Studio sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento rAAV2-ND4 della neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) (rAAV2-ND4)
7 gennaio 2018 aggiornato da: Bin Li
Studio sulla sicurezza e l'efficacia di una singola iniezione intravitreale di rAAV2-ND4 Trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber
Questo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento rAAV2-ND4 della neuropatia ottica ereditaria di Leber con mutazione 11778 LHON.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) è una malattia oculare ereditaria materna associata a una mutazione nel mtDNA. La manifestazione comune è la perdita della vista causata dalla disfunzione del complesso enzimatico della catena respiratoria con conseguente aumento della produzione di enzimi dello stress ossidativo.
Materiale e metodo Sette pazienti con mutazione 11778 LHON sono stati trattati in modo casuale con una singola iniezione IVT di virus adeno-associato-NADH deidrogenasi, subunità 4 (complesso I)（rAAV2-ND4)（0,05 ml). La dose era 5 × 10^ 9vg/0.05 mL per pazienti di età inferiore a 12 anni e 1 × 10^10 vg/0,05 ml per pazienti di età superiore a 12 anni. L'acuità visiva, il potenziale evocato visivo (VEP), la tomografia a coerenza ottica (OCT), il campo visivo computerizzato, gli elettroretinogrammi (ERG), lo strato di fibre nervose retiniche (RNFL) e la funzionalità epatica e renale nel plasma sono stati confrontati prima e dopo il trattamento a 1, Intervallo di 3 e 6 mesi.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
9
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Cina, 430030
- Department of Ophthalmology ，Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 58 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- sono conformi ai criteri diagnostici della neuropatia ottica ereditaria di Leber.
- nei pazienti con consenso informato, partecipazione volontaria.
- consenso informato firmato.
- 8 ≤ Età ≤ 60 anni, buona salute, il paziente può tollerare l'intervento di anestesia locale.
- per rispettare le istruzioni del medico, può al momento del rinvio.
Criteri di esclusione:
- Funzione cardiopolmonare e renale in grave debolezza, cancro, una varietà di disturbi emorragici, malattie del rilevamento acuto, febbre alta, febbre alta, donne durante la gravidanza, malattie cardiache, come il periodo di recupero post-operatorio.
- Stanno partecipando ad altri studi clinici su pazienti.
- Pazienti con disturbi mentali.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: rAAV2-ND4
iniezione
|
iniezione
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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La migliore acuità visiva corretta (BCVA)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
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Fino a 3 anni
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|
|
Risultati del test CD3/CD4/CD8
Lasso di tempo: fino a 6 mesi
|
La percentuale media di test CD3+/CD4+/CD8+ prima e dopo il trattamento
|
fino a 6 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Pressione intraoculare;
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
|
Fino a 3 anni
|
|
|
Saggio dell'anticorpo neutralizzante
Lasso di tempo: fino a 3 anni
|
La media del dosaggio degli anticorpi neutralizzanti di 8 pazienti prima e dopo il trattamento
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fino a 3 anni
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|
Spessore RNFL medio attraverso il test di tomografia a coerenza ottica (OCT).
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
|
Spessore RNFL medio di 8 pazienti attraverso il test di tomografia a coerenza ottica (OCT) prima e dopo il trattamento
|
Fino a 3 anni
|
|
Campo visivo computerizzato (MD: deviazione media, il valore vicino a 0 considerato normale)
Lasso di tempo: fino a 3 anni
|
MD: deviazione media, il valore vicino a 0 è considerato normale.VFI/MD：quello più grande era più vicino al valore normale.
|
fino a 3 anni
|
|
Campo visivo computerizzato (VFI: indice del campo visivo, il valore vicino al 100% considerato normale)
Lasso di tempo: fino a 3 anni
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VFI: indice del campo visivo, il valore Vicino al 100% considerato normale.
VFI/MD: quello più grande era più vicino al valore normale.
|
fino a 3 anni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Cattedra di studio: bin Li, PhD,MD, Deputy Director of Ophthalmology
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Maguire AM, Simonelli F, Pierce EA, Pugh EN Jr, Mingozzi F, Bennicelli J, Banfi S, Marshall KA, Testa F, Surace EM, Rossi S, Lyubarsky A, Arruda VR, Konkle B, Stone E, Sun J, Jacobs J, Dell'Osso L, Hertle R, Ma JX, Redmond TM, Zhu X, Hauck B, Zelenaia O, Shindler KS, Maguire MG, Wright JF, Volpe NJ, McDonnell JW, Auricchio A, High KA, Bennett J. Safety and efficacy of gene transfer for Leber's congenital amaurosis. N Engl J Med. 2008 May 22;358(21):2240-8. doi: 10.1056/NEJMoa0802315. Epub 2008 Apr 27.
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- Carelli V, La Morgia C, Valentino ML, Rizzo G, Carbonelli M, De Negri AM, Sadun F, Carta A, Guerriero S, Simonelli F, Sadun AA, Aggarwal D, Liguori R, Avoni P, Baruzzi A, Zeviani M, Montagna P, Barboni P. Idebenone treatment in Leber's hereditary optic neuropathy. Brain. 2011 Sep;134(Pt 9):e188. doi: 10.1093/brain/awr180. Epub 2011 Aug 2. No abstract available.
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 aprile 2011
Completamento primario (Effettivo)
1 novembre 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
1 novembre 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 dicembre 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 dicembre 2010
Primo Inserito (Stima)
28 dicembre 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
31 gennaio 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 gennaio 2018
Ultimo verificato
1 gennaio 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie degli occhi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie degli occhi, ereditarie
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie dei nervi cranici
- Atrofie ottiche, ereditarie
- Atrofia ottica
- Malattie mitocondriali
- Malattie del sistema nervoso periferico
- Malattie del nervo ottico
- Atrofia ottica, ereditaria, Leber
Altri numeri di identificazione dello studio
- RAVCT-2
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
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Prove cliniche su rAAV2-ND4
-
Bin LiSconosciutoLHON acuta | Insorgenza entro tre mesi | Insorgenza tra 3 e 6 mesi | Insorgenza tra 6 e 12 mesi | Insorgenza tra 12 e 24 mesi | Insorgenza tra 24 e 60 mesi | Insorgenza oltre i 60 mesiCina
-
Huazhong University of Science and TechnologyShiyan Taihe HospitalAttivo, non reclutanteNeuropatia ottica ereditaria di LeberCina
-
GenSight BiologicsCompletatoOttica, Atrofia, Ereditaria, LeberRegno Unito, Stati Uniti, Francia, Germania, Italia
-
GenSight BiologicsCompletatoOttica, Atrofia, Ereditaria, LeberRegno Unito, Stati Uniti, Germania, Italia, Francia
-
STZ eyetrialUniversity Hospital TuebingenCompletato
-
Hadassah Medical OrganizationCompletatoAmaurosi congenita di LeberIsraele
-
University of PennsylvaniaNational Eye Institute (NEI)Attivo, non reclutanteStudio di fase I del vettore genico su pazienti con malattia retinica dovuta a mutazioni RPE65 (LCA)Malattie retiniche | Amaurosi di LeberStati Uniti
-
University of AlbertaCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Imperial College London; University... e altri collaboratoriCompletato
-
Nantes University HospitalCompletatoAmaurosi congenita di LeberFrancia
-
Applied Genetic Technologies CorpOregon Health and Science University; University of Massachusetts, WorcesterCompletatoAmaurosi congenita di LeberStati Uniti