Étude d'innocuité et d'efficacité du traitement par rAAV2-ND4 de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) (rAAV2-ND4)
7 janvier 2018 mis à jour par: Bin Li
Étude d'innocuité et d'efficacité d'une injection intravitréenne unique de rAAV2-ND4 pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber
Cette étude vise à évaluer l'innocuité et l'efficacité du traitement par rAAV2-ND4 de la neuropathie optique héréditaire de Leber avec mutation 11778 LHON.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) est une maladie oculaire héréditaire maternelle associée à une mutation de l'ADNmt. La manifestation courante est la perte de vision causée par le dysfonctionnement du complexe d'enzymes de la chaîne respiratoire entraînant une production accrue d'enzymes de stress oxydatif.
Matériel et méthode Sept patients porteurs de la mutation 11778 LHON ont été traités au hasard avec une injection IVT unique de virus adéno-associé recombinant-NADH déshydrogénase, sous-unité 4 (complexe I) (rAAV2-ND4) (0,05 ml). La dose était de 5 × 10 ^ 9 mg/0,05 mL pour les patients de moins de 12 ans et 1 × 10^10 vg/0,05 mL pour les patients âgés de plus de 12 ans. L'acuité visuelle, le potentiel évoqué visuel (VEP), la tomographie par cohérence optique (OCT), le champ visuel informatisé, les électrorétinogrammes (ERG), la couche de fibres nerveuses rétiniennes (RNFL) et la fonction hépatique et rénale dans le plasma ont été comparés avant et après le traitement à 1, Intervalle de 3 et 6 mois.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
9
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Chine, 430030
- Department of Ophthalmology ，Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
4 ans à 56 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- respecter les critères diagnostiques de la neuropathie optique héréditaire de Leber.
- chez les patients avec consentement éclairé, participation volontaire.
- consentement éclairé signé.
- 8 ≤ Âge ≤ 60 ans, bonne santé, le patient peut tolérer une chirurgie d'anesthésie locale.
- pour se conformer aux instructions du médecin, peut au moment de la saisine.
Critère d'exclusion:
- Fonction cardio-pulmonaire et rénale en cas de faiblesse grave, cancer, divers troubles de la coagulation, maladie de détection aiguë, forte fièvre, fièvre élevée, femmes pendant la grossesse, maladie cardiaque, telle que la période de récupération postopératoire.
- Participent à d'autres études cliniques de patients.
- Patients souffrant de troubles mentaux.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: rAAV2-ND4
injection
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injection
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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La meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC)
Délai: Jusqu'à 3 ans
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Jusqu'à 3 ans
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Résultats du test CD3/CD4/CD8
Délai: Jusqu'à 6 mois
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Le pourcentage moyen de test CD3+/CD4+/CD8+ avant et après traitement
|
Jusqu'à 6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pression intraocculaire;
Délai: Jusqu'à 3 ans
|
Jusqu'à 3 ans
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|
Dosage des anticorps neutralisants
Délai: jusqu'à 3 ans
|
La moyenne du dosage des anticorps neutralisants de 8 patients avant et après le traitement
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jusqu'à 3 ans
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Épaisseur moyenne de RNFL grâce au test de tomographie par cohérence optique (OCT)
Délai: Jusqu'à 3 ans
|
Épaisseur moyenne du RNFL de 8 patients au moyen d'un test de tomographie par cohérence optique (OCT) avant et après le traitement
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Jusqu'à 3 ans
|
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Champ visuel informatisé (MD : écart moyen, la valeur proche de 0 considérée comme normale)
Délai: jusqu'à 3 ans
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MD : écart moyen, la valeur proche de 0 considérée comme normale. VFI/MD : la valeur la plus élevée était plus proche de la valeur normale.
|
jusqu'à 3 ans
|
|
Champ visuel informatisé (VFI : indice de champ visuel, la valeur proche de 100 % considérée comme normale)
Délai: jusqu'à 3 ans
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VFI : indice de champ visuel, la valeur proche de 100 % est considérée comme normale.
VFI/MD：Le plus grand était plus proche de la valeur normale.
|
jusqu'à 3 ans
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: bin Li, PhD,MD, Deputy Director of Ophthalmology
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
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Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 avril 2011
Achèvement primaire (Réel)
1 novembre 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
1 novembre 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 décembre 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 décembre 2010
Première publication (Estimation)
28 décembre 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
31 janvier 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 janvier 2018
Dernière vérification
1 janvier 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux
- Maladies oculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Maladies oculaires, héréditaires
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Maladies des nerfs crâniens
- Atrophies optiques héréditaires
- Atrophie optique
- Maladies mitochondriales
- Maladies du système nerveux périphérique
- Maladies du nerf optique
- Atrophie optique, héréditaire, Leber
Autres numéros d'identification d'étude
- RAVCT-2
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
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