RAAV2-ND4治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的安全性和有效性研究 (rAAV2-ND4)
2018年1月7日 更新者：Bin Li
单次玻璃体内注射 rAAV2-ND4 治疗 Leber 遗传性视神经病变的安全性和有效性研究
本研究旨在评估 rAAV2-ND4 治疗具有 11778 LHON 突变的 Leber 遗传性视神经病变的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
Leber 遗传性视神经病变 (LHON) 是一种与线粒体 DNA 突变相关的母系遗传性眼部疾病。 常见的表现是呼吸链酶复合物功能障碍导致氧化应激酶产生增加引起的视力丧失。
材料与方法 7 例 11778 LHON 突变的患者随机接受单次 IVT 注射重组腺相关病毒-NADH 脱氢酶，亚基 4（复合物 I）（rAAV2-ND4）（0.05ml）。剂量为 5 × 10^ 9 体重/0.05 mL 对于小于 12 岁的患者，1 × 10^10 vg/0.05 mL 适用于 12 岁以上的患者。 比较治疗前后1, 3、6月间隔。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Hubei
-
Wuhan、Hubei、中国、430030
- Department of Ophthalmology ，Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 至 56年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 符合Leber遗传性视神经病变诊断标准。
- 患者知情同意，自愿参加。
- 签署知情同意书。
- 8≤年龄≤60岁，身体健康，能耐受局麻手术的患者。
- 遵从医嘱，可以在转诊的时候。
排除标准：
- 心肺肾功能严重虚弱、癌症、各种出血性疾病、急性感觉性疾病、高热、高热病、妊娠期妇女、心脏病、手术后恢复期等。
- 正在参与其他临床研究的患者。
- 精神障碍患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：rAAV2-ND4
注射
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注射
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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最佳矫正视力（BCVA）
大体时间：长达 3 年
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长达 3 年
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CD3/CD4/CD8 检测结果
大体时间：长达 6 个月
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治疗前后CD3+/CD4+/CD8+检测的平均百分比
|
长达 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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眼压;
大体时间：长达 3 年
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长达 3 年
|
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中和抗体测定
大体时间：长达 3 年
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8例患者治疗前后中和抗体检测平均值
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长达 3 年
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通过光学相干断层扫描 (OCT) 测试的平均 RNFL 厚度
大体时间：长达 3 年
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8例患者治疗前后光学相干断层扫描（OCT）检测平均RNFL厚度
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长达 3 年
|
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计算机化视野（MD：平均偏差，接近于0的值视为正常）
大体时间：长达 3 年
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MD：平均偏差，数值接近于0视为正常。VFI/MD：越大越接近正常值。
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长达 3 年
|
|
电脑化视野（VFI：视野指数，接近100%的数值视为正常）
大体时间：长达 3 年
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VFI：视野指数，数值接近100%视为正常。
VFI/MD：越大越接近正常值。
|
长达 3 年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 学习椅：bin Li, PhD,MD、Deputy Director of Ophthalmology
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年4月1日
初级完成 (实际的)
2015年11月1日
研究完成 (实际的)
2015年11月1日
研究注册日期
首次提交
2010年12月27日
首先提交符合 QC 标准的
2010年12月27日
首次发布 (估计)
2010年12月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年1月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年1月7日
最后验证
2018年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- RAVCT-2
计划个人参与者数据 (IPD)
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不
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