ansett som normal)
Tidsramme: opptil 3 år
VFI: synsfeltindeks, verdien nær 100 % anses som normal. VFI/MD: Den større var mer nær normalverdien.
opptil 3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bin Li

Samarbeidspartnere

Huazhong University of Science and Technology

Etterforskere

  • Studiestol: bin Li, PhD,MD, Deputy Director of Ophthalmology

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. desember 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. desember 2010

Først lagt ut (Anslag)

28. desember 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. januar 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. januar 2018

Sist bekreftet

1. januar 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RAVCT-2

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på rAAV2-ND4

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kosovo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere