레버 유전성 시신경병증(LHON)의 rAAV2-ND4 치료의 안전성 및 효능 연구 (rAAV2-ND4)
2018년 1월 7일 업데이트: Bin Li
레버 유전성 시신경병증의 치료를 위한 rAAV2-ND4 단일 유리체강내 주사의 안전성 및 효능 연구
이 연구는 11778 LHON 돌연변이가 있는 Leber 유전성 시신경병증의 rAAV2-ND4 치료의 안전성과 효능을 평가하기 위한 것입니다.
연구 개요
상세 설명
레버 유전성 시신경병증(LHON)은 mtDNA의 돌연변이와 관련된 모계 유전 안구 장애입니다. 일반적인 증상은 산화 스트레스 효소 생성 증가로 인한 호흡 사슬 효소 복합 기능 장애로 인한 시력 상실입니다.
재료 및 방법 11778 LHON 돌연변이를 가진 7명의 환자를 재조합 Adeno-Associated Virus-NADH dehydrogenase, subunit 4 (complex I)(rAAV2-ND4)(0.05ml)의 단일 IVT 주사로 무작위로 치료했습니다. 투여량은 5 × 10^ 9 vg/0.05 12세 미만 환자의 경우 mL, 1 × 10^10 vg/0.05 12세 이상의 환자의 경우 mL. 시력, 시각유발전위(VEP), 광학간섭단층촬영(OCT), 컴퓨터화시야, 망막전기도(ERG), 망막신경섬유층(RNFL), 혈장 내 간 및 신장 기능을 1세에 치료 전후로 비교하였다. 3, 6, 개월 간격.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Hubei
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Wuhan, Hubei, 중국, 430030
- Department of Ophthalmology ，Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- Leber 유전성 시신경병증 진단 기준을 준수합니다.
- 정보에 입각한 동의를 얻은 환자의 경우 자발적인 참여.
- 서명된 동의서.
- 8 ≤ 연령 ≤ 60세, 건강 상태 양호, 환자는 국소 마취 수술을 견딜 수 있습니다.
- 진료 의뢰 시 의사의 지시를 준수할 수 있습니다.
제외 기준:
- 심폐기능과 신장기능의 중증 허약, 암, 각종출혈장애, 급성감각질환, 고열, 고열질환, 임신중 여성, 심장질환, 수술후 회복기간 등.
- 환자의 다른 임상 연구에 참여하고 있습니다.
- 정신 장애가 있는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: rAAV2-ND4
주입
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주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최고교정시력(BCVA)
기간: 최대 3년
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최대 3년
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CD3/CD4/CD8 테스트 결과
기간: 최대 6개월
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치료 전후 CD3+/CD4+/CD8+ 검사의 평균 백분율
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최대 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안압;
기간: 최대 3년
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최대 3년
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중화 항체 분석
기간: 최대 3년
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치료 전후 8명의 환자에 대한 중화항체분석의 평균
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최대 3년
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OCT(Optical Coherence Tomography) 테스트를 통한 평균 RNFL 두께
기간: 최대 3년
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치료 전후 광간섭단층촬영(OCT) 검사를 통한 8명의 환자의 평균 망막신경섬유층 두께
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최대 3년
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Computerized Visual Field(MD: Mean Deviation, 0에 가까운 값을 정상으로 간주)
기간: 최대 3년
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MD: 평균 편차, 0에 가까운 값을 정상으로 간주함. VFI/MD: 큰 것이 정상값에 가까움.
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최대 3년
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Computerized Visual Field(VFI: Visual Field Index , 정상으로 간주되는 100%에 가까운 값)
기간: 최대 3년
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VFI: 시야 지수, 정상으로 간주되는 100%에 가까운 값.
VFI/MD：큰 것이 정상값에 가깝습니다.
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최대 3년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 의자: bin Li, PhD,MD, Deputy Director of Ophthalmology
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Maguire AM, Simonelli F, Pierce EA, Pugh EN Jr, Mingozzi F, Bennicelli J, Banfi S, Marshall KA, Testa F, Surace EM, Rossi S, Lyubarsky A, Arruda VR, Konkle B, Stone E, Sun J, Jacobs J, Dell'Osso L, Hertle R, Ma JX, Redmond TM, Zhu X, Hauck B, Zelenaia O, Shindler KS, Maguire MG, Wright JF, Volpe NJ, McDonnell JW, Auricchio A, High KA, Bennett J. Safety and efficacy of gene transfer for Leber's congenital amaurosis. N Engl J Med. 2008 May 22;358(21):2240-8. doi: 10.1056/NEJMoa0802315. Epub 2008 Apr 27.
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 12월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 12월 27일
처음 게시됨 (추정)
2010년 12월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 1월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 1월 7일
마지막으로 확인됨
2018년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RAVCT-2
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
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